Gentherapie tegen ALS in ontwikkeling (?)

Clive Svendsen c.s.

Clive Svendsen met enkele collega’s voor een beeldscherm (afb: Cedars Sinai)

Onderzoekers hebben een gecombineerde stamcel- en gentherapie ontwikkeld die, vooralsnog in theorie, motorneuronen in de hersens of het ruggenmerg kan beschermen tegen afsterving in patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). De methode is getest op veiligheid. De werkzaamheid moet nog aan bod komen.

“Door stamcellen te gebruiken kun je belangrijke eiwitten aan de hersens en het ruggenmerg afleveren die anders door de bloed/hersenbarière worden geblokkeerd”, zegt Clive Svendsen van het Cedars-Sinai-instituut voor regeneratieve geneeskunde. “We konden aantonen dat genetisch aangepaste stamcellen veilig kunnen worden getransplanteerd in het centrale zenuwstelsel. Na een behandeling kunnen die cellen daar overleven en een belangrijk eiwit produceren om motorneuronen langer dan drie jaar te beschermen die anders bij ALS zouden sterven.”
ALS is een voortgaand proces van afsterving van motorneuronen, waardoor voortgaande verlamming van spieren optreedt. Geen van de achttien behandelde ALS-patiënten had ernstige bijwerkingen na de behandeling.
De geïntroduceerde stamcellen waren bedoeld om het eiwit GDNF aan te maken. Dat eiwit beschermt motorneuronen tegen afsterving. Motorneuronen geven signalen van de hersens door naar spieren van het bewegingsorgaan, maar ook van de longen en het spraakorgaan.
Bij ALS-patiënten worden de gliacellen aangetast, een soort afweercellen voor de hersens. Daar hebben vooral motorneuronen last van. Die aangepaste stamcellen moeten dat gebrek aanvullen door het produceren van GDNF.
Het is eerste doel van deze klinische proef is de veiligheid ervan aan te tonen. ALS-patiënten verliezen meestal spierkracht in beide benen in het verloop van de ziekte. Daarom introduceerden de onderzoekers de aangepaste stamcellen alleen in dat deel van het ruggenmerg dat een been ‘bedient’, om vergelijkingsmateriaal te hebben. Daartoe ontwierpen de onderzoekers een speciale methode om hun aangepaste stamcel aan het ruggenmerg af te leveren.

Na de behandeling werden de patiënten een jaar gevolgd om de ontwikkeling in beide benen te kunnen vergelijken en de veiligheid aan te kunnen tonen. Om de werkzaamheid aan te tonen zijn meer (klinische) proeven nodig. Ook constateerden de onderzoekers dat de GDNF-cellen lang in de patiënten aanwezig bleven.

Hoog in ruggenmerg

De onderzoekers constateerden dat de geïmplanteerde stamcellen te hoog in het ruggenmerg terechtkwamen hetgeen pijn kan hebben veroorzaakt. Ze zagen ook gunstige gevolgen van de behandeling in sommige gevallen. Voorlopig lijkt nog niet duidelijk of de behandeling als zodanig ook helpt. Dat zal binnenkort in nieuwe klinische proeven moeten worden aangetoond. Zullen deze achttien proefpersonen daar ook bij mogen aansluiten (vraag ik me dan af; as)?

Bron: Science Daily

Geef een antwoord

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd.

Deze site gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.