Bloedlichaampjes in het lab geproduceerd

Bloedcellen

Vlnr: rode bloedcel, bloedplaatje en witte bloedcel

De geneeskunde is nog erg afhankelijk van vrijwilligers die bloed afgeven. Al langere tijd proberen wetenschappers bloedcellen te maken en dat schijnt onderzoekers in Groot-Brittannië nu te zijn gelukt. Die cellen zijn ook in minihoeveelheden ingebracht bij mensen. Het gaat om rode bloedlichaampjes, die zuurstof door het lichaam transporteren. Lees verder

Het blijft martelen met de CRISPR-methode (of niet?)

Bao

Gang Bao (r) met medewerkers (afb: Rice)

De CRISPR-methode om het genoom te bewerken werd alom toegejuicht als een efficiënte manier om DNA en zelfs RNA te bewerken, maar daar zaten nog wel wat haken en ogen aan. Soms wordt het genoom ook bewerkt op plaatsen waar dat niet de bedoeling was, maar ook als de knip/vervang naar behoren geschiedt, zo lijkt het althans, kan er toch iets misgaan. Die tot nu toe ongeziene missers moeten ook in beeld gebracht worden wil de CRISPR-methode als echt veilig en doeltreffend kan/mag worden ingezet. Lees verder

Experimentele gentherapie werkt enigzins tegen sikkelcelanemie

Sikkelcel

Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)

Kortgeleden nog is een klinische proef met een gentherapie tegen sikkelcelanemie gestaakt omdat twee behandelde patiënten kanker kregen. Nu lees ik weer een persbericht waarin staat dat een experimentele gentherapie sikkelcelanemie geneest, althans voor een aantal jaren. Of dat dan ook de oplossing is valt nog te bezien, zeker ook omdat die genbehandeling is voorafgegaan door een chemotherapie en dat ging niet helemaal goed. Lees verder

Gentherapieën werken maar zijn vreselijk duur

RetrovirusGentherapieën zijn al jaren een belofte om genetische aberraties te herstellen, maar proeven daarmee bleken ook vaak op te lopen tegen niet voorziene problemen. Het lijkt er op dat er nu zo langzamerhand een paar ‘winnaars’ zijn komen bovendrijven al is het ook daar nog allesbehalve koek en ei. Sommige behandelingen werken wel, maar halen de oorzaak niet weg en verreweg de meeste (misschien wel alle) genbehandelingen zijn vreselijk duur. We hebben het dan over honderdduizenden of zelfs miljoenen euro’s (eigenlijk dollars), schrijft Nature en een verhaal over min of meer succesvolle therapieën.  Het blad geeft vier voorbeelden daarvan. Uitsluitend Amerikaans, overigens Lees verder

Gentherapie voor bloederziekte geen oorzaak levertumor

Lentivirustherapie

Virussen planten hun eigen erfelijk materiaal in dat van de cel. Daar wordt bij gentherapie gebruik van gemaakt.

Vaak worden bij gentherapieën verzwakte vormen van virussen gebruikt (meestal adenoachtigevirussen; aav’s) om het gengereedschap in de cellen af te leveren, maar nogal eens blijkt dat die verzwakte virussen een probleem kunnen vormen. Het bedrijf UniQure zou nu hebben vastgesteld dat het virus dat is gebruikt bij een gentherapie voor bloederziekte niet verantwoordelijk is voor de bij een patiënt ontstane levertumor. Lees verder

Proeven gentherapie sikkelcelanemie gestopt

Sikkelcel

Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)

Het bedrijf Bluebirdbio heeft klinische proeven fase 3 met een gentherapie voor het repareren van genetische defecten die leiden tot sikkelcelanemie gestaakt nadat twee proefpersonen (bloed)kanker hadden gekregen. Het bedrijf onderzoekt of de bij de therapie gebruikte aflevervirus daar iets mee te maken heeft. Het is ook mogelijk dat de kanker is veroorzaakt door de chemotherapie die de proefpersonen kregen voorafgaande aan de gentherapie. Lees verder

Bloedziektes bij drie mensen gerepareerd met CRISPR

Nieuw bot met bloedvormend beenmerg

Bot met beenmerg waarin rode bloedlichaampjes worden gevormd

Twee mensen met beta-thalassemie en een met sikkelcelanemie, beide erfelijke bloedziektes, zouden zijn ‘genezen’ nadat met behulp van de CRISPR-methode beenmergstamcellen genetisch werden aangepast, zo deelden de onderzoekers mee op een bijeenkomst van de Europese vereniging voor hematologie. Die drie namen deel aan een, voortdurende, klinische proef waarbij voor het eerst erfelijke ziektes werden behandeld met die genoombewerkingstechniek. Lees verder

CRISPR/Cas9 zou zeer weinig onbedoelde mutaties veroorzaken

zebravisjes

Zebravisjes zijn populaire proefdiertjes

De CRISPR/Cas9-methode wordt een grote toekomst toegedicht in het repareren van ziekmakende genetische afwijkingen, maar de grote vraag is nog steeds: hoe veilig is die techniek? Is het middel misschien erger dan de kwaal? Verscheidene onderzoeken zouden hebben aangetoond dat die methode niet alleen de bedoelde veranderingen aan het genoom bewerkstelligen maar ook onbedoelde. Nu melden onderzoekers dat blijkt uit onderzoek bij zebravisjes dat de CRISPR/Cas9-methode een erg laag risico zou hebben op onbedoelde mutaties. Met andere woorden: CRISPR/Cas9 zou veilig (genoeg) zijn om ziekmakende mutaties in (ook) het menselijke genoom te herstellen. Lees verder

Viagra lijkt goed voor al je problemen

bloedstamcellen oogsten

De voordelen van de Viagra-methode afgezet tegen die van de GCSF-methode(l) (afb: Smith-Berdan)

Ooit is Viagra begonnen als bloeddrukverlager. We weten allemaal hoe de loopbaan van dat middel zich heeft ontwikkeld. Nu blijkt Viagra, daarin lijkt het een beetje op aspirine, nog meer deugden te bezitten voor de mensheid. Het middel zou al gunstige effecten hebben vertoond bij allerlei gezondheidsproblemen. Zo zou Viagra ook kunnen helpen bloedstamcellen uit het beenmerg te winnen. Lees verder

CRISPR nadert de praktijk

CRISPR-Cas9 met gids-RNA en doel-DNA

Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (rood) en DNA (geel) (afb: Bang Wong)

Of het helemaal klopt weet ik niet, maar Science News meldt dat de eerste klinische proeven op stapel staan waarbij ziektes worden behandeld met de CRISPR/Cas9-methode. De eerste zou een aangeboren blindheid betreffen die de betreffende onderzoekers met de CRISPR-genschaar willen repareren. De proefpersonen krijgen daarbij het CRISPR-gereedschap in de ogen ingespoten in de hoop dat dat daar zijn heilzame werk doet…. Lees verder