Gentherapie voor bloederziekte geen oorzaak levertumor

Lentivirustherapie

Virussen planten hun eigen erfelijk materiaal in dat van de cel. Daar wordt bij gentherapie gebruik van gemaakt.

Vaak worden bij gentherapieën verzwakte vormen van virussen gebruikt (meestal adenoachtigevirussen; aav’s) om het gengereedschap in de cellen af te leveren, maar nogal eens blijkt dat die verzwakte virussen een probleem kunnen vormen. Het bedrijf UniQure zou nu hebben vastgesteld dat het virus dat is gebruikt bij een gentherapie voor bloederziekte niet verantwoordelijk is voor de bij een patiënt ontstane levertumor.
De tumor werd ontdekt in 2020. Het aav zou de aanstichter kunnen zijn, werd gevreesd. Het virus zou in de levercellen een ‘kankercel’ kunnen hebben geactiveerd. De tumorcellen lieten zien dat stukjes aav in slechts een klein deel (0,027%) van de cellen was ingevoegd en als dat gebeurde was dat op willekeurige plaatsen. Als het virus de oorzaak was van de kankergroei van cellen dan zou dat stukje virus-DNA op dezelfde plaatsen moeten hebben gezeten, stellen de onderzoekers.
De patiënt bleek een aantal bekende kankermutaties in het DNA van de tumorcellen te hebben en zou ook hepatitus-infecties (B en C) hebben gehad. Dat zou de conclusie verder ondersteunen. Denise Sabatino van het kinderziekenhuis in Philadelphia noemt dit goed nieuws.

Bluebird Bio

Een aantal weken geleden was er soortgelijk nieuws. Het bedrijf Bluebird Bio constateerde toen dat het gebruikte lentivirus hoogstwaarschijnlijk geen rol kan hebben gespeeld bij de kankers die twee sikkelcelpatiënten ontwikkelden. Ook die hadden een gentherapie ondergaan tegen, in dit geval, sikkelcelanemie. Beide bedrijven hopen nu weer door te mogen gaan met hun klinische proeven.

Bron: Science

Geef een antwoord

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze site gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.