Hiv-patiënt met leukemie genezen na stamceltransplantatie

Een zestiger uit de VS die al ruim dertig jaar geleden met hiv besmet werd en later ook nog eens bloedkanker (acute myeloïde leukemie) kreeg, schijnt genezen te zijn van beide ziektes door de transplantatie van bloedstamcellen van een donor die een zeldzame mutatie van het CCR5-gen had die haarhem beschermt tegen hiv. Lees verder

Leidt gentherapie bij bloedstamcellen tot extra mutaties?

klontering sikkelcellen

Een (getekende) klontering van sikkelcellen (afb: UChicago)

In het VK is net een genbehandeling voor patiënten met sikkelcelanemie goedgekeurd, maar nu ontdekten onderzoekers dat bloedstamcellen die genetisch zijn gerepareerd bij sikkelcelanemiepatiënten mutaties vertonen die ze sneller doen groeien. Sommige van die mutaties worden aangetroffen bij sommige ouderen en bij mensen met bepaalde bloedkankers zoals leukemie. Die mutaties zouden vaker optreden bij oudere patiënten dan bij jongere. Overigens was het aantal proefpersonen bij dit onderzoek erg beperkt (zes) en daarmee de zeggingskracht. Lees verder

CRISPR-gentherapie voor sikkelcelanemie geeft bemoedigend resultaat

klontering sikkelcellen

Een (getekende) klontering van sikkelcellen (afb: UChicago)

Al enige jaren wordt er geprobeerd sikkelcelanemie te genezen met gentherapieën, maar tot nu toe lijkt dat niet erg succesvol.  Nu melden onderzoekers een gentherapie te hebben ontwikkeld, waarbij de inmiddels welbekende CRISPR-methode wordt ingezet, die succesvol lijkt te zijn. Er lijken meer van dergelijke gentherapieën in de maak te zijn. Lees verder

Mogelijk dat basebewerking werkt tegen sikkelcelanemie

Hemoglobine

Structuur van hemoglobine (afb: WikiMedia Commons)

Het lijkt er op dat de basebewerking van het DNA van sikkelcelanemie– en beta-thalassemie-patiënten een manier zou kunnen worden om die ziekte succesvol te bestrijden. Het bleek dat de toepassing van die techniek die zich bepaalt op het vervangen van een enkele DNA-base de hemoglobine-expressie van foetuscellen verkregen uit cellen van die patiënten verhoogde. Dat zou een gunstiger resultaat hebben opgeleverd dan het gebruik van de genschaar Cas9 om het genoom te bewerken in menselijke bloedstamcellen. Lees verder

Het blijft martelen met de CRISPR-methode (of niet?)

Bao

Gang Bao (r) met medewerkers (afb: Rice)

De CRISPR-methode om het genoom te bewerken werd alom toegejuicht als een efficiënte manier om DNA en zelfs RNA te bewerken, maar daar zaten nog wel wat haken en ogen aan. Soms wordt het genoom ook bewerkt op plaatsen waar dat niet de bedoeling was, maar ook als de knip/vervang naar behoren geschiedt, zo lijkt het althans, kan er toch iets misgaan. Die tot nu toe ongeziene missers moeten ook in beeld gebracht worden wil de CRISPR-methode als echt veilig en doeltreffend kan/mag worden ingezet. Lees verder

Experimentele gentherapie werkt enigzins tegen sikkelcelanemie

Sikkelcel

Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)

Kortgeleden nog is een klinische proef met een gentherapie tegen sikkelcelanemie gestaakt omdat twee behandelde patiënten kanker kregen. Nu lees ik weer een persbericht waarin staat dat een experimentele gentherapie sikkelcelanemie geneest, althans voor een aantal jaren. Of dat dan ook de oplossing is valt nog te bezien, zeker ook omdat die genbehandeling is voorafgegaan door een chemotherapie en dat ging niet helemaal goed. Lees verder

Bloedziektes bij drie mensen gerepareerd met CRISPR

Nieuw bot met bloedvormend beenmerg

Bot met beenmerg waarin rode bloedlichaampjes worden gevormd

Twee mensen met beta-thalassemie en een met sikkelcelanemie, beide erfelijke bloedziektes, zouden zijn ‘genezen’ nadat met behulp van de CRISPR-methode beenmergstamcellen genetisch werden aangepast, zo deelden de onderzoekers mee op een bijeenkomst van de Europese vereniging voor hematologie. Die drie namen deel aan een, voortdurende, klinische proef waarbij voor het eerst erfelijke ziektes werden behandeld met die genoombewerkingstechniek. Lees verder

Viagra lijkt goed voor al je problemen

bloedstamcellen oogsten

De voordelen van de Viagra-methode afgezet tegen die van de GCSF-methode(l) (afb: Smith-Berdan)

Ooit is Viagra begonnen als bloeddrukverlager. We weten allemaal hoe de loopbaan van dat middel zich heeft ontwikkeld. Nu blijkt Viagra, daarin lijkt het een beetje op aspirine, nog meer deugden te bezitten voor de mensheid. Het middel zou al gunstige effecten hebben vertoond bij allerlei gezondheidsproblemen. Zo zou Viagra ook kunnen helpen bloedstamcellen uit het beenmerg te winnen. Lees verder

Aanmaak iNKT-cellen ‘opgepookt’ in strijd tegen kanker

iNKT-cellen pakken kanker aan

Bloedstamcellen (hsc) werden genetisch zo gemanipuleerd dat ze alleen nog ontwikkelden tot iNKT-cellen (afb: Yang et.al.)

Het afweersysteem zit slim in elkaar maar is voor een leek als ik ook vrij ingewikkeld. Zo heb je T-cellen die verantwoordelijk zijn voor de cellulaire afweer (virussen en bacteriën en kankercellen), maar die zijn weer onderverdeeld zijn in typen met specifieke eigenschappen. Een daarvan is de invariante natuurlijke doder-T-cel (in Engelse afko iNKT-cel); erg potent maar ook erg zeldzaam. Onderzoekers van de universiteit van Californië in Los Angeles hebben de aanmaak van die iNKT-cellen opgepookt en het bleek dat die kankercellen geen kans laten, tenminste bij diverse type menselijke kankercellen die waren getransplanteerd in muisjes. Of dat ook bij mensen werkt en of die methode veilig is moet nog maar blijken. Lees verder

Zijn stamcellen in lichaam te herstellen?

Stamcelreparatie

In de roodgekleurde stamcellen is de reparatie geslaagd (afb: Harvard-universiteit)

We hebben van diverse weefselcellen stamcellen die worden gebruikt ter vervanging van verloren gegane cellen. Als die stamcellen zelf niet in orde zijn dan is er een probleem. Je kunt stamcellen transplanteren, maar dat is een dure bedoening. Onderzoekers probeerden bij muisjes de stamcellen te repareren terwijl die zich nog in het lijfje van de muizen bevonden. Dat schijnt gelukt te zijn. Lees verder