Een (getekende) klontering van sikkelcellen (afb: UChicago)
Leidt gentherapie bij bloedstamcellen tot extra mutaties?
Beantwoorden
Tag archieven: sikkelcelanemie
CRISPR-gentherapie voor sikkelcelanemie geeft bemoedigend resultaat
Een (getekende) klontering van sikkelcellen (afb: UChicago)
Al enige jaren wordt er geprobeerd sikkelcelanemie te genezen met gentherapieën, maar tot nu toe lijkt dat niet erg succesvol. Nu melden onderzoekers een gentherapie te hebben ontwikkeld, waarbij de inmiddels welbekende CRISPR-methode wordt ingezet, die succesvol lijkt te zijn. Er lijken meer van dergelijke gentherapieën in de maak te zijn. Lees verder
Mogelijk dat basebewerking werkt tegen sikkelcelanemie
Structuur van hemoglobine (afb: WikiMedia Commons)
Het lijkt er op dat de basebewerking van het DNA van sikkelcelanemie– en beta-thalassemie-patiënten een manier zou kunnen worden om die ziekte succesvol te bestrijden. Het bleek dat de toepassing van die techniek die zich bepaalt op het vervangen van een enkele DNA-base de hemoglobine-expressie van foetuscellen verkregen uit cellen van die patiënten verhoogde. Dat zou een gunstiger resultaat hebben opgeleverd dan het gebruik van de genschaar Cas9 om het genoom te bewerken in menselijke bloedstamcellen. Lees verder
Worden genbehandelingen zelfs te duur voor rijke landen?
A
Schermafdruk Crispr Therapeutics (afb: crisprtx.com)
Al jaren achtereen wordt de de ‘genschaartechnologie’ die gebruikt maakt van de CRISPR-methode als (bijna perfect) middel gezien om genetische ziektes te helen. Nu schijnt in een klinische proef in de VS de methode met succes te zijn gebruikt tegen sikkelcelanemie, een ziekte waarbij de rode bloedlichaampjes worden misvormd tot sikkels, en tegen een vorm van thalassemie. Beide ziektes leiden tot problemen met de zuurstofvoorziening. De CRISPR-behandeling wordt daarbij toegepast in combinatie met een stevige chemokuur. Bovendien is zo’n behandeling schreeuwend duur. Zijn dat kinderziektes van een veelbelovende behandelingsmethode? Lees verder
Bloedlichaampjes in het lab geproduceerd
Vlnr: rode bloedcel, bloedplaatje en witte bloedcel
De geneeskunde is nog erg afhankelijk van vrijwilligers die bloed afgeven. Al langere tijd proberen wetenschappers bloedcellen te maken en dat schijnt onderzoekers in Groot-Brittannië nu te zijn gelukt. Die cellen zijn ook in minihoeveelheden ingebracht bij mensen. Het gaat om rode bloedlichaampjes, die zuurstof door het lichaam transporteren. Lees verder
Het blijft martelen met de CRISPR-methode (of niet?)
Gang Bao (r) met medewerkers (afb: Rice)
De CRISPR-methode om het genoom te bewerken werd alom toegejuicht als een efficiënte manier om DNA en zelfs RNA te bewerken, maar daar zaten nog wel wat haken en ogen aan. Soms wordt het genoom ook bewerkt op plaatsen waar dat niet de bedoeling was, maar ook als de knip/vervang naar behoren geschiedt, zo lijkt het althans, kan er toch iets misgaan. Die tot nu toe ongeziene missers moeten ook in beeld gebracht worden wil de CRISPR-methode als echt veilig en doeltreffend kan/mag worden ingezet. Lees verder
Experimentele gentherapie werkt enigzins tegen sikkelcelanemie
Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)
Kortgeleden nog is een klinische proef met een gentherapie tegen sikkelcelanemie gestaakt omdat twee behandelde patiënten kanker kregen. Nu lees ik weer een persbericht waarin staat dat een experimentele gentherapie sikkelcelanemie geneest, althans voor een aantal jaren. Of dat dan ook de oplossing is valt nog te bezien, zeker ook omdat die genbehandeling is voorafgegaan door een chemotherapie en dat ging niet helemaal goed. Lees verder
Gentherapieën werken maar zijn vreselijk duur
Gentherapieën zijn al jaren een belofte om genetische aberraties te herstellen, maar proeven daarmee bleken ook vaak op te lopen tegen niet voorziene problemen. Het lijkt er op dat er nu zo langzamerhand een paar ‘winnaars’ zijn komen bovendrijven al is het ook daar nog allesbehalve koek en ei. Sommige behandelingen werken wel, maar halen de oorzaak niet weg en verreweg de meeste (misschien wel alle) genbehandelingen zijn vreselijk duur. We hebben het dan over honderdduizenden of zelfs miljoenen euro’s (eigenlijk dollars), schrijft Nature en een verhaal over min of meer succesvolle therapieën. Het blad geeft vier voorbeelden daarvan. Uitsluitend Amerikaans, overigens Lees verder
Gentherapie voor bloederziekte geen oorzaak levertumor
Virussen planten hun eigen erfelijk materiaal in dat van de cel. Daar wordt bij gentherapie gebruik van gemaakt.
Vaak worden bij gentherapieën verzwakte vormen van virussen gebruikt (meestal adenoachtigevirussen; aav’s) om het gengereedschap in de cellen af te leveren, maar nogal eens blijkt dat die verzwakte virussen een probleem kunnen vormen. Het bedrijf UniQure zou nu hebben vastgesteld dat het virus dat is gebruikt bij een gentherapie voor bloederziekte niet verantwoordelijk is voor de bij een patiënt ontstane levertumor. Lees verder
Proeven gentherapie sikkelcelanemie gestopt
Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)
Het bedrijf Bluebirdbio heeft klinische proeven fase 3 met een gentherapie voor het repareren van genetische defecten die leiden tot sikkelcelanemie gestaakt nadat twee proefpersonen (bloed)kanker hadden gekregen. Het bedrijf onderzoekt of de bij de therapie gebruikte aflevervirus daar iets mee te maken heeft. Het is ook mogelijk dat de kanker is veroorzaakt door de chemotherapie die de proefpersonen kregen voorafgaande aan de gentherapie. Lees verder