Worden genbehandelingen zelfs te duur voor rijke landen?

A

Crispr Therapeutics

Schermafdruk Crispr Therapeutics (afb: crisprtx.com)

Al jaren achtereen wordt de de ‘genschaartechnologie’ die gebruikt maakt van de CRISPR-methode als (bijna perfect) middel gezien om genetische ziektes te helen. Nu schijnt in een klinische proef in de VS de methode met succes te zijn gebruikt tegen sikkelcelanemie, een ziekte waarbij de rode bloedlichaampjes worden misvormd tot sikkels, en tegen een vorm van thalassemie. Beide ziektes leiden tot problemen met de zuurstofvoorziening. De CRISPR-behandeling wordt daarbij toegepast in combinatie met een stevige chemokuur. Bovendien is zo’n behandeling schreeuwend duur. Zijn dat kinderziektes van een veelbelovende behandelingsmethode? Lees verder

Twee kinderen met SMA na gentherapie overleden

ZolgensmatoelatingEen behandeling met Zolgensma om kinderen van een zeldzame erfelijke spierziekte (SMA) af te helpen heeft geleid tot de dood van twee patiëntjes. Toch stelt het verantwoordelijke farmabedrijf Novartis dat de behandeling ‘per saldo’ goede resultaten oplevert. Lees verder