Gentherapie zou bij muisjes met Alzheimer baat hebben gehad

Caveoline-1 tegen Alzheimer

Caveoline-1 (groene sliertjes) zouden de schade in hersencellen bij, onder meer, Alzheimer en Parkinson kunnen herstellen (afb: eikonoklastes.com/)

Onderzoekers van de universiteit van Californië in San Diego hebben een gentherapie voor de ziekte van Alzheimer ontwikkeld die de hersenen kan helpen beschermen tegen schade en de cognitieve functie kan behouden. In tegenstelling tot bestaande behandelingen voor Alzheimer die zich richten op ongezonde eiwitafzettingen in de hersenen, zou de nieuwe aanpak kunnen helpen de onderliggende oorzaak van Alzheimer aan te pakken door het gedrag van de hersencellen zelf te beïnvloeden. In die therapie speelt het eiwit caveoline-1 een belangrijke rol. Lees verder

Valt Parkinson te genezen met (stam)celtherapie?

Twee recente klinische studies  (fase I (VS) en fase I en II (Japan)) maken aannemelijk dat na transplantatie van voorlopercellen van dopamineneuronen rechtstreeks in de hersenen  die cellen daar kunnen overleven, dopamine kunnen produceren en motorische symptomen van Parkinsonpatiënten aanzienlijk kunnen verminderen. Fase I van een klinische proef gaat vooral om de veiligheid van methode vast te stellen. De resultaten zijn dus nog zeer voorlopig, ook al omdat het aantal proefpersonen vrij beperkt was (resp. twaalf en zeven). Lees verder

Meer bekend over de oorzaak van ALS (?)

Mitochondriën

Een opengewerkte mitochondrion

Nieuw onderzoek naar de oorzaken van de fatale spier ziekte amyotrofe laterale sclerose (ALS) opent mogelijk de deur naar vroegtijdige behandeling. De onderzoeksters zouden een ‘schuldige’ hebben kunnen aanwijzen bij verschillende mutaties die (kunnen) leiden tot de ziekte. Het lijkt er op dat de ziekte begint in de mitochondriën van zenuwcellen, nog voor de symptomen van de ziekte verschijnen. Vooralsnog is de ziekte niet of nauwelijks behandelbaar. Lees verder

Huidcellen direct omgezet in motorneuronen met een hoge opbrengst

Huidcellen direct omzetten in motorneuronen

Een opsomming van de vele voordelen van directe omzetting van huidcellen in motorneuronen (volgens de onderzoeksters) (afb: Kate Galloway et al./Cell Systems)

Het omzetten van een type cel in een ander type, bijvoorbeeld een huidcel in een hersencel, was al mogelijk via een proces waarbij de huidcel eerst moet worden geprest een pluripotente stamcel te worden en vervolgens moest die worden gedifferentieerd tot een hersencel. Onderzoeksters van MIT hebben nu een vereenvoudigd proces bedacht dat de stamcelfase omzeilt en een huidcel direct omzet in een hersencel (motorneuron). Dat zou veel sneller zijn dan de ‘oude’ methode en ook een veel hogere opbrengst opleveren. Lees verder

Gentherapie tegen ALS in ontwikkeling (?)

Clive Svendsen c.s.

Clive Svendsen met enkele collega’s voor een beeldscherm (afb: Cedars Sinai)

Onderzoekers hebben een gecombineerde stamcel- en gentherapie ontwikkeld die, vooralsnog in theorie, motorneuronen in de hersens of het ruggenmerg kan beschermen tegen afsterving in patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). De methode is getest op veiligheid. De werkzaamheid moet nog aan bod komen.
Lees verder

Zijn aso’s de oplossing voor hersenziektes?

HersensEvZiektes zijn vaak het gevolg van noodlottige veranderingen in ons genoom. Sedert enkele tientallen jaren zijn er nu technieken om dergelijke genoomfouten te repareren. Vooral de vrij recente opkomst van de CRISPR-methode heeft die zoektocht een fikse impuls gegeven en daarmee de hoop op een oplossing voor vaak onbehandelbare ziektes. Hoewel het veld te kampen heeft met nogal wat ‘kinderziektes’ groeit toch het idee dat gentherapieën iets kunnen betekenen voor de ‘reparatie’ ver hersenziektes. Daarbij spelen aso’s, zo lijkt het, een belangrijke rol. Terecht? Lees verder

Nieuwe hersencellen ‘kweken’ met gentherapie

Gliacellen omgezet in neuronen

Een gliacel (groen) is met succes omgeprogrammeerd tot GABAergische hersencel (afb: Gong Chen en Zheng Wu)

Onderzoekers van de universiteit van Jinan in China onder aanvoering van Gong Chen (e-@dres) hebben hersencellen gevormd met behulp van een gentherapie. Ze gebruikten die therapie om muisjes met een vorm van de vrij zeldzame ziekte van Huntington te behandelen. De hersenziekte gaat gepaard met bewegingsstoornissen en ook verstandelijke achteruitgang en wordt veroorzaakt door een mutatie in het Huntingtine-gen. De muisjes zouden baat hebben gehad van de behandeling. Lees verder

Gentherapie zou beschermen tegen ALS en SMA

ALS

ALS (afb: stichting ALS)

Onderzoekers van het Koralinskainstituut (Zwe) en de universiteit van Milaan zouden een gen voor een eiwit ontdekt hebben dat hersencellen beschermt tegen afsterving zoals gebeurt bij de ziektes amyotrofe laterale sclerose (ALS) en spinale spieratrofie (SMA). In diermodellen zou zijn aangetoond dat gentherapie gericht op dat ‘beschermgen’ celsterfte vermindert en de levensverwachting verlengt. Lees verder

Het ‘duister’ genoom wordt eindelijk onderzocht

DNA-uitlezing met CRISPR en nanoporiën

DNA-uitlezing met behulp van CRISPR en nanoporiën (afb: Max Planckinstituut)

Een groot deel van ons genoom bestaat uit herhalingen, wel honderden of duizenden keren. Die herhalingen zijn moeilijk te analyseren. Onderzoekers van het Max Planckinstituut voor moleculaire genetica in Berlijn  hebben nu een methode ontwikkeld om dit ‘duistere deel’ van het genoom te kunnen doorzoeken. Die methode is een combinatie van nanoporiegenoomuitlezing en de CRISPR/Cas-methode.
Lees verder

Hoe betrouwbaar zijn antigenen als eiwitaanwijzers?

Antilichamen

Basisstructuur van antilichamen. N is het amino-uiteinde en C is het koolstofuiteinde van de keten. Rood zijn de disulfidebruggen (afb: Wiki Commons)

Antilichamen vormen een wezenlijk onderdeel van ons afweersysteem, maar worden in de wetenschap ook gebruikt om de aanwezigheid van specifieke eiwitten te traceren. Onderzoekers in Canada constateerden dat sommige antilichamen niet specifiek op een bepaald eiwit reageren. Dat doet de vraag rijzen hoe betrouwbaar tot nu toe gedaan eiwitonderzoek is. Ze doen ook aanbevelingen om er zeker van te zijn dat het antilichaamninstrument wel de juiste eiwitten aanwijst. Lees verder