Het lijkt er op dat taaislijmziekte een behandelbare ziekte aan het worden is. Onderzoekers van de Duitse Charitéziekenhuis constateerden dat een combinatietherapie met drie medicijnen (elexacaftor, tezacaftor en ivacaftor samen verkocht als Trikafta) die sedert 2020 in Europa wordt toegepast, prima werkt voor schoolgaande kinderen met die ziekte. Onderzoekers van het Broadinstituut, onderdeel van het MIT, stellen dat met een priembewerking van het genoom, een eenmalige behandeling, net zo goed werkt als bestaande behandelingen zoals Trikafta. De therapie zou de oorzaak, een mutatie, van de ziekte wegnemen, althans in 85% van de gevallen van cystische fibrose (de dure term voor taaislijmziekte). Lees verder
Categorie archieven: DNA-bewerking
Knipenzym TnpB is een stuk kleiner dan de Cas-eiwitten
![Cas9](https://synbio.arnoschrauwers.nl/wp-content/unloads/Cas9_5AXW-.jpg)
Cas9 is nogal ‘omvangrijk’ (afb: WkiMedia Commons)
Cas-ewitten die worden gebruikt zijn nogal omvangrijk en maken het lastig om bepaalde CRISPR-genoom-bewerkingen uit te voeren. De bezorgers (vectoren), meestal kreupel-gemaakte virus-sen, kunnen al die gigantische moleculen niet bergen. Nu hebben onderzoekers de nuclease TnpB, een enzym, gevonden dat hetzelfde werk als de Cas-eiwitten zou doen dan maar een stuk kleiner is dan de alternatieve eiwitten. Ze zien hun vinding vooral voor toepassing in planten. Lees verder
Bacteriën in darmflora muisjes met basebewerker genetisch veranderd
![DNA-basen](https://synbio.arnoschrauwers.nl/wp-content/uploads/DNA-basen.jpg)
De DNA-basen (afb: WikiMedia Commons)
Onderzoekers rond Xavier Duportet van het Franse bedrijf Eligo Bioscience hebben het DNA van Escherichia coli-bacteriën in de darmen van (levende) muisjes genetisch veranderd. Dat zou gelukt zijn bij ruim 90% van de E. coli’s in de muizendarmpjes. De onderzoekers waren er op uit het genoom van de bacteriën te veranderen zonder de darmflora te vernietigen. Lees verder
Retrons maken complexere genoombewerking mogelijk
![Fröbelen met het erfgoed](https://synbio.arnoschrauwers.nl/wp-content/uploads/Multigenoombewerking.webp)
De mogelijkheden van multibewerking van het genoom. Je zou het bijna fröbelen met DNA noemen (afb: Seth Shipman et. al/Nature Chemical Biology)
Onderzoekers hebben een nieuwe methode ontwikkeld waarmee ze tegelijkertijd nauwkeurige genoom-bewerkingen zouden kunnen uitvoeren op meerdere locaties binnen een cel. Met behulp van wat retrons of retronen worden genoemd, creëerden ze een hulpmiddel dat DNA in bacteriën, gisten maar ook menselijke cellen efficiënt zou kunnen veranderen. De onderzoekers denken die nieuwe methode vooral voor fundamenteel onderzoek te gebruiken en niet zo zeer voor het repareren van genetische afwijkingen. Lees verder
Zijn enzymen voor springende genen de nieuwe CRISPR?
