Toen in 2003 het Menselijkgenoomproject werd afgesloten dachten (in ieder geval) sommige wetenschappers dat we nu eindelijk de ‘handleiding’ voor leven en gezondheid hadden. Dat onderzoek heeft dertien jaar geduurd en heeft destijds zo’n 2,7 miljard dollar gekost (nu zo’n 2,5 miljard euro, maar zonder inflatiecorrectie). James Tabery, wetenschapsfilosoof en bioethicus aan de universiteit van Utah heeft een boek over de tirannie van het gen (‘Tyranny of the Gene’) geschreven en concludeert dat de gepersonifieerde geneeskunst een grote bedreiging is voor de volksgezondheid doordat die veel geld verslindt en weinig oplevert. Lees verder
Categoriearchief: DNA-bewerking
CAR-T-celtherapie voor bloedkankers ontwikkeld

CAR-T-cellen (blauw) vallen kankercel aan (afb: SKI)
De CAR-T-celtechniek is er al een tijdje. Bij die techniek worden de eigen afweercellen, in dit geval dus de T-cellen, genetisch aangepast om, na transfusie in het bloed van de patiënt, bepaalde kwaadaardige cellen aan te pakken. Er lijken zo langzamerhand verschillende technieken ontwikkeld te zijn om allerlei kankersoorten te bestrijden. Nu melden onderzoekers dat ze een manier gevonden hebben om vijf types bloedkankers aan te pakken. Lees verder
CRISPR-gentherapie voor sikkelcelanemie geeft bemoedigend resultaat

Een (getekende) klontering van sikkelcellen (afb: UChicago)
Al enige jaren wordt er geprobeerd sikkelcelanemie te genezen met gentherapieën, maar tot nu toe lijkt dat niet erg succesvol. Nu melden onderzoekers een gentherapie te hebben ontwikkeld, waarbij de inmiddels welbekende CRISPR-methode wordt ingezet, die succesvol lijkt te zijn. Er lijken meer van dergelijke gentherapieën in de maak te zijn. Lees verder
Nieuwe DNA-bewerker ontwikkeld met kleiner ‘gereedschap’

De werking van de PNP-methode lijkt erg op die van de CRISPR-techniek (afb: Magdy Mahfouz et. al)
Onderzoekers van de koning Abdoeluniversiteit voor wetenschap en technolgie (KAUST) hebben een nieuwe genoombewerkingstechniek ontwikkeld, PNP gedoopt, die gebruik maakt van kleiner ‘gereedschap’ dan de inmiddels welbekende CRISPR-methode. De omvang van het benodigde ‘gereedschap’, met name de genschaar Cas, zou de mogelijkheden van de CRISPR-methode beperken. Uiteindelijk moet zo’n CRISPR-pakket de celkern binnen kunnen komen om het genoom te kunnen bewerken. De PNP-methode zou ook minder onbedoelde fouten maken dan CRISPR, maar dat zal nog wel in de praktijk moeten worden bewezen. Lees verder
Ook een CRISPR-achtig systeem in eukaryote cellen ontdekt: Fanzor

De structuur van de Fanzorgenschaar (afb: Zhanglab/MIT)
Nature heeft een ‘haastuitgave’ doen verschijnen van een artikel over een ‘genschaar’ (een endonuclease) die gevonden is in eukaryote cellen zoals die van schimmels, planten en dieren. Het zogeheten Fanzorsysteem (heeft iets met Fz-eiwitten te maken: frizzled (gekroesd) class receptors) zou niet zