Gentherapie voor bloederziekte geen oorzaak levertumor

Lentivirustherapie

Virussen planten hun eigen erfelijk materiaal in dat van de cel. Daar wordt bij gentherapie gebruik van gemaakt.

Vaak worden bij gentherapieën verzwakte vormen van virussen gebruikt (meestal adenoachtigevirussen; aav’s) om het gengereedschap in de cellen af te leveren, maar nogal eens blijkt dat die verzwakte virussen een probleem kunnen vormen. Het bedrijf UniQure zou nu hebben vastgesteld dat het virus dat is gebruikt bij een gentherapie voor bloederziekte niet verantwoordelijk is voor de bij een patiënt ontstane levertumor. Lees verder

Bloederziekte valt waarschijnlijk te genezen met gentherapie

Bloederziekte (hemofile A)

Lijders aan de bloederziekte hemofilie A hebben geen gen dat codeert voor stollingsfactor VIII

Onderzoekers in Groot-Brittannië denken dat gentherapie genezing van de bloederziekte (hemofilie A) mogelijk maaakt. Lijders aan die ziekte, voornamelijk mannen, missen een gen dat codeert voor stollingsfactor VIII, waardoor hun bloed niet stolt. Dertienkunnen patiënten kregen een genbehandeling en hoefden niet meer voor de ziekte behandeld te worden. Lees verder

Hemofilie B lijkt te genezen met gentherapie

Stollingsfactoren

Het stollen van het bloed is een ingewikkeld proces

In het kinderziekenhuis in Philadelphia lijken negen patiënten met hemofilie B na een gentherapie weer een redelijke hoeveelheid van de bloedstollings-factor IX aan te maken. Dat resultaat zou zijn behaald na slechts een behandeling. Onderzoekster Lindsey George heeft haar onderzoeksresultaten bekendgemaakt op de jaarlijkse bijeenkomst van de Amerikaanse hematologenvereniging in San Diego. Onduidelijk is wat die genbehandeling inhoudt. Lees verder

CRISPR-knipper gebruikt om hemofilie te genezen

inversie gerepareerd met CRISPR-Cas9

De ‘omgekeerde’ genen worden weer ‘rechtgezet’ (afb: CellStem Cell

Voor het eerst zouden muisjes met de bloederziekte (hemofilie A) zijn genezen met behulp van de CRISPR-Cas9-techniek, een techniek ‘geleend’ van bacteriën om DNA te bewerken. Bloederziekte, waaraan ook veel mannelijke nazaten van de Russische tsarenfamilie de Romanovs leden (overigens aan de B-variant waar het mis is met factor IX), komt bij een op de vijfduizend mannen voor. Door een zogeheten chromoominversie (het gen staat als het ware achterstevoren) kunnen hemofilie A-lijders de stollingfactor VIII niet aanmaken, waardoor bij een, in- of uitwendige, verwonding het bloed blijft stromen. Lees verder

Gentherapie in de maak voor bloederziekte

Bloedplaatjes maken stollingsfactor aan

De gele kleur geeft aan dat de stollingsfactor in de bloedplaatjes wordt aangemaakt (foto: Lily Du)

Het lijkt er op dat een gentherapie lijders aan de bloeder-ziekte kan helpen aan de zo node gemiste stollingsfactor-en. Het bloed van die patiënten stolt moeilijk omdat bepaalde stollingsfactor-en ontbreken en elke bloeding zou fataal kunnen zijn. Amerikaanse onderzoekers hebben daar nu een gentherapie voor ontwikkeld. De reparatie van het defect begint met het in bloedstamcellen inbouwen van het gen dat zorgt voor de aanmaak van de ontbrekende stollingsfactor of -factoren. Vervolgens worden die ‘gerepareerde’ bloedstamcellen bij de patiënt weer ingespoten. Proeven met honden bleken succesvol: tweeeneenhalf jaar na de behandeling hadden de honden nog steeds geen last van de voor bloederlijders typerende heftige bloedingen. Lees verder