Gentherapie met succes toegepast bij AADC-deficiëntie

Wuh-Liang Hwu

Wuh-Liang Hwu

In New Scientist las ik een stukje van een verhaal over Rylae-Ann Poulin die in 2019 een gentherapie had gehad voor de zeer zeldzame erfelijke ziekte AADC-deficiëntie. Net als bij de ziekte van Parkinson krijgen patiëntjes al snel problemen met de motoriek. Daardoor ontstaat, net als bij Parkinson een tekort aan dopamine. Rylae-Ann huppelt vrolijk rond en zou honderduit praten in diverse talen (ze woont in Thailand met haar ouders). Vorig jaar al werd op een medisch congres melding gemaakt van de succesvolle genvervanging in de hersens van verschillende patiëntjes. Tot tien jaar na de genbehandeling zouden de patiëntjes zowel geestelijk als lichamelijk gezond of ten minste sterk verbeterd zijn. Lees verder

Dopamine werkt anders dan gedacht

Ziekte van Parkinson

Dopamine speelt ook een wezenlijke rol in de ziekte van Parkinson.

Dopamine is een signaalstof (soms ook hormoon) die een rol speelt in tal van processen, onder meer in ons motorische systeem. Het schijnt dat die stof ook het pleziermolecuul wordt genoemd (terwijl ik dacht dat die benaming toebehoorde aan oxytocine). Dopamine is goed onderzocht, maar toch lijkt het dat het zich niet zo gedraagt zoals wetenschappers denken. Dat nieuwe inzicht zou ideeën over (de behandeling van) psychiatrische ziektes en verslaving aanzienlijk kunnen veranderen, denken onderzoeksters van, onder meer, de Vanderbiltuniversiteit (VS). Lees verder

Groeifactor neuronen per microcapsule bezorgd

Hersenweefsel van Alzheimerpati

Hersenweeefsel van een (overleden) Alzheimerpatiënt, waarbij de beta-amyloïde=plaques rood zijn ingekleurd. De blauwe stippen zijn de kernen van hersencellen (afb: Matthew Campbell)

Onderzoeksters van, onder meer, het Russische Skoltech hebben microngrote, afbreekbare microcapsules gefabriceerd die een neurale groeifactor (een eiwit) zouden kunnen afleveren aan de hersens. Daar zou dat eiwit ervoor kunnen zorgen voor de stimulering van de groei. De onderzoeksters hebben de capsules uitgeprobeerd op een kweek van hippocampuscellen. De vraag blijft of die daadwerkelijk de hersen/bloedbarrière kunnen ‘doorbreken’. Lees verder

Geherprogrammeerde stamcellen bij Parkinsonpatiënt gebruikt

Neuronen ontwikkeld uit pluripotente stamcellen

Uit stamcellen ontwikkelde hersencellen

Japanse hersenchirurgen hebben bij een 50-jarige Parkinson-patiënt geherprogra-mmeerde stamcellen in zijn hersens ingebracht. Hij was de eerste van zeven proefpersonen. Dit zou voor het eerst zijn dat stamcelimplantatie is gebruikt in een poging iets aan de conditie van een Parkinsonpatiënt te doen. Lees verder

Gliacellen geherprogrammeerd tot neuronen

Omzetting gliacellen in neuronen

De groene cellen zijn gliacellen, de rode stippen de kernen van neuronen. De muis die bij dit beeld hoort had Alzheimer.

Chinese onderzoekers hebben een methode ontwikkeld om zogeheten gliacellen in de hersens om te programmeren tot neuronen. Daarmee zou schade aan hersens ontstaan door beroerte of hersenziektes (enigszins) kunnen worden gerepareerd, is de gedachte.  Of dat ook daadwerkelijk zo is zal nog moeten worden bewezen. Voorlopig zijn er alleen nog maar dierproeven gedaan. Lees verder

Functionele zenuwnetwerken gemaakt uit pluripotente stamcellen

Ruimtelijke kweekhersens

De gekweekte hersenstructuur onder de microscoop. Groen zijn neuronen en de astrocyten zijn rood. Blauw is de mal van collageen en zijde die moet zorgen voor de ruimtelijke structuur (afb: Tuftsuniv.)

