CRISPR-schaar knipt genoom hiv aan stukken

EBT-101

In feite worden er stukken uit het virus-genoom geknipt (afb: EBT)

In de VS staat een klinische proef op de rol met een methode om het hiv-genoom aan stukken te knippen en zo patiënten definitief te verlossen van dat virus. De methode, EBT-101 gedoopt, is mede ontwikkeld door het Amerikaanse bedrijf Excision Biotherapeutices. Lees verder

Modelproefdieren zeggen niet alles verraadt koraalgenoom

Acropora loripes

Acropora loripes (afb: KAUST)

Het lijkt er op dat een koraalsoort het essentiële aminozuur cysteïne op een andere manier maakt dan andere dieren. Dat geeft de onderzoekers aanleiding er nog maar eens op te wijzen dat waarnemingen in modelorganismen zoals fruitvliegjes en muizen niet noodzakelijkerwijs een op een geldig zijn voor andere diersoorten. Lees verder

Gentherapie met succes toegepast bij AADC-deficiëntie

Wuh-Liang Hwu

Wuh-Liang Hwu

In New Scientist las ik een stukje van een verhaal over Rylae-Ann Poulin die in 2019 een gentherapie had gehad voor de zeer zeldzame erfelijke ziekte AADC-deficiëntie. Net als bij de ziekte van Parkinson krijgen patiëntjes al snel problemen met de motoriek. Daardoor ontstaat, net als bij Parkinson een tekort aan dopamine. Rylae-Ann huppelt vrolijk rond en zou honderduit praten in diverse talen (ze woont in Thailand met haar ouders). Vorig jaar al werd op een medisch congres melding gemaakt van de succesvolle genvervanging in de hersens van verschillende patiëntjes. Tot tien jaar na de genbehandeling zouden de patiëntjes zowel geestelijk als lichamelijk gezond of ten minste sterk verbeterd zijn. Lees verder

Nieuw ‘medicijn’ tegen Alzheimer remt ziekte wat af

Lon Schneider

Lon Schneider: …klinisch relevant…? (afb: USC)

Volgens een persbericht van Eisai zou het door Eisai en Biogen ontwikkelde antilichaam lecanemab de voortgang van de ziekte van Alzheimer aanzienlijk vertragen. Dat zou geconcludeerd zijn op basis van de resultaten van een klinische proef met 1800 patiënten met beginnende Alzheimer. Lees verder

CRISPR-techniek werkt ook in cellen in het lichaam

Intellia-onderzoeker

Intellia-onderzoeker (afb: Intellia)

Ik was in de overtuiging of had zelfs de zekerheid dat de CRSIPR-techniek ook in cellen in een lichaam (van mens of proefdieren) werkt. Nu komt het toch niet achterlijke blad uit de VS Wired met een verhaal dat er nu ook bewijs is dat die CRISPR-techniek ook in cellen in het lichaam werkt. Lees verder

RNA-reparatie van mossen werkt ook in mensencellen

RNA-herschrijvers

RNA-herschrijvers PPR56 en PPR65 veranderen de basen van nucleotiden van RNA’s in de mitochondriën in plantencellen van cystidine (C) in uracil (U). Ze werken ook in mensencellen. De herschrijvers zouden kunnen worden aangepast voor ‘eigen gebruik’ (afb: Schallenberg-Rüdiger et.al.)

Een reparatie-mechanisme dat mossen gebruiken om fouten in DNA te corrigeren via een omweg (dat repareert namelijk RNA), blijkt ook in cellen van mensen te werken, ontdekten onderzoeksters van de universiteit Bonn. Dat doet dat overigens volgens de eigen regels en die regels zijn nog niet bekend. Lees verder

Maakt één gen de mens zo uitzonderlijk?

Hersenkweek chimpansee

Een hersenorganoïde gekweekt uit stamcellen van de chimpansee van zo’n 3 mm. De hersenstamcellen zijn rood, groen zijn hersenstamcellen met het ARHGAP11B-gen van de mens (afb: DPZ)

Het ARHGAP11B-gen zouden alleen mensen hebben. Het eiwit waarvoor dat gen codeert heeft een belangrijke rol in de ontwikkeling van de neocortex. Daar zouden onze geestelijke vaardigheden vandaan komen. Onderzoekers in Duitsland onderzochten wat dat gen doet in weefselkweken van chimpanseehersens. Lees verder

Ribosomen vermenigvuldigen zich buiten de cel

Ribosoom

Het ribosoom

Onderzoekers van de universiteit van Kyoto (Jap) hebben het voor elkaar gekregen om ribosomen van E. coli-bacteriën zich buiten een cel te laten reproduceren. Dat zou een van de grootste uitdagingen zijn geweest voor synthetisch biologen. Dat zou wetenschappers meer inzicht kunnen geven over hoe het leven ooit begonnen is, maar ook meer kunnen onthullen over hoe ribosomen, waar eiwitten in een cel worden aangemaakt, soms de fout in kunnen gaan. Ook zou de ontwikkeling de functionele synthetische cel dichterbij kunnen brengen. Overigens is deze bijdrage nog niet beoordeeld, maar vast verschenen in biorxiv. Twee onderzoekers hebben maar vast een patent op de ontwikkeling aangevraagd. Lees verder

Embryo’s met DNA van drie mensen zouden zich normaal ontwikkelen

Menselijke embryo

Een menselijke embryo bestaand uit acht cellen

Naast het DNA in de celkern bevatten ook de mitochondriën een eigen DNA. Ook mutaties in dat mitochondriale DNA kunnen voor ziektes zorgen en er zijn proeven gedaan om dat te vervangen door, gezond mitochondriaal DNA van een derde ‘ouder’. Volgens Chinees onderzoek zou het vervangen van de, gemuteerde, mitochondriën door mitochondriën met gezond DNA (of eigenlijk worden de celkernen verwisseld) in de cellen van het embryo geen problemen opleveren voor de normale ontwikkeling van die vrucht.
Lees verder

Gentherapie tegen ALS in ontwikkeling (?)

Clive Svendsen c.s.

Clive Svendsen met enkele collega’s voor een beeldscherm (afb: Cedars Sinai)

Onderzoekers hebben een gecombineerde stamcel- en gentherapie ontwikkeld die, vooralsnog in theorie, motorneuronen in de hersens of het ruggenmerg kan beschermen tegen afsterving in patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). De methode is getest op veiligheid. De werkzaamheid moet nog aan bod komen.
Lees verder