Leidt gentherapie bij bloedstamcellen tot extra mutaties?

klontering sikkelcellen

Een (getekende) klontering van sikkelcellen (afb: UChicago)

In het VK is net een genbehandeling voor patiënten met sikkelcelanemie goedgekeurd, maar nu ontdekten onderzoekers dat bloedstamcellen die genetisch zijn gerepareerd bij sikkelcelanemiepatiënten mutaties vertonen die ze sneller doen groeien. Sommige van die mutaties worden aangetroffen bij sommige ouderen en bij mensen met bepaalde bloedkankers zoals leukemie. Die mutaties zouden vaker optreden bij oudere patiënten dan bij jongere. Overigens was het aantal proefpersonen bij dit onderzoek erg beperkt (zes) en daarmee de zeggingskracht. Lees verder

Gaat er te veel geld naar genetisch onderzoek?

Tyranny of the GeneToen in 2003 het Menselijkgenoomproject werd afgesloten dachten (in ieder geval) sommige wetenschappers dat we nu eindelijk de ‘handleiding’ voor leven en gezondheid hadden. Dat onderzoek heeft dertien jaar geduurd en heeft destijds zo’n 2,7 miljard dollar gekost (nu zo’n 2,5 miljard euro, maar zonder inflatiecorrectie). James Tabery, wetenschapsfilosoof en bioethicus aan de universiteit van Utah heeft een boek over de tirannie van het gen (‘Tyranny of the Gene’) geschreven en concludeert dat de gepersonifieerde geneeskunst een grote bedreiging is voor de volksgezondheid doordat die veel geld verslindt en weinig oplevert. Lees verder

Helpt CAR-T-celtherapie ook tegen darmkanker?

CAR-T-cel

Een CAR-T-cel (maar dat hoef je niet te geloven) (afb: Nature)

Voorlopige resultaten van onderzoekers in China zouden aannemelijk hebben gemaakt dat de CAR-T-celgentherapie werkt tegen vergevorderde tumoren in het maag/darmkanaal. Vooralsnog leek die therapie vooral toepasbaar bij bloedkankers zoals leukemie, maar minder succesvol in de bestrijding van vaste tumoren. Lees verder

Experimentele gentherapie werkt enigzins tegen sikkelcelanemie

Sikkelcel

Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)

Kortgeleden nog is een klinische proef met een gentherapie tegen sikkelcelanemie gestaakt omdat twee behandelde patiënten kanker kregen. Nu lees ik weer een persbericht waarin staat dat een experimentele gentherapie sikkelcelanemie geneest, althans voor een aantal jaren. Of dat dan ook de oplossing is valt nog te bezien, zeker ook omdat die genbehandeling is voorafgegaan door een chemotherapie en dat ging niet helemaal goed. Lees verder

CAR-T-techniek zou ook werken bij vaste tumoren

Immuuntherapie vrij succesvol bij agressieve leukemiesoort

De CAR T-behandeling in beeld gebracht (afb: hematon.nl)

De CAR-T-techniek is een immuuntherapie die vooralsnog vooral goed blijkt te werken bij leukemie (bloedkanker)  maar minder effectief is bij vaste tumoren. Nu zeggen onderzoekers van het kinderziekenhuis in Philadelphia een methode gevonden te hebben die dat probleem zou hebben opgelost. Ze hebben hun pijlen gericht op bepaalde peptiden (kleine eiwitten) die alleen op kankercellen voorkomen. Daardoor zouden meer kankersoorten met deze techniek zijn te behandelen. Lees verder

Gentherapie voor bloederziekte geen oorzaak levertumor

Lentivirustherapie

Virussen planten hun eigen erfelijk materiaal in dat van de cel. Daar wordt bij gentherapie gebruik van gemaakt.

Vaak worden bij gentherapieën verzwakte vormen van virussen gebruikt (meestal adenoachtigevirussen; aav’s) om het gengereedschap in de cellen af te leveren, maar nogal eens blijkt dat die verzwakte virussen een probleem kunnen vormen. Het bedrijf UniQure zou nu hebben vastgesteld dat het virus dat is gebruikt bij een gentherapie voor bloederziekte niet verantwoordelijk is voor de bij een patiënt ontstane levertumor. Lees verder

Proeven gentherapie sikkelcelanemie gestopt

Sikkelcel

Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)

Het bedrijf Bluebirdbio heeft klinische proeven fase 3 met een gentherapie voor het repareren van genetische defecten die leiden tot sikkelcelanemie gestaakt nadat twee proefpersonen (bloed)kanker hadden gekregen. Het bedrijf onderzoekt of de bij de therapie gebruikte aflevervirus daar iets mee te maken heeft. Het is ook mogelijk dat de kanker is veroorzaakt door de chemotherapie die de proefpersonen kregen voorafgaande aan de gentherapie. Lees verder

CAR-T-techniek hoeft niet zo duur te zijn

Immuuntherapie vrij succesvol bij agressieve leukemiesoort

De CAR T-behandeling in beeld gebracht (afb: hematon.nl)

De chimere antigeenreceptorT-celtechniek, kortom CAR-T is een beloftevolle behandelwijze voor, in principe, allerlei typen kankers, maar vreselijk duur. Om de T-cellen een receptor te geven die specifiek op een bepaalde stof op kankercellen reageert moeten die afweercellen van de patiënt eerst worden verzameld en genetisch veranderd en vervolgens weer worden toegediend aan de patiënt. Voor een enkele patiënt kan dat al gauw oplopen tot een ton of drie (in euro’s). Het Duitse centrum voor kankeronderzoek DKFZ denkt het voor een tiende van dat bedrag te kunnen doen. Lees verder

Man wordt chimeer na beenmergtransplantatie

Chimeer Chris Long

Chris Long (afb: NYT)

Drie maanden nadat Chris Long uit het Amerikaanse Reno een beenmergtransplantatie had gehad bleek dat het DNA van zijn bloedcellen niet meer het zijne maar dat van de beenmergdonor was. Dat is niet zo vreemd, want bloedcellen worden aangemaakt in het beenmerg. Vier jaar later bleek echter dat ook andere andere lichaamscellen het donor-DNA bevatten zoals in zijn lippen, tong en zijn kaak. Zijn zaadcellen waren zelfs uitsluitend ‘vreemde’ cellen. Long was chimeer geworden, een wezen met tenminste twee verschillende DNA’s in zijn cellen. Lees verder

Viagra lijkt goed voor al je problemen

bloedstamcellen oogsten

De voordelen van de Viagra-methode afgezet tegen die van de GCSF-methode(l) (afb: Smith-Berdan)

Ooit is Viagra begonnen als bloeddrukverlager. We weten allemaal hoe de loopbaan van dat middel zich heeft ontwikkeld. Nu blijkt Viagra, daarin lijkt het een beetje op aspirine, nog meer deugden te bezitten voor de mensheid. Het middel zou al gunstige effecten hebben vertoond bij allerlei gezondheidsproblemen. Zo zou Viagra ook kunnen helpen bloedstamcellen uit het beenmerg te winnen. Lees verder