Evangelina Vaccaro, een van de tien (afb: Alysia Padilla-Vaccaro)
Gentherapie ADA-SCID blijkt tien jaar later nog effectief
Beantwoorden
Categorie archieven: Gentherapie
Kunnen stamcellen suikerziekte type I kunnen genezen?
Betacellen. Geel is insuline, rood de celkernen (afb: Corbis)
Proeven bij muisjes zou aannemelijk hebben gemaakt dat uit stamcellen voortgekomen beta-cellen voor de alvleesklier wel eens met succes een einde zouden kunnen maken aan suikerziekte fase I, een autoimmuunziekte. Die cellen, die insuline produceren, moeten dan wel worden beschermd tegen het eigen afweersysteem. ER wordt gewerkt aan een oplossing daarvoor, maar makkelijk is dat niet. Lees verder
Blinde man kan door algen-gen weer enigszins zien
De Franse RT-patiënt in het lab (afb: Nature)
Met behulp van een ingebracht algen-gen heeft een nagenoeg blinde man weer de beschikking gekregen over een (bescheiden) gezichtsvermogen. Dat gen codeert voor een lichtgevoelig eiwit. Lees verder
siRNA is goed gereedschap, nu nog de juiste bezorger erbij
Aaliyah Shodeinde (afb: univ. van Texas)
Voortdurend worden er op het front van de DNA-bewerking en/of gensturing allerlei soms uiterst listige nieuwe manieren en therapieën bedacht, die dan vervolgens stuklopen op wat praktikaliteiten. Zo zouden korte interferentie-RNA-moleculen goede diensten kunnen bewijzen bij het regelen van de genexpressie (-activiteit) in cellen, maar hoe krijg je dat ‘gereedschap’ in de juiste cellen? Onderzoeksters van de universiteit van Texas denken een (deel)oplossing gevonden te hebben. Lees verder
Genactiviteit te regelen met nieuwe CRISPR-methode
Door een methylgroep aan een C (naast een G) te koppelen wordt een gen inactief. Met CRISPRon wordt de boel weer ingeschakeld (afb: Cell)
De CRISPR-methode is inmiddels een breed geprezen (maar nog lang niet volmaakt) middel om DNA te bewerken. Nu lijkt het er op dat onderzoekers die methode zo hebben veranderd dat daarmee ook de expressie van genen (de genactiviteit) is te veranderen. Dat biedt nieuwe mogelijkheden die buiten het louter genetische liggen. Lees verder
Zijn aso’s de oplossing voor hersenziektes?
Ziektes zijn vaak het gevolg van noodlottige veranderingen in ons genoom. Sedert enkele tientallen jaren zijn er nu technieken om dergelijke genoomfouten te repareren. Vooral de vrij recente opkomst van de CRISPR-methode heeft die zoektocht een fikse impuls gegeven en daarmee de hoop op een oplossing voor vaak onbehandelbare ziektes. Hoewel het veld te kampen heeft met nogal wat ‘kinderziektes’ groeit toch het idee dat gentherapieën iets kunnen betekenen voor de ‘reparatie’ ver hersenziektes. Daarbij spelen aso’s, zo lijkt het, een belangrijke rol. Terecht? Lees verder
Gentherapie voor bloederziekte geen oorzaak levertumor
Virussen planten hun eigen erfelijk materiaal in dat van de cel. Daar wordt bij gentherapie gebruik van gemaakt.
Vaak worden bij gentherapieën verzwakte vormen van virussen gebruikt (meestal adenoachtigevirussen; aav’s) om het gengereedschap in de cellen af te leveren, maar nogal eens blijkt dat die verzwakte virussen een probleem kunnen vormen. Het bedrijf UniQure zou nu hebben vastgesteld dat het virus dat is gebruikt bij een gentherapie voor bloederziekte niet verantwoordelijk is voor de bij een patiënt ontstane levertumor. Lees verder
Zinkvingertherapie helpt mogelijk tegen Alzheimer
De tau-knopen in hersencellen (bruin) en de beta-amyloïde plaques (rood) buiten de cellen zijn beide kenmerkend voor de ziekte van Alzheimer. Nog steeds is het onduidelijk of ze oorzaak of gevolg van de ziekte zijn
Als het om gentherapie gaat hebben we het tegenwoordig vaak over de CRISPR-methode, maar voor CRISPR werd de genactiviteit al bewerkt met zogeheten zinkvingers. Gebruikmakend van die zinkvingers zouden onderzoekers bij muisjes met een vorm van Alzheimer de zogeheten tau-knopen, een van de kenmerken van die ziekte, aanzienlijk hebben verminderd. Het voordeel van zinkvingers boven CRISPR is dat die binden aan een gen, maar het DNA niet bewerken. Lees verder
Zeldzame ziekte zou te genezen zijn met gentherapie
De ziekte van Fabry is een erfelijke stoffwisselingsziekte. Die komt niet heel veel voor. Canadese onderzoekers zouden er in geslaagd zijn Fabrypatiënten met (enig) succes te hebben behandeld met een gentherapie. Die zou niet alleen werkzaam zijn gebleken maar ook veilig zijn. Lees verder
Proeven gentherapie sikkelcelanemie gestopt
Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)
Het bedrijf Bluebirdbio heeft klinische proeven fase 3 met een gentherapie voor het repareren van genetische defecten die leiden tot sikkelcelanemie gestaakt nadat twee proefpersonen (bloed)kanker hadden gekregen. Het bedrijf onderzoekt of de bij de therapie gebruikte aflevervirus daar iets mee te maken heeft. Het is ook mogelijk dat de kanker is veroorzaakt door de chemotherapie die de proefpersonen kregen voorafgaande aan de gentherapie. Lees verder