Twee recente klinische studies (fase I (VS) en fase I en II (Japan)) maken aannemelijk dat na transplantatie van voorlopercellen van dopamineneuronen rechtstreeks in de hersenen die cellen daar kunnen overleven, dopamine kunnen produceren en motorische symptomen van Parkinsonpatiënten aanzienlijk kunnen verminderen. Fase I van een klinische proef gaat vooral om de veiligheid van methode vast te stellen. De resultaten zijn dus nog zeer voorlopig, ook al omdat het aantal proefpersonen vrij beperkt was (resp. twaalf en zeven). Lees verder
Tag archieven: ALS
Meer bekend over de oorzaak van ALS (?)

Een opengewerkte mitochondrion
Nieuw onderzoek naar de oorzaken van de fatale spier ziekte amyotrofe laterale sclerose (ALS) opent mogelijk de deur naar vroegtijdige behandeling. De onderzoeksters zouden een ‘schuldige’ hebben kunnen aanwijzen bij verschillende mutaties die (kunnen) leiden tot de ziekte. Het lijkt er op dat de ziekte begint in de mitochondriën van zenuwcellen, nog voor de symptomen van de ziekte verschijnen. Vooralsnog is de ziekte niet of nauwelijks behandelbaar. Lees verder
Huidcellen direct omgezet in motorneuronen met een hoge opbrengst

Een opsomming van de vele voordelen van directe omzetting van huidcellen in motorneuronen (volgens de onderzoeksters) (afb: Kate Galloway et al./Cell Systems)
Het omzetten van een type cel in een ander type, bijvoorbeeld een huidcel in een hersencel, was al mogelijk via een proces waarbij de huidcel eerst moet worden geprest een pluripotente stamcel te worden en vervolgens moest die worden gedifferentieerd tot een hersencel. Onderzoeksters van MIT hebben nu een vereenvoudigd proces bedacht dat de stamcelfase omzeilt en een huidcel direct omzet in een hersencel (motorneuron). Dat zou veel sneller zijn dan de ‘oude’ methode en ook een veel hogere opbrengst opleveren. Lees verder
Gentherapie tegen ALS in ontwikkeling (?)

Clive Svendsen met enkele collega’s voor een beeldscherm (afb: Cedars Sinai)
Onderzoekers hebben een gecombineerde stamcel- en gentherapie ontwikkeld die, vooralsnog in theorie, motorneuronen in de hersens of het ruggenmerg kan beschermen tegen afsterving in patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). De methode is getest op veiligheid. De werkzaamheid moet nog aan bod komen.
Lees verder
Zijn aso’s de oplossing voor hersenziektes?
Ziektes zijn vaak het gevolg van noodlottige veranderingen in ons genoom. Sedert enkele tientallen jaren zijn er nu technieken om dergelijke genoomfouten te repareren. Vooral de vrij recente opkomst van de CRISPR-methode heeft die zoektocht een fikse impuls gegeven en daarmee de hoop op een oplossing voor vaak onbehandelbare ziektes. Hoewel het veld te kampen heeft met nogal wat ‘kinderziektes’ groeit toch het idee dat gentherapieën iets kunnen betekenen voor de ‘reparatie’ ver hersenziektes. Daarbij spelen aso’s, zo lijkt het, een belangrijke rol. Terecht? Lees verder
Nieuwe hersencellen ‘kweken’ met gentherapie

Een gliacel (groen) is met succes omgeprogrammeerd tot GABAergische hersencel (afb: Gong Chen en Zheng Wu)
Onderzoekers van de universiteit van Jinan in China onder aanvoering van Gong Chen (e-@dres) hebben hersencellen gevormd met behulp van een gentherapie. Ze gebruikten die therapie om muisjes met een vorm van de vrij zeldzame ziekte van Huntington te behandelen. De hersenziekte gaat gepaard met bewegingsstoornissen en ook verstandelijke achteruitgang en wordt veroorzaakt door een mutatie in het Huntingtine-gen. De muisjes zouden baat hebben gehad van de behandeling. Lees verder
Gentherapie zou beschermen tegen ALS en SMA

ALS (afb: stichting ALS)
Het ‘duister’ genoom wordt eindelijk onderzocht

DNA-uitlezing met behulp van CRISPR en nanoporiën (afb: Max Planckinstituut)
Een groot deel van ons genoom bestaat uit herhalingen, wel honderden of duizenden keren. Die herhalingen zijn moeilijk te analyseren. Onderzoekers van het Max Planckinstituut voor moleculaire genetica in Berlijn hebben nu een methode ontwikkeld om dit ‘duistere deel’ van het genoom te kunnen doorzoeken. Die methode is een combinatie van nanoporiegenoomuitlezing en de CRISPR/Cas-methode.
Lees verder
Hoe betrouwbaar zijn antigenen als eiwitaanwijzers?

Basisstructuur van antilichamen. N is het amino-uiteinde en C is het koolstofuiteinde van de keten. Rood zijn de disulfidebruggen (afb: Wiki Commons)
Worden MS en ALS veroorzaakt door virus-DNA in ons genoom?

Hiv is een retrovirus (afb: WikiMedia Commons)