![Springende genen in maïs](https://synbio.arnoschrauwers.nl/wp-content/uploads/Carossidi_mais.jpg)
Springende genen in maïs zogen voor zeer diverse kleurpatronen van de korrels (afb: WikiMedia Commons)
Een moleculaire eigenaardigheid gevonden in bacteriën zou wel eens een nieuwe grote stap in de genoombe-werking kunne zijn, waardoor onderzoekers grote segmenten DNA kunnen invoegen, verwijderen of omdraaien. De techniek, beschreven in drie artikelen die deze maand in Nature (1 en 2) en in Nature Communications zijn gepubliceerd, maakt gebruik van het natuurlijke vermogen van de zogenaamde springende genen om zichzelf in genomen in te voegen. Als deze ’truc’ van bacteriën ook in zoogdierencellen werkt, dan zou deze techniek weleens een concurrent kunnen worden van de CRISPR-methode om het genoom te bewerken. Tot nu toe lijkt die techniek haar belofte nog steeds niet echt te hebben ingelost. Lees verder
Proefveldje met genetisch veranderde rijdt vernield in Italië
In Italië is een proefveldje (28 m2) ten noorden van Pavia met genetisch veranderde rijst volledig verwoest. De (Arborio)rijst werd met de CRISPR/Cas9-methode zo veranderd dat die niet meer gevoelig zou zijn voor de verwoestende schimmel Pyricularia oryzae. Al in 2017 veranderden Vittoria Brambilla en de haren van de universiteit Milan drie genen van de rijstsoort, maar pas onlangs kregen de onderzoekers toestemming om veldproeven te doen. De vernieling is niet opgeëist.
Bron: Science
Fotosynthese met CRISPR/CAs9 ‘opgevoerd’
![Rijsthalmen](https://synbio.arnoschrauwers.nl/wp-content/unloads/Rijsthalm-1024x570.jpg)
Oryza oftewel rijst
Weer een betere CRISPR-versie gefabriekt (?)
![PASSIGE, een verbeterde CRISPR](https://synbio.arnoschrauwers.nl/wp-content/uploads/PASSIGE.jpg)
Dit zou duidelijk moeten maken hoek PASSIGE werkt. Priembewerking installeert nauwkeurig een hechtplaats (attB of attP) van een grote serinerecombinase (LSR) op een doellocus in het genoom. De LSR herkent vervolgens het geïnstalleerde att-motief en voegt het donor-DNA daar in. (afb: David Liu et. al/Nature)
Een overzicht van eePASSIGE. Priembewerking installeert nauwkeurig een hechtplaats (attB of attP) van een grote serinerecom-binase (LSR) op een doellocus in het genoom. De LSR herkent vervolgens het geïnstalleerde att-motief en voegt het donor-DNA daar in.Sedert een dikke tien jaar geleden de CRISPR-techniek van bacteriën geleend werd is er al heel wat gesleuteld aan die methode om het DNA of RNA te veranderen met als doel een nog betere genoom- of RNA-bewerker te krijgen. Nu hebben onderzoekers rond CRSIPRoloog David Liu van het Broadinstituut weer een stap in de richting van de volmaakte CRISPR-methode gezet. Die zou nu in een keer ook grote genen in het genoom kunnen vervangen. Eindelijk zou de methode klaar zijn voor de klinische toepassing, aldus een persbericht van het Broadinstituut. Lees verder
Zicht van LCA-patiënten verbetert door CRISPR-behandeling
![Genoombewerking oogziekte OHSU](https://synbio.arnoschrauwers.nl/wp-content/uploads/Genoombewerking-oogpatienten-2020.jpg)
Al in 2020 werden de eerste ingrepen verricht om het CEP290-gen te repareren in netvliescellen (afb: OHSU/Kristyna Wentz-Graff)
In een proef zijn veertien deelnemers (waaronder twee kinderen) een zeldzame vorm van aangeboren slechtziendheid/blindheid, zou het grootste deel baat hebben gehad bij een in vivo-genoombewerking met de CRISPR-techniek. Zes van de veertien deelnemers stelden dat met de behandeling hun levenskwaliteit vooruit was gegaan. Er zouden geen ernstige bijverschijnselen zijn geconstateerd. Lees verder
Leidt CAR-T-celbehandeling soms tot kanker? Ehh…
![CAR-T-cellen vallen kankercel aan](https://synbio.arnoschrauwers.nl/wp-content/unloads/CAR-T-cellen-vallen-kankercel-aan-1024x683.jpg)
CAR-T-cellen (blauw) vallen kankercel aan (afb: SKI)
De immuun-behandeling CAR-T-celtherapie wordt gezien als beloftevol in, vooral, de bestrijding van kanker, maar in een aantal gevallen (er zijn drie-endertig zaken bekend) kregen de behandelde patiënten (weer) kanker. Er wordt nu allerwegen hard gezocht of dat door de gebruikte therapie komt of dat de oorzaken elders liggen. Voorlopig is het definitieve antwoord nog niet gevonden. Lees verder