Uitgaande van pluripotente stamcellen hebben onderzoekers van, onder meer, de Tufts-universiteit in de VS met behulp van zijde en collageen bij wijze van mal ruimtelijke zenuwcelweefsels gemaakt, die eigenschappen zouden hebben als die van het centrale zenuwstelsel, met inbegrip van de hersens. Dat deden ze, onder meer, uitgaande van cellen van patiënten met hersenziektes als Parkinson en Alzheimer. De zenuwcelweefsels zijn in de eerste plaats bedoeld om het functioneren van zenuwcellen en het voortschrijden van hersenziektes mee te bestuderen. Lees verder

Geherprogrammeerde stamcellen heilzaam bij Parkinson?

stamceltherapie mogelijk heilzaam bij Parkinson

Stamceltherapie zou apen met een vorm van Parkinson hebben geholpen (afb: univ. van Kyoto)

Tot stamcellen omgeprogra-mmeerde huidcellen die op hun beurt weer zijn omgevormd tot neuronen zullen bij Parkinson-patiënten worden getest. Apen met een Parkinson-achtige aandoening bleken baat te hebben bij een dergelijke stamceltherapie. Lees verder

Gezonde mitochondriën zouden Alzheimer stoppen

Mitochondriën

Mitochondriën

Alzheimer, het moge bekend worden verondersteld, kent nog steeds geen geneeswijze. Regelmatig duiken er optimistische berichten op, maar tot dusver hebben die tot niet veel geleid. Het is zelfs nog steeds onbekend waardoor de ziekte wordt veroorzaakt. Beta-amyloïdeplaques worden als boosdoener aangemerkt, maar kunnen net zo goed het gevolg van de ziekte zijn. Nu zijn er weer onderzoekers geweest die het plaqueprobleem denken te kunnen aanpakken via een, althans voor mij, vrij opmerkelijke route: de mitochondriën, de energieleveranciers van de cel. Johan Auwerx van de polytechnische hogeschool in Lausanne (Zwi) en medeonderzoekers constateerden bij muizen en wormen dat het gezond houden van de mitochondriën leidt tot vermindering van de eiwitophopingen en verbetering van de hersenfuncties. Lees verder

Goudzoekers proberen munt te slaan uit stamceleuforie

Hersencellen van schizofreniepatiënten en van een controlegroep ontstaan uit pluripotente stamcellen

Vergelijkingen van differentiatie van pluripotente stamcellen in hersencellen van schizofreniepatiënten en van een controlegroep, met en zonder behandeling met een p38-remmer (afb: RIKEN-instiuut)

Stamcelthe-rapieën beloven veel, maar aan de toepassing ervan zitten nog heel wat haken en ogen. Die schone beloften hebben mensen die meer geldzucht dan ethisch besef op de gedachten gebracht daar zo veel mogelijk munt uit te slaan. Halfmisdadige klinieken bieden stamceltherapieën aan, waarbij resultaten worden voorgespiegeld, die, om het vriendelijk te zeggen, weinig realistisch zijn. Vooraanstaande stamcelonderzoekers zijn in het geweer gekomen.
Lees verder

Apen met Parkinson hebben baat bij menselijke stamcellen

De ontwikkelingen in de apenhersens werd met PET gevolgd

De ontwikkelingen in de apenhersens werd met PET gevolgd, hier vooraf en na een, twee en drie maanden (afb: univ. van Kyoto)

De inplanting van hersencellen die gewonnen zijn  uit (menselijke) geïnduceerde pluripotente stamcellen lijken bij apen met een vorm van Parkinson voor langere tijd baat te geven. Lees verder