Twee recente klinische studies (fase I (VS) en fase I en II (Japan)) maken aannemelijk dat na transplantatie van voorlopercellen van dopamineneuronen rechtstreeks in de hersenen die cellen daar kunnen overleven, dopamine kunnen produceren en motorische symptomen van Parkinsonpatiënten aanzienlijk kunnen verminderen. Fase I van een klinische proef gaat vooral om de veiligheid van methode vast te stellen. De resultaten zijn dus nog zeer voorlopig, ook al omdat het aantal proefpersonen vrij beperkt was (resp. twaalf en zeven). Lees verder
Tag archieven: amyotrofe laterale sclerose
Meer bekend over de oorzaak van ALS (?)

Een opengewerkte mitochondrion
Nieuw onderzoek naar de oorzaken van de fatale spier ziekte amyotrofe laterale sclerose (ALS) opent mogelijk de deur naar vroegtijdige behandeling. De onderzoeksters zouden een ‘schuldige’ hebben kunnen aanwijzen bij verschillende mutaties die (kunnen) leiden tot de ziekte. Het lijkt er op dat de ziekte begint in de mitochondriën van zenuwcellen, nog voor de symptomen van de ziekte verschijnen. Vooralsnog is de ziekte niet of nauwelijks behandelbaar. Lees verder
Huidcellen direct omgezet in motorneuronen met een hoge opbrengst

Een opsomming van de vele voordelen van directe omzetting van huidcellen in motorneuronen (volgens de onderzoeksters) (afb: Kate Galloway et al./Cell Systems)
Het omzetten van een type cel in een ander type, bijvoorbeeld een huidcel in een hersencel, was al mogelijk via een proces waarbij de huidcel eerst moet worden geprest een pluripotente stamcel te worden en vervolgens moest die worden gedifferentieerd tot een hersencel. Onderzoeksters van MIT hebben nu een vereenvoudigd proces bedacht dat de stamcelfase omzeilt en een huidcel direct omzet in een hersencel (motorneuron). Dat zou veel sneller zijn dan de ‘oude’ methode en ook een veel hogere opbrengst opleveren. Lees verder
Gentherapie tegen ALS in ontwikkeling (?)

Clive Svendsen met enkele collega’s voor een beeldscherm (afb: Cedars Sinai)
Onderzoekers hebben een gecombineerde stamcel- en gentherapie ontwikkeld die, vooralsnog in theorie, motorneuronen in de hersens of het ruggenmerg kan beschermen tegen afsterving in patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). De methode is getest op veiligheid. De werkzaamheid moet nog aan bod komen.
Lees verder
Gentherapie zou beschermen tegen ALS en SMA

ALS (afb: stichting ALS)
Het ‘duister’ genoom wordt eindelijk onderzocht

DNA-uitlezing met behulp van CRISPR en nanoporiën (afb: Max Planckinstituut)
Een groot deel van ons genoom bestaat uit herhalingen, wel honderden of duizenden keren. Die herhalingen zijn moeilijk te analyseren. Onderzoekers van het Max Planckinstituut voor moleculaire genetica in Berlijn hebben nu een methode ontwikkeld om dit ‘duistere deel’ van het genoom te kunnen doorzoeken. Die methode is een combinatie van nanoporiegenoomuitlezing en de CRISPR/Cas-methode.
Lees verder
Kan een stamceltherapie iets betekenen voor ALS?

De zenuw- en s[piercellen van ALS-patiënten verschrompelen (afb: www.als.nl)
Lees verder
Beenmergstamcellen hebben mogelijk baat bij ALS

De resultaten van een prestatieproef (bllauw is hoge dosis, geel middel en groen laag, zwart zijn gezonde muizen, rood wordt media (?) genoemd). De stamcellen werden in week 13 ingespoten. Het resultaat is niet echt om over naar huis te schrijven (afb: Nature)
Tegen amyotrofe laterale sclerose (ALS) is nog steeds geen kruid gewassen. Onderzoek bij muizen met ALS hebben enige hoop doen gloren op een mogelijke behandeling. Behandeling met beenmergstamcellen verbeterde de bewegingsfuncties en de conditie van hun zenuwstelsel. Het lijkt er op dat die geïmplanteerde stamcellen de bloed/ruggenmergbarrière weer herstellen die bij ALS is verstoord. Lees verder
Uitschakelen gen lijkt succesvol tegen ALS en SCA2 (bij muisjes)

ALS-onderzoeker Stefan Pulst
Het uitschakelen van het ataxine2-gen lijkt een middel dat succes zou kunnen hebben in de bestrijding van amyotrofe laterale sclerose (ALS) en van de minder bekende zenuwziekte spinocerebellaire ataxie type 2 (SCA2). Dat blijkt uit twee afzonderlijke onderzoeken, waarbij muizen als proefdieren werden gebruikt. De resultaten van beide onderzoeken zijn gepubliceerd in Nature.
Lees verder