Computer berekent veilige ‘landingsplaatsen’ op genoom

Veilige landingsplaatsen op genoom

De invoeging of vervanging van een gen mag geen effect hebben op de (activiteit van) andere genen. Dat kan op een veilige ‘landingsplaats’ (GSH in Engelse afko) (afb: Churchlab)

Het schijnt zo te zijn dat je niet zo maar ergens in het DNA een (therapeutisch of anderszins nuttig) gen kunt plaatsen. Er zijn op het genoom ‘landingsplaatsen’ waar dat betrekkelijk veilig kan gebeuren. Het menselijk genoom schijnt zo’n groot aantal van die veilige ‘landingsplaatsen’ te hebben (in afko VL’s). Nu hebben onderzoekers een computerprogramma ontwikkeld dat die VL’s kan ‘aanwijzen’. Ze kwamen op tweeduizend VL’s. Ter controle hebben ze twee van de ‘aangewezen’, belofterijkste VL’s beproefd in glaswerk via een T-celtherapie en een ander om een huidziekte te repareren. De op die twee plaatsen ingevoegde genen bleken langdurig effectief te zijn. Lees verder

Eiwit van adenovirussen beschermt hun erfgoed

Celkerntoegang adenovirus

Het adenovirus (AdV) komt in het kernporiecomplex (NPC) terecht en daar zorgt Mind bomb 1 (Mib1) voor de afbraak van de eiwitmantel van eiwit V, zodat het DNA in de kern kan worden afgelezen zonder dat de er in de cel een alarm afgaat. (afb: Michael Bauer en Alfonso Gomez-Gonzalez, UvZ)

Adenovirussen bevatten een eiwit dat hun genoom beschermt totdat die binnengedrongen zijn in de celkern van de ‘gastheer’. Daar werpen de virussen hun omhulling af en komt het virusgenoom in de celkern terecht waar het wordt gekopieerd. Dat proces is ook wezenlijk voor verschillende coronavaccins. Onderzoekers zochten uit hoe dat proces in elkaar steekt. Die kennis zou kunnen leiden tot nieuwe methoden om virussen te bestrijden, tot betere gentherapieën en ook tot nieuwe kankerbehandelingen, denken ze. Lees verder

Experimentele gentherapie werkt enigzins tegen sikkelcelanemie

Sikkelcel

Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)

Kortgeleden nog is een klinische proef met een gentherapie tegen sikkelcelanemie gestaakt omdat twee behandelde patiënten kanker kregen. Nu lees ik weer een persbericht waarin staat dat een experimentele gentherapie sikkelcelanemie geneest, althans voor een aantal jaren. Of dat dan ook de oplossing is valt nog te bezien, zeker ook omdat die genbehandeling is voorafgegaan door een chemotherapie en dat ging niet helemaal goed. Lees verder

Gentherapieën werken maar zijn vreselijk duur

RetrovirusGentherapieën zijn al jaren een belofte om genetische aberraties te herstellen, maar proeven daarmee bleken ook vaak op te lopen tegen niet voorziene problemen. Het lijkt er op dat er nu zo langzamerhand een paar ‘winnaars’ zijn komen bovendrijven al is het ook daar nog allesbehalve koek en ei. Sommige behandelingen werken wel, maar halen de oorzaak niet weg en verreweg de meeste (misschien wel alle) genbehandelingen zijn vreselijk duur. We hebben het dan over honderdduizenden of zelfs miljoenen euro’s (eigenlijk dollars), schrijft Nature en een verhaal over min of meer succesvolle therapieën.  Het blad geeft vier voorbeelden daarvan. Uitsluitend Amerikaans, overigens Lees verder

Klimaatverandering leert ons voorzichtig te zijn met onze ‘oplossingen’

Lif as we made it

De omslag van het boek van Shapiro

De klimaatverandering en andere door de mens veroorzaakte katastrofes leren ons dat we voorzichtig moeten zijn met het toepassen van onze (= ’s mensen) ‘oplossingen’. Vaak brengen die nieuwe problemen met zich mee. Dat geldt eigenlijk overal en dus ook voor de synthetische biologie, een tak van de ‘wetenschap’ die de mens de beheersing zou kunnen geven over het fenomeen dat we leven noemen. Hoe (on)gevaarlijk is het prutsen aan leven?<
Lees verder

Vreemd DNA in wormcellen wordt ‘liefdevol’ behandeld

Centromeer

Het centromeer van een chromosoom (afb: WikiMedia Commons)

Wat gebeurt er als vreemd DNA in een cel verschijnt? Dat onderzochten wetenschapsters rond Karen Wing Wee Yuen van de universiteit van Hongkong in embryo’s van het minuscule wormpje Caenorhabditis elegans. Ze introduceerden in die cellen een kunstmatig chromosoom en dat bleek, heel opmerkelijk, ‘vriendelijk’ behandeld te worden. Dat vreemde DNA bleek in de embryocellen van het wormpje netjes ingepakt te worden in eiwitten om chromatine te vormen, net als het eigen DNA. Lees verder

Gentherapie ADA-SCID blijkt tien jaar later nog effectief

ADA-SCID

Evangelina Vaccaro, een van de tien (afb: Alysia Padilla-Vaccaro)

Zo’n tien jaar geleden zijn tien kinderen met de zeldzame afweerziekte ADA-SCID genetisch behandeld. Die erfelijke ziekte maakt dat ze te weinig adenosinedeaminase aanmaken. Dat eiwit is wezenlijk voor de opbouw van het afweersysteem. Het blijkt dat die ‘proefkonijnen’ de gentherapie goed doorstaan hebben. Lees verder

Kunnen stamcellen suikerziekte type I kunnen genezen?

Gekweekte betacellen produceren insuline

Betacellen. Geel is insuline, rood de celkernen (afb: Corbis)

Proeven bij muisjes zou aannemelijk hebben gemaakt dat uit stamcellen voortgekomen beta-cellen voor de alvleesklier wel eens met succes een einde zouden kunnen maken aan suikerziekte fase I, een autoimmuunziekte. Die cellen, die insuline produceren, moeten dan wel worden beschermd tegen het eigen afweersysteem. ER wordt gewerkt aan een oplossing daarvoor, maar makkelijk is dat niet. Lees verder

Blinde man kan door algen-gen weer enigszins zien

Franse RT-patiënt ziet weer wat

De Franse RT-patiënt in het lab (afb: Nature)

Met behulp van een ingebracht algen-gen heeft een nagenoeg blinde man weer de beschikking gekregen over een (bescheiden) gezichtsvermogen. Dat gen codeert voor een lichtgevoelig eiwit. Lees verder

siRNA is goed gereedschap, nu nog de juiste bezorger erbij

Aaliyah Shodeinde

Aaliyah Shodeinde (afb: univ. van Texas)

Voortdurend worden er op het front van de DNA-bewerking en/of gensturing allerlei soms uiterst listige nieuwe manieren en therapieën bedacht, die dan vervolgens stuklopen op wat praktikaliteiten. Zo zouden korte interferentie-RNA-moleculen goede diensten kunnen bewijzen bij het regelen van de genexpressie (-activiteit) in cellen, maar hoe krijg je dat ‘gereedschap’ in de juiste cellen? Onderzoeksters van de universiteit van Texas denken een (deel)oplossing gevonden te hebben. Lees verder