Clive Svendsen met enkele collega’s voor een beeldscherm (afb: Cedars Sinai)
Onderzoekers hebben een gecombineerde stamcel- en gentherapie ontwikkeld die, vooralsnog in theorie, motorneuronen in de hersens of het ruggenmerg kan beschermen tegen afsterving in patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). De methode is getest op veiligheid. De werkzaamheid moet nog aan bod komen.
Lees verder
Het gids-RNA (paars) past niet helemaal op de DNA-sequentie (groen en rood). Een ‘vinger’ (blauw) op Cas9 zorgt er voor dat het DNA stabiliseert en de genschaar toch gaat knippen. (afb: Bravo/univ. van Texas)
Het eiwit Cas9 wordt ook wel genschaar genoemd. Het is een belangrijk instrument in de CRISPR-techniek om DNA te bewerken. Hoewel CRISPR/Cas9 volop in het lab wordt gebruikt om DNA en ook RNA te veranderen, zou die aanpak nog niet veilig (betrouwbaar) genoeg zijn om bij mensen te worden toegepast. In de loop der jaren is al verschillende malen gesleuteld aan het systeem om het veiliger te maken. Dit keer is de genschaar Cas9 aangepast. De onderzoekers stellen dat daardoor de kans dat er iets verandert op een andere dan de boogde plaats met een factor van tenminste duizend zou zijn verkleind. Lees verder
Er zijn meer genoombewerkers dan CRISPR/Cas (afb: SCGE)
De CRISPR-methode om het genoom te bewerken heeft een revolutie veroorzaakt in de genetica. Het probleem blijft echter dat die methode nog niet veilig en effectief genoeg is om die te gebruiken in de ‘normale’ klinische praktijk. Nu schijnt er een middel aan de gereedschapskist te zijn toegevoegd die die veiligheid en effectiviteit zouden moeten vergroten: de peptidekernzuurtechniek (in afko: PNA-techniek). Daar blijft het waarschijnlijk niet bij. Lees verder
Het CRISPR/Cas9-complex aan het werk aan DNA (rood) (afb: univ. van Californië)
Onderzoekers uit Japan schijnen een manier gevonden te hebben om ongewenste veranderingen aan het genoom te voorkomen of althans sterk te verminderen. Er wordt nog steeds gesleuteld aan de CRISPR-methode om die veiliger te maken. Ook onderzoekers van de universiteit van Michigan (opmerkelijk genoeg met louter Chinese namen) zouden ook hun steentje bij hebben gedragen aan de vergroting van veiligheid en doelmatigheid van de CRISPR-methode. Hun aangepaste genschaar noemen ze dan ook niet Cas9 maar miCas9.
Lees verder
Het klinkt als een scenario voor een wanhopig geworden thrillerschrijver: onderzoekers onbedoeld gevaarlijke stukjes DNA laten produceren. Het verhaal is echter afkomstig van de Ben Goerion-universiteit in Israël; geschreven door cyberdeskundigen en gepubliceerd in Nature Biotechnology.
Lees verder
De structuur van Integrate-CRISPR, waarbij het donkerblauwe deel het cascade-enzym is (Cas), het roze het gids RNA en het lichtblauwe het enzym transposase waarmee stukjes DNA in het genoom kunnen worden ‘gelast'(afb: Sternberg & Fernández Labs, Columbiauniversiteit)
Immuuntherapieën waarbij afweercellen met behulp van de CRISPR/Cas9-methode zo worden veranderd dat ze extra geactiveerd zijn gezondheidsbedreigingen tegen te gaan lijken veilig te zijn. Dat is een conclusie van een klinische proef met drie kankerpatiënten. Het gaat om voorlopige resultaten. Die aangepaste afweercellen waren overigens niet erg effectief tegen de kanker van de patiënten. Een van hen overleed. De andere twee krijgen een andere behandeling
Lees verder
Zebravisjes zijn populaire proefdiertjes
De CRISPR/Cas9-methode wordt een grote toekomst toegedicht in het repareren van ziekmakende genetische afwijkingen, maar de grote vraag is nog steeds: hoe veilig is die techniek? Is het middel misschien erger dan de kwaal? Verscheidene onderzoeken zouden hebben aangetoond dat die methode niet alleen de bedoelde veranderingen aan het genoom bewerkstelligen maar ook onbedoelde. Nu melden onderzoekers dat blijkt uit onderzoek bij zebravisjes dat de CRISPR/Cas9-methode een erg laag risico zou hebben op onbedoelde mutaties. Met andere woorden: CRISPR/Cas9 zou veilig (genoeg) zijn om ziekmakende mutaties in (ook) het menselijke genoom te herstellen. Lees verder
Het CRISPR/Cas9-complex aan het werk aan DNA (rood) (afb: univ. van Californië)
Twee moleculen zouden de genoom-bewerkings-methode CRISPR kunnen verfijnen en daarmee veiliger kunnen maken, denken onderzoekers van, onder meer, de Havard-universiteit. Lees verder
Gerepareerd met behulp van CRISPR en het modergen (afb: Nature)
De tumoronderdrukker p53 (afb: Wikicommons)