Zeldzame ziekte zou te genezen zijn met gentherapie

DNADe ziekte van Fabry is een erfelijke stoffwisselingsziekte. Die komt niet heel veel voor. Canadese onderzoekers zouden er in geslaagd zijn Fabrypatiënten met (enig) succes te hebben behandeld met een gentherapie. Die zou niet alleen werkzaam zijn gebleken maar ook veilig zijn. Lees verder

Proeven gentherapie sikkelcelanemie gestopt

Sikkelcel

Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)

Het bedrijf Bluebirdbio heeft klinische proeven fase 3 met een gentherapie voor het repareren van genetische defecten die leiden tot sikkelcelanemie gestaakt nadat twee proefpersonen (bloed)kanker hadden gekregen. Het bedrijf onderzoekt of de bij de therapie gebruikte aflevervirus daar iets mee te maken heeft. Het is ook mogelijk dat de kanker is veroorzaakt door de chemotherapie die de proefpersonen kregen voorafgaande aan de gentherapie. Lees verder

Groeifactor neuronen per microcapsule bezorgd

Hersenweefsel van Alzheimerpati

Hersenweeefsel van een (overleden) Alzheimerpatiënt, waarbij de beta-amyloïde=plaques rood zijn ingekleurd. De blauwe stippen zijn de kernen van hersencellen (afb: Matthew Campbell)

Onderzoeksters van, onder meer, het Russische Skoltech hebben microngrote, afbreekbare microcapsules gefabriceerd die een neurale groeifactor (een eiwit) zouden kunnen afleveren aan de hersens. Daar zou dat eiwit ervoor kunnen zorgen voor de stimulering van de groei. De onderzoeksters hebben de capsules uitgeprobeerd op een kweek van hippocampuscellen. De vraag blijft of die daadwerkelijk de hersen/bloedbarrière kunnen ‘doorbreken’. Lees verder

Astrocyten in de hersens (b?)lijken gestuurd door darmflora

Stercellen of astrocyten

Stercellen vervullen veel nuttige taken, maar lijken niet alleen bij MS-patiënten in de fout te gaan.

Astrocyten, ook wel stercellen genoemd, zijn de meeste komende cellen in het centrale zenuwstelsel. Toch zijn die niet erg goed onderzocht. Lange tijd werd aangenomen dat ze zorgden voor voeding en ondersteuning van andere beter onderzochte cellen in hersens en ruggenmerg. Zo langzamerhand rijst echter het beeld op dat die stercellen ook een rol (kunnen) spelen bij de achteruitgang van de hersens, ontstekingen en hersenziektes. Nu blijkt uit onderzoek dat een ondersoort het tegenovergestelde kan doen, ‘gestuurd’ door de darmflora. Lees verder

Alweer een oplossing voor een dwarslaesie?

Hersteld van dwarslaesie?

Twee, drie weken na de behandeling konden de muisjes weer lopen (afb: Ruhr-universiteit)

Schade aan het ruggenmerg kan leiden tot een dwarslaesie, waarbij delen van het lichaam verlamd raken (afhankelijk van de plaats van de laesie). Al tientallen jaren wordt er naar oplossingen gezocht en al verschillende malen hebben onderzoekers op zijn minst gesuggereerd een oplossing gevonden te hebben. Voor zover ik weet is dé oplossing nog niet gevonden. Nu komen wetenschappers van de Ruhr-universiteit in Bochum met het verhaal dat een niet natuurlijk eiwit, hyper-interleukine-6, bij muisjes zou hebben geleid tot herstel van de zenuwweefselschade. Ze zouden na behandeling, in feite een gentherapie, weer hebben kunnen lopen. Lees verder

Littekenweefsel in zenuwstelsel weer omgezet on zenuwcellen

Stercellen worden neuronen

Stercellen (groen) blijken om te vormen tot neuronen (rood, naar ik aannneem) (afb: Jinanuniversiteit)

Als je bepaalde onderwerpen volgt dan valt op hoe weinig vooruitgang er wordt geboekt ondanks allerlei ‘doorbraken’ op dat gebied die je in die jaren tegenkomt. Een zo’n onderwerp is het littekenweefsel in zenuwstelsel. Dat ontstaat bij beschadiging en voorkomt fatsoenlijke functionering van het centrale zenuwstelsel. Talloze malen heb ik ‘doorbraken’ mogen noteren (ook in dit blog), maar, voor zover ik weet, is dé oplossing nog steeds niet gevonden. Nu zeggen Chinese onderzoekers weer dat ze er in geslaagd zijn littekenweefsels in het centrale zenuwstelsel van proefdieren te hebben omgezet in functionele neuronen met behulp van een gentherapie. We zullen zien. Lees verder

Taaislijmziekte te behandelen met b-RNA-therapie of met CRISPR (?)

Omslag Human Gene Therapy

Onderzoekers van het technologisch instituut van de Amerikaanse staat Georgia denken dat de taaislijmziekte (cystische fibrose) is te behandelen met b-RNA-therapie of met de CRISPR-methode ongeacht de mutatie die die ziekte veroorzaakt. Dat zouden klinische proeven hebben aangetoond. Lees verder

Werkend netvlies in lab gekweekt (?)

Netvlies

Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen (!)

Onder zoekers van, onder meer, het instituut voor oogheelkunde in Bazel (IOB) zouden in het lab een volledige functioneel netvlies hebben gekweekt. Voorlopig, zo begrijp ik, is het kweekproduct in eerste instantie bedoeld voor onderzoek, maar op den duur valt te verwachten dat er ook netvliezen worden gekweekt ter vervanging van het ongerede geraakte exemplaren in het menselijk oog. Lees verder

“Nog te vroeg om genoom mensenembryo te bewerken”

Jennifer Doudna

Jennifer Doudna, een van de ontwikkelaars van de CRISPR-methode (afb: KNAW)

Een internationaal forum van medische deskundigen vindt het nog te vroeg om DNA van mensenembryo’s te bewerken om die te ‘ontdoen’ van aangeboren, ziekmakende genetische afwijkingen. De techniek, op het moment is dat de CRISPR-methode, is nog niet nauwkeurig genoeg en heeft nog te kampen met veiligheidsproblemen. Desalniettemin wil de Russische bioloog Denis Rebrikov zijn plannen doorzetten om CRISPR te gebruiken om te voorkomen dat kinderen doof ter wereld komen. Lees verder

‘Slimme’ nanodeeltjes vinden feilloos de juiste cellen

Co-LOCKR

De Co-LOCKR-eiwitten (lilla) maken contact met de juiste tekens op de doelwitcel (middenonder) (afb: UW)

Onderzoekers van de universiteit van Washington hebben wat zij noemen ‘molecuul-computers’ gemaakt die je in het lichaam om een boodschap kunt sturen. Zo zouden die ‘slimme’ nanodeeltjes, gemaakt van synthetische eiwitten, kankercellen kunnen onderscheiden van gezonde cellen. De molecuulcomputers zouden zich geheel op eigen kracht bewegen om de cellen op te zoeken die ze als doelwit hebben. Lees verder