siRNA is goed gereedschap, nu nog de juiste bezorger erbij

Aaliyah Shodeinde

Aaliyah Shodeinde (afb: univ. van Texas)

Voortdurend worden er op het front van de DNA-bewerking en/of gensturing allerlei soms uiterst listige nieuwe manieren en therapieën bedacht, die dan vervolgens stuklopen op wat praktikaliteiten. Zo zouden korte interferentie-RNA-moleculen goede diensten kunnen bewijzen bij het regelen van de genexpressie (-activiteit) in cellen, maar hoe krijg je dat ‘gereedschap’ in de juiste cellen? Onderzoeksters van de universiteit van Texas denken een (deel)oplossing gevonden te hebben. Lees verder

Genactiviteit te regelen met nieuwe CRISPR-methode

genactiviteitsturing

Door een methylgroep aan een C (naast een G) te koppelen wordt een gen inactief. Met CRISPRon wordt de boel weer ingeschakeld (afb: Cell)

De CRISPR-methode is inmiddels een breed geprezen (maar nog lang niet volmaakt) middel om DNA te bewerken. Nu lijkt het er op dat onderzoekers die methode zo hebben veranderd dat daarmee ook de expressie van genen (de genactiviteit) is te veranderen. Dat biedt nieuwe mogelijkheden die buiten het louter genetische liggen. Lees verder

Zijn aso’s de oplossing voor hersenziektes?

HersensEvZiektes zijn vaak het gevolg van noodlottige veranderingen in ons genoom. Sedert enkele tientallen jaren zijn er nu technieken om dergelijke genoomfouten te repareren. Vooral de vrij recente opkomst van de CRISPR-methode heeft die zoektocht een fikse impuls gegeven en daarmee de hoop op een oplossing voor vaak onbehandelbare ziektes. Hoewel het veld te kampen heeft met nogal wat ‘kinderziektes’ groeit toch het idee dat gentherapieën iets kunnen betekenen voor de ‘reparatie’ ver hersenziektes. Daarbij spelen aso’s, zo lijkt het, een belangrijke rol. Terecht? Lees verder

Gentherapie voor bloederziekte geen oorzaak levertumor

Lentivirustherapie

Virussen planten hun eigen erfelijk materiaal in dat van de cel. Daar wordt bij gentherapie gebruik van gemaakt.

Vaak worden bij gentherapieën verzwakte vormen van virussen gebruikt (meestal adenoachtigevirussen; aav’s) om het gengereedschap in de cellen af te leveren, maar nogal eens blijkt dat die verzwakte virussen een probleem kunnen vormen. Het bedrijf UniQure zou nu hebben vastgesteld dat het virus dat is gebruikt bij een gentherapie voor bloederziekte niet verantwoordelijk is voor de bij een patiënt ontstane levertumor. Lees verder

Zinkvingertherapie helpt mogelijk tegen Alzheimer

eiwitklonteringen bij Alzheimer

De tau-knopen in hersencellen (bruin) en de beta-amyloïde plaques (rood) buiten de cellen zijn beide kenmerkend voor de ziekte van Alzheimer. Nog steeds is het onduidelijk of ze oorzaak of gevolg van de ziekte zijn

Als het om gentherapie gaat hebben we het tegenwoordig vaak over de CRISPR-methode, maar voor CRISPR werd de genactiviteit al bewerkt met zogeheten zinkvingers. Gebruikmakend van die zinkvingers zouden onderzoekers bij muisjes met een vorm van Alzheimer de zogeheten tau-knopen, een van de kenmerken van die ziekte, aanzienlijk hebben verminderd. Het voordeel van zinkvingers boven CRISPR is dat die binden aan een gen, maar het DNA niet bewerken. Lees verder

Zeldzame ziekte zou te genezen zijn met gentherapie

DNADe ziekte van Fabry is een erfelijke stoffwisselingsziekte. Die komt niet heel veel voor. Canadese onderzoekers zouden er in geslaagd zijn Fabrypatiënten met (enig) succes te hebben behandeld met een gentherapie. Die zou niet alleen werkzaam zijn gebleken maar ook veilig zijn. Lees verder

Proeven gentherapie sikkelcelanemie gestopt

Sikkelcel

Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)

Het bedrijf Bluebirdbio heeft klinische proeven fase 3 met een gentherapie voor het repareren van genetische defecten die leiden tot sikkelcelanemie gestaakt nadat twee proefpersonen (bloed)kanker hadden gekregen. Het bedrijf onderzoekt of de bij de therapie gebruikte aflevervirus daar iets mee te maken heeft. Het is ook mogelijk dat de kanker is veroorzaakt door de chemotherapie die de proefpersonen kregen voorafgaande aan de gentherapie. Lees verder

Groeifactor neuronen per microcapsule bezorgd

Hersenweefsel van Alzheimerpati

Hersenweeefsel van een (overleden) Alzheimerpatiënt, waarbij de beta-amyloïde=plaques rood zijn ingekleurd. De blauwe stippen zijn de kernen van hersencellen (afb: Matthew Campbell)

Onderzoeksters van, onder meer, het Russische Skoltech hebben microngrote, afbreekbare microcapsules gefabriceerd die een neurale groeifactor (een eiwit) zouden kunnen afleveren aan de hersens. Daar zou dat eiwit ervoor kunnen zorgen voor de stimulering van de groei. De onderzoeksters hebben de capsules uitgeprobeerd op een kweek van hippocampuscellen. De vraag blijft of die daadwerkelijk de hersen/bloedbarrière kunnen ‘doorbreken’. Lees verder

Astrocyten in de hersens (b?)lijken gestuurd door darmflora

Stercellen of astrocyten

Stercellen vervullen veel nuttige taken, maar lijken niet alleen bij MS-patiënten in de fout te gaan.

Astrocyten, ook wel stercellen genoemd, zijn de meeste komende cellen in het centrale zenuwstelsel. Toch zijn die niet erg goed onderzocht. Lange tijd werd aangenomen dat ze zorgden voor voeding en ondersteuning van andere beter onderzochte cellen in hersens en ruggenmerg. Zo langzamerhand rijst echter het beeld op dat die stercellen ook een rol (kunnen) spelen bij de achteruitgang van de hersens, ontstekingen en hersenziektes. Nu blijkt uit onderzoek dat een ondersoort het tegenovergestelde kan doen, ‘gestuurd’ door de darmflora. Lees verder

Alweer een oplossing voor een dwarslaesie?

Hersteld van dwarslaesie?

Twee, drie weken na de behandeling konden de muisjes weer lopen (afb: Ruhr-universiteit)

Schade aan het ruggenmerg kan leiden tot een dwarslaesie, waarbij delen van het lichaam verlamd raken (afhankelijk van de plaats van de laesie). Al tientallen jaren wordt er naar oplossingen gezocht en al verschillende malen hebben onderzoekers op zijn minst gesuggereerd een oplossing gevonden te hebben. Voor zover ik weet is dé oplossing nog niet gevonden. Nu komen wetenschappers van de Ruhr-universiteit in Bochum met het verhaal dat een niet natuurlijk eiwit, hyper-interleukine-6, bij muisjes zou hebben geleid tot herstel van de zenuwweefselschade. Ze zouden na behandeling, in feite een gentherapie, weer hebben kunnen lopen. Lees verder