Experimentele gentherapie werkt enigzins tegen sikkelcelanemie

Sikkelcel

Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)

Kortgeleden nog is een klinische proef met een gentherapie tegen sikkelcelanemie gestaakt omdat twee behandelde patiënten kanker kregen. Nu lees ik weer een persbericht waarin staat dat een experimentele gentherapie sikkelcelanemie geneest, althans voor een aantal jaren. Of dat dan ook de oplossing is valt nog te bezien, zeker ook omdat die genbehandeling is voorafgegaan door een chemotherapie en dat ging niet helemaal goed. Lees verder

CAR-T-techniek zou ook werken bij vaste tumoren

Immuuntherapie vrij succesvol bij agressieve leukemiesoort

De CAR T-behandeling in beeld gebracht (afb: hematon.nl)

De CAR-T-techniek is een immuuntherapie die vooralsnog vooral goed blijkt te werken bij leukemie (bloedkanker)  maar minder effectief is bij vaste tumoren. Nu zeggen onderzoekers van het kinderziekenhuis in Philadelphia een methode gevonden te hebben die dat probleem zou hebben opgelost. Ze hebben hun pijlen gericht op bepaalde peptiden (kleine eiwitten) die alleen op kankercellen voorkomen. Daardoor zouden meer kankersoorten met deze techniek zijn te behandelen. Lees verder

Gentherapie voor bloederziekte geen oorzaak levertumor

Lentivirustherapie

Virussen planten hun eigen erfelijk materiaal in dat van de cel. Daar wordt bij gentherapie gebruik van gemaakt.

Vaak worden bij gentherapieën verzwakte vormen van virussen gebruikt (meestal adenoachtigevirussen; aav’s) om het gengereedschap in de cellen af te leveren, maar nogal eens blijkt dat die verzwakte virussen een probleem kunnen vormen. Het bedrijf UniQure zou nu hebben vastgesteld dat het virus dat is gebruikt bij een gentherapie voor bloederziekte niet verantwoordelijk is voor de bij een patiënt ontstane levertumor. Lees verder

Proeven gentherapie sikkelcelanemie gestopt

Sikkelcel

Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)

Het bedrijf Bluebirdbio heeft klinische proeven fase 3 met een gentherapie voor het repareren van genetische defecten die leiden tot sikkelcelanemie gestaakt nadat twee proefpersonen (bloed)kanker hadden gekregen. Het bedrijf onderzoekt of de bij de therapie gebruikte aflevervirus daar iets mee te maken heeft. Het is ook mogelijk dat de kanker is veroorzaakt door de chemotherapie die de proefpersonen kregen voorafgaande aan de gentherapie. Lees verder

CAR-T-techniek hoeft niet zo duur te zijn

Immuuntherapie vrij succesvol bij agressieve leukemiesoort

De CAR T-behandeling in beeld gebracht (afb: hematon.nl)

De chimere antigeenreceptorT-celtechniek, kortom CAR-T is een beloftevolle behandelwijze voor, in principe, allerlei typen kankers, maar vreselijk duur. Om de T-cellen een receptor te geven die specifiek op een bepaalde stof op kankercellen reageert moeten die afweercellen van de patiënt eerst worden verzameld en genetisch veranderd en vervolgens weer worden toegediend aan de patiënt. Voor een enkele patiënt kan dat al gauw oplopen tot een ton of drie (in euro’s). Het Duitse centrum voor kankeronderzoek DKFZ denkt het voor een tiende van dat bedrag te kunnen doen. Lees verder

Man wordt chimeer na beenmergtransplantatie

Chimeer Chris Long

Chris Long (afb: NYT)

Drie maanden nadat Chris Long uit het Amerikaanse Reno een beenmergtransplantatie had gehad bleek dat het DNA van zijn bloedcellen niet meer het zijne maar dat van de beenmergdonor was. Dat is niet zo vreemd, want bloedcellen worden aangemaakt in het beenmerg. Vier jaar later bleek echter dat ook andere andere lichaamscellen het donor-DNA bevatten zoals in zijn lippen, tong en zijn kaak. Zijn zaadcellen waren zelfs uitsluitend ‘vreemde’ cellen. Long was chimeer geworden, een wezen met tenminste twee verschillende DNA’s in zijn cellen. Lees verder

Viagra lijkt goed voor al je problemen

bloedstamcellen oogsten

De voordelen van de Viagra-methode afgezet tegen die van de GCSF-methode(l) (afb: Smith-Berdan)

Ooit is Viagra begonnen als bloeddrukverlager. We weten allemaal hoe de loopbaan van dat middel zich heeft ontwikkeld. Nu blijkt Viagra, daarin lijkt het een beetje op aspirine, nog meer deugden te bezitten voor de mensheid. Het middel zou al gunstige effecten hebben vertoond bij allerlei gezondheidsproblemen. Zo zou Viagra ook kunnen helpen bloedstamcellen uit het beenmerg te winnen. Lees verder

Puntmutatie in duister-DNA zou kanker veroorzaken (?)

Kankerspecialist Lincoln Stein

Lincoln Stein (afb: OICR)

Onderzoekers in Canada denken te weten dat een puntmutatie in het troep-DNA, schijnt tegenwoordig duister-DNA genoemd te worden, kanker zou kunnen veroorzaken. Die mutatie zou iets hebben te maken met de vorming van boodschapper-RNA bij het afschrijven het genoom. Ik vraag me, als oprechte leek op elk terrein, af hoe serieus die ontdekking is. Het zou gaan om diverse typen kanker. De onderzoekers hebben het dan meteen heel optimistisch over een nieuwe manier om kanker aan te pakken…. Hoe dan ook, deze ontdekking lijkt te illustreren hoe weinig we nog van deze materie weten. Lees verder

CRISPR gebruikt om hiv te bestrijden

CCR5-receptor

De structuur van de CCR5-receptor (geel) (afb: WikiMedia Commons)

Chinese onderzoekers hebben stamcellen zo veranderd dat ze immuun waren voor hiv-besmetting. Als die cellen bij een seropositieve man werden ingespoten dan bleek een groot deel daarvan ook een jaar later nog in leven waren. Het aantal van die cellen was echter niet groot genoeg om de hoeveelheid hi-virus in het bloed van die man te verminderen. Er traden geen bijverschijnselen van de behandeling op, maar de patiënt  werd ook niet verlost van het virus. Het zou voor het eerst zijn dat de CRISPR-methode is gebruikt om iemand van hiv te verlossen. Lees verder

Stamceltransplantatie succesvoller met meer ervaring

Resultaat stamcelonderzoek

Eva Höfer (afb: IQWiG)

De conclusie uit de kop lijkt nogal logisch. Het Duitse instituut voor kwaliteit en doelmatigheid in de gezondheidszorg (IQWiG) concludeerde op basis van vier studies dat meer ervaring in stamceltransplantatie een beter resultaat oplevert. De onderzoekers konden nergens wetenschappelijke steun vinden voor het minimumaantal behandelingen per jaar per ziekenhuis dat in de Bondsrepubliek gehanteerd wordt (25). Deze studie is de eerste in een reeks. De opdracht voor het onderzoek komt van de gemeenschappelijk bondscommissie (G-BA), een beslisorgaan in de Duitse zorg. Lees verder