Er zou een micro-RNA-therapie zijn voor de ziekte van Huntington

Kunstmatig micro-RNA

Het selectieptoces om het beste micro-RNA er uit te pikken (afb: Voyager Therapeutics)

De ziekte van Huntington is een erfelijke hersenziekte als gevolg van mutaties in het huntingtine-gen (HTT). Onderzoekers van Voyager Therapeutics in Cambridge (VS) zouden met een kunstmatige micro-RNA het boodschapper RNA voor het mutante HTT hebben verstoord, waardoor dat verkeerde eiwit minder wordt aangemaakt. De micro-RNA-behandeling, waarbij die micro-RNA’s aan de hersencellen worden afgeleverd door ‘kreupel’ gemaakte adenovirussen, zou jaren effect hebben. De aanpak zou bij proefdieren (muisjes en apen) zijn getest. Lees verder

Computer berekent veilige ‘landingsplaatsen’ op genoom

Veilige landingsplaatsen op genoom

De invoeging of vervanging van een gen mag geen effect hebben op de (activiteit van) andere genen. Dat kan op een veilige ‘landingsplaats’ (GSH in Engelse afko) (afb: Churchlab)

Het schijnt zo te zijn dat je niet zo maar ergens in het DNA een (therapeutisch of anderszins nuttig) gen kunt plaatsen. Er zijn op het genoom ‘landingsplaatsen’ waar dat betrekkelijk veilig kan gebeuren. Het menselijk genoom schijnt zo’n groot aantal van die veilige ‘landingsplaatsen’ te hebben (in afko VL’s). Nu hebben onderzoekers een computerprogramma ontwikkeld dat die VL’s kan ‘aanwijzen’. Ze kwamen op tweeduizend VL’s. Ter controle hebben ze twee van de ‘aangewezen’, belofterijkste VL’s beproefd in glaswerk via een T-celtherapie en een ander om een huidziekte te repareren. De op die twee plaatsen ingevoegde genen bleken langdurig effectief te zijn. Lees verder

Vetten en RNA hebben onverwachte wederzijdse aantrekkingskracht

RNA/lipidewisselwerking

Een getekende impressie van de wisselwerking tussen RNA’s (groen) en lipiden in het membraan (geel) (afb: Pryanka Oberoi)

Uit onderzoek van de TU Dresden blijkt dat vetten (lipiden) en RNA-moleculen onderling wisselwerken. De onderzoekers ontdekten ook dat en hoe de lipiden de activiteit van RNA kunnen reguleren. Die kennis zou synthetisch biologen kunnen helpen om kunstmatige biologische systemen te ontwikkelen, maar zou ook de ontwikkeling van RNA-vaccins kunnen versterken. Lees verder

Plantencellen sturen elkaar RNA-berichten

Plantencommunicatie

Via plasmodesmata (gaatjes in wanden van plantencellen; blauw) versturen cellen in planten elkaar onderling berichten (oranje) (afb: schermafdruk van een filmpje van het CSH-lab)

Het lijkt er op dat plantencellen met elkaar communiceren via RNA-berichten. Onderzoekers ontdekten welk eiwit daarbij als postbode speelt. Die wetenschap zou mogelijkheden bieden planten sneller te laten groeien of om zich beter aan te passen aan een veranderende omgeving. Lees verder

RNA-vaccins zijn opmerkelijk effectief tegen corona

coronaprikJe zou de afgelopen coronaperiode de succesvolle entree van de b-RNA-vaccins kunnen noemen. Van die relatief nieuwe techniek is onder meer bij de vaccins van Moderna en BionTech/Pfizer gebruik gemaakt. Onderzoekers hebben nu uitgevist hoe dat komt. Het lijkt er op dat die vaccins zich richten op een weinig muteerbaar deel van het virus op het piekeiwit. Lees verder

Nietcoderende RNA-poortwachter speelt rol in genactiviteit

DNA-lussen

Jpx opent en sluit deuren (CTCF) op het DNA (afb: Lee et. al.)

Jaren geleden dacht de mens (ik tenminste) dat we het wel zo’n beetje wisten hoe het er toe ging in de cel. We hebben DNA met de codes voor eiwitten. Die worden bij tijd en wijlen gekopieerd op RNA, dat vervolgens als mal dient voor het eiwit in de eiwitfabriek (het ribosoom). Het zit natuurlijk veel ingewikkelder in elkaar niet al die genen zijn actief en ook de genactiviteit kan variëren. De genexpressie wordt mede bepaald door de compactering van de chromosomen (het DNA). Nu blijkt dat een nietcoderend RNA-molecuul (Jpx-RNA) een belangrijke rol in speelt in hoe het DNA zich vormt (krult) en daarmee in de genexpressie (-activiteit). Lees verder

Methode ontwikkeld om specifieke cellen eiwitten laten aanmaken

Houvast-RNA

Het ‘houvast’-RNA houdt het trangene materiaal (links) vast totdat het te ontdekken bRNA wordt gebonden en de eiwitproductie kan starten (rechts) (afb: Nature)

Onderzoekers van MIT en Harvard hebben een methode ontwikkeld om de productie van een bepaald eiwit selectief te activeren. Daarbij zet de aanwezigheid van bepaald boodschapper-RNA (bRNA) in een cel dat proces in gang en wordt er eiwit aangemaakt waarvan de code aan de cel is toegevoegd. Die methode zou onder meer gebruikt kunnen worden bij gentherapieën. Lees verder

Gentherapieën werken maar zijn vreselijk duur

RetrovirusGentherapieën zijn al jaren een belofte om genetische aberraties te herstellen, maar proeven daarmee bleken ook vaak op te lopen tegen niet voorziene problemen. Het lijkt er op dat er nu zo langzamerhand een paar ‘winnaars’ zijn komen bovendrijven al is het ook daar nog allesbehalve koek en ei. Sommige behandelingen werken wel, maar halen de oorzaak niet weg en verreweg de meeste (misschien wel alle) genbehandelingen zijn vreselijk duur. We hebben het dan over honderdduizenden of zelfs miljoenen euro’s (eigenlijk dollars), schrijft Nature en een verhaal over min of meer succesvolle therapieën.  Het blad geeft vier voorbeelden daarvan. Uitsluitend Amerikaans, overigens Lees verder

We kunnen nu eiwitinhoud van elke cel analyseren

Massaspectrometer

Een massaspectrometer voor de bepaling van eiwitten in een cel (afb: Northeastern University)

De eiwitinhoud van een cel vertelt veel over de functies van die cel en wat er eventueel mee mis zou zijn. Het lijkt er op dat die ’tak van sport’ steeds belangrijker wordt in de onderzoek maar ook in het klinisch (praktisch) gebruik. Het vakgebied ontwikkelt zci razendsnel.
Lees verder

Wat weten we eigenlijk van het communicatiesysteem tussen cellen?

Michael Elowitz

Michael Elowitz (afb: quantamagazine.org)

Cellen communiceren met elkaar. Die communicatie is wezenlijk voor het overleven van een organisme maar hoe dat precies gebeurt is nog verre van duidelijk. Het lijkt in ieder geval niet op de simpele manier waarop elektronische schakelingen werken. De manier is aanzienlijk ingewikkelder. Het antwoord op de bovenstaande vraag luid dan ook: weinig (veel te weinig). Eiwitten ‘doen het’ met veel meer andere eiwitten dan tot nu toe voor mogelijk is gehouden. Ze zijn nogal ‘overspelig’ Lees verder