Gentherapie tegen ALS in ontwikkeling (?)

Clive Svendsen c.s.

Clive Svendsen met enkele collega’s voor een beeldscherm (afb: Cedars Sinai)

Onderzoekers hebben een gecombineerde stamcel- en gentherapie ontwikkeld die, vooralsnog in theorie, motorneuronen in de hersens of het ruggenmerg kan beschermen tegen afsterving in patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). De methode is getest op veiligheid. De werkzaamheid moet nog aan bod komen.
Lees verder

Zijn aso’s de oplossing voor hersenziektes?

HersensEvZiektes zijn vaak het gevolg van noodlottige veranderingen in ons genoom. Sedert enkele tientallen jaren zijn er nu technieken om dergelijke genoomfouten te repareren. Vooral de vrij recente opkomst van de CRISPR-methode heeft die zoektocht een fikse impuls gegeven en daarmee de hoop op een oplossing voor vaak onbehandelbare ziektes. Hoewel het veld te kampen heeft met nogal wat ‘kinderziektes’ groeit toch het idee dat gentherapieën iets kunnen betekenen voor de ‘reparatie’ ver hersenziektes. Daarbij spelen aso’s, zo lijkt het, een belangrijke rol. Terecht? Lees verder

Nieuwe hersencellen ‘kweken’ met gentherapie

Gliacellen omgezet in neuronen

Een gliacel (groen) is met succes omgeprogrammeerd tot GABAergische hersencel (afb: Gong Chen en Zheng Wu)

Onderzoekers van de universiteit van Jinan in China onder aanvoering van Gong Chen (e-@dres) hebben hersencellen gevormd met behulp van een gentherapie. Ze gebruikten die therapie om muisjes met een vorm van de vrij zeldzame ziekte van Huntington te behandelen. De hersenziekte gaat gepaard met bewegingsstoornissen en ook verstandelijke achteruitgang en wordt veroorzaakt door een mutatie in het Huntingtine-gen. De muisjes zouden baat hebben gehad van de behandeling. Lees verder

Gentherapie zou beschermen tegen ALS en SMA

ALS

ALS (afb: stichting ALS)

Onderzoekers van het Koralinskainstituut (Zwe) en de universiteit van Milaan zouden een gen voor een eiwit ontdekt hebben dat hersencellen beschermt tegen afsterving zoals gebeurt bij de ziektes amyotrofe laterale sclerose (ALS) en spinale spieratrofie (SMA). In diermodellen zou zijn aangetoond dat gentherapie gericht op dat ‘beschermgen’ celsterfte vermindert en de levensverwachting verlengt. Lees verder

Het ‘duister’ genoom wordt eindelijk onderzocht

DNA-uitlezing met CRISPR en nanoporiën

DNA-uitlezing met behulp van CRISPR en nanoporiën (afb: Max Planckinstituut)

Een groot deel van ons genoom bestaat uit herhalingen, wel honderden of duizenden keren. Die herhalingen zijn moeilijk te analyseren. Onderzoekers van het Max Planckinstituut voor moleculaire genetica in Berlijn  hebben nu een methode ontwikkeld om dit ‘duistere deel’ van het genoom te kunnen doorzoeken. Die methode is een combinatie van nanoporiegenoomuitlezing en de CRISPR/Cas-methode.
Lees verder

Hoe betrouwbaar zijn antigenen als eiwitaanwijzers?

Antilichamen

Basisstructuur van antilichamen. N is het amino-uiteinde en C is het koolstofuiteinde van de keten. Rood zijn de disulfidebruggen (afb: Wiki Commons)

Antilichamen vormen een wezenlijk onderdeel van ons afweersysteem, maar worden in de wetenschap ook gebruikt om de aanwezigheid van specifieke eiwitten te traceren. Onderzoekers in Canada constateerden dat sommige antilichamen niet specifiek op een bepaald eiwit reageren. Dat doet de vraag rijzen hoe betrouwbaar tot nu toe gedaan eiwitonderzoek is. Ze doen ook aanbevelingen om er zeker van te zijn dat het antilichaamninstrument wel de juiste eiwitten aanwijst. Lees verder

Worden MS en ALS veroorzaakt door virus-DNA in ons genoom?

Hiv

Hiv is een retrovirus (afb: WikiMedia Commons)

Nogal veel ziektes hebben een nog steeds onopgehelderde oorsprong (oorzaak). Onderzoekers vragen zich af of die oorsprong in sommige gevallen niet gezocht moet worden in ons eigen DNA, waar virussen in de loop der duizenden jaren hun sporen hebben achtergelaten. Ze hebben het dan over dodelijke ziektes als amyotrofe laterale sclerose, multiple sclerose en over schizofrenie. Lees verder

Hersencellen beschermd met neusspray (?)

Neusspray vermindert verlies hersencellen door beroerte

Een neusspray tegen Alzheimer?

Voorlopig schiet het nog niet erg op met de ontwikkeling van geneeswijzen voor allerlei hersenziektes als Alzheimer en Parkinson, die, omdat we steeds ouder worden, als een epidemie om zich heen lijken te grijpen. Onderzoekers van de universiteit van Heidelberg (D) denken met een ‘neusspray’ een nieuwe, adequate manier gevonden te hebben om onze hersens zo lang mogelijk gezond te houden. De hersens van muisjes die na een beroerte werden behandeld met de spray, hadden minder hersenschade dan onbehandelde muisjes. De spray zou ook werken bij neurodegeneratieve ziektes als Alzheimer, Huntington en ALS, maar vooralsnog is dat nog een speculatie. Lees verder

Kan een stamceltherapie iets betekenen voor ALS?

ALS

De zenuw- en s[piercellen van ALS-patiënten verschrompelen (afb: www.als.nl)

Amyotrofe laterale sclerose (ALS) is zo’n ongeneselijke, verwoestende spierziekte, die onlangs weer een slachtoffer maakte: Stephen Hawking. Het opmerkelijke bij Hawking is dat hij na de diagnose nog dik vijftig jaar heeft geleefd. Onderzoekers van de Spaanse Miguel Hernández-universiteit zouden bij muisjes de voortgang van ALS hebben gestopt door beenmergstamcellen in het spierweefsel te transplanteren. Zoiets geeft moed, maar betekent nog niet meteen dat dat bij mensen ook werkt. Daarover moeten klinische proeven een uitsluitsel geven. Het neurowetenschappelijke instituut van de universiteit is nu op zoek naar geld voor die klinische proef.
Lees verder

Beenmergstamcellen hebben mogelijk baat bij ALS

ALS-muisjes hebben baat bij beenmergstamcellen

De resultaten van een prestatieproef (bllauw is hoge dosis, geel middel en groen laag, zwart zijn gezonde muizen, rood wordt media (?) genoemd). De stamcellen werden in week 13 ingespoten. Het resultaat is niet echt om over naar huis te schrijven (afb: Nature)

Tegen amyotrofe laterale sclerose (ALS) is nog steeds geen kruid gewassen. Onderzoek bij muizen met ALS hebben enige hoop doen gloren op een mogelijke behandeling. Behandeling met beenmergstamcellen verbeterde de bewegingsfuncties en de conditie van hun zenuwstelsel. Het lijkt er op dat die geïmplanteerde stamcellen de bloed/ruggenmergbarrière weer herstellen die bij ALS is verstoord. Lees verder