Het blijft martelen met de CRISPR-methode (of niet?)

Bao

Gang Bao (r) met medewerkers (afb: Rice)

De CRISPR-methode om het genoom te bewerken werd alom toegejuicht als een efficiënte manier om DNA en zelfs RNA te bewerken, maar daar zaten nog wel wat haken en ogen aan. Soms wordt het genoom ook bewerkt op plaatsen waar dat niet de bedoeling was, maar ook als de knip/vervang naar behoren geschiedt, zo lijkt het althans, kan er toch iets misgaan. Die tot nu toe ongeziene missers moeten ook in beeld gebracht worden wil de CRISPR-methode als echt veilig en doeltreffend kan/mag worden ingezet. Lees verder

Experimentele gentherapie werkt enigzins tegen sikkelcelanemie

Sikkelcel

Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)

Kortgeleden nog is een klinische proef met een gentherapie tegen sikkelcelanemie gestaakt omdat twee behandelde patiënten kanker kregen. Nu lees ik weer een persbericht waarin staat dat een experimentele gentherapie sikkelcelanemie geneest, althans voor een aantal jaren. Of dat dan ook de oplossing is valt nog te bezien, zeker ook omdat die genbehandeling is voorafgegaan door een chemotherapie en dat ging niet helemaal goed. Lees verder

Bloedziektes bij drie mensen gerepareerd met CRISPR

Nieuw bot met bloedvormend beenmerg

Bot met beenmerg waarin rode bloedlichaampjes worden gevormd

Twee mensen met beta-thalassemie en een met sikkelcelanemie, beide erfelijke bloedziektes, zouden zijn ‘genezen’ nadat met behulp van de CRISPR-methode beenmergstamcellen genetisch werden aangepast, zo deelden de onderzoekers mee op een bijeenkomst van de Europese vereniging voor hematologie. Die drie namen deel aan een, voortdurende, klinische proef waarbij voor het eerst erfelijke ziektes werden behandeld met die genoombewerkingstechniek. Lees verder

Viagra lijkt goed voor al je problemen

bloedstamcellen oogsten

De voordelen van de Viagra-methode afgezet tegen die van de GCSF-methode(l) (afb: Smith-Berdan)

Ooit is Viagra begonnen als bloeddrukverlager. We weten allemaal hoe de loopbaan van dat middel zich heeft ontwikkeld. Nu blijkt Viagra, daarin lijkt het een beetje op aspirine, nog meer deugden te bezitten voor de mensheid. Het middel zou al gunstige effecten hebben vertoond bij allerlei gezondheidsproblemen. Zo zou Viagra ook kunnen helpen bloedstamcellen uit het beenmerg te winnen. Lees verder

Aanmaak iNKT-cellen ‘opgepookt’ in strijd tegen kanker

iNKT-cellen pakken kanker aan

Bloedstamcellen (hsc) werden genetisch zo gemanipuleerd dat ze alleen nog ontwikkelden tot iNKT-cellen (afb: Yang et.al.)

Het afweersysteem zit slim in elkaar maar is voor een leek als ik ook vrij ingewikkeld. Zo heb je T-cellen die verantwoordelijk zijn voor de cellulaire afweer (virussen en bacteriën en kankercellen), maar die zijn weer onderverdeeld zijn in typen met specifieke eigenschappen. Een daarvan is de invariante natuurlijke doder-T-cel (in Engelse afko iNKT-cel); erg potent maar ook erg zeldzaam. Onderzoekers van de universiteit van Californië in Los Angeles hebben de aanmaak van die iNKT-cellen opgepookt en het bleek dat die kankercellen geen kans laten, tenminste bij diverse type menselijke kankercellen die waren getransplanteerd in muisjes. Of dat ook bij mensen werkt en of die methode veilig is moet nog maar blijken. Lees verder

Zijn stamcellen in lichaam te herstellen?

Stamcelreparatie

In de roodgekleurde stamcellen is de reparatie geslaagd (afb: Harvard-universiteit)

We hebben van diverse weefselcellen stamcellen die worden gebruikt ter vervanging van verloren gegane cellen. Als die stamcellen zelf niet in orde zijn dan is er een probleem. Je kunt stamcellen transplanteren, maar dat is een dure bedoening. Onderzoekers probeerden bij muisjes de stamcellen te repareren terwijl die zich nog in het lijfje van de muizen bevonden. Dat schijnt gelukt te zijn. Lees verder

Maken gouddeeltjes gentherapie hanteerbaarder?

Gouddeeltjes als drager CRISPR-instrumentarium

Beide ‘goudzoekers’ Jen Adair (l) en Reza Shahbazi (afb: Fred Hutchinsoninstituut)

Meestal wordt de CRISPR/Cas9-genschaar in cellen afgeleverd door ‘kreupel’ gemaakte virusdeeltjes. Dat is licht problematisch en onderzoekers van het Amerikaanse Fred Hutchinson-kankerinstituut hebben nu gouddeeltjes als ‘postbodes’ gebruikt om die lading in (bloed)cellen af te leveren. Dat lijkt een gouden greep. Lees verder

Vitamine D en macrofagen bevorderen beenmergziekte

Myelofibrose veroorzaakt door fout gen in combinatie met vitamine D

Bloedstamcellen (blauw) met een defect op het JAK2-gen worden door vitamine D gestimuleerd ‘foute’ macrofagen aan te maken (afb: univ van K~obe)

De beenmergziekte myelofibrose wordt bevorderd door een oversignalering door vitamine D en door de afweercellen, macrofagen, zo ontdekten onderzoekers rond Kanako Wakahashi en Yoshio Katayama van de universiteit van Kobe (Jap). Dat afweercellen het probleem niet oplossen, maar juist verergeren moet toch een punt van zorg zijn voor aanhangers van de immuuntherapie die het eigen afweersysteem oppoken om de strijd aan te gaan met ziekteverwekkers of zieke (kanker)cellen. Lees verder

Vitamine C als (bloed)kankermedicijn (?)

Vitamine C helpt bloedkankercellen doden

Vitamine C helpt bloedkankercellen de dood in (afb: Cell)

Het lijkt er op dat injecties met vitamine C helpen tegen bloedkanker, althans bij muizen werkte dat. Vitamine C helpt om te voorkomen dat woekercellen nog delen. Uiteindelijk is dat hun einde (dood). Lees verder

Voor het eerst bloedstamcellen gekweekt (?)

Bloedstamcellen gekweekt uit geïnduceerde pluripotente stamcellen

CD45+-bloedcellen gekweekt uit geïnduceerde pluripotente stamcellen (afb: der Spiegel)

Voor het eerst zouden er in het lab bloedstamcellen zijn gekweekt. Gekweekte bloedstamcellen zouden dienst kunnen doen bij onderzoek naar bloedkanker (leukemie), maar ook bij de behandeling van ziektes waar bloedcellen in het geding zijn. De gekweekte bloedstamcellen waren niet helemaal identiek met de natuurlijke cellen, maar wel degelijk functionaal, stellen de onderzoekers. Lees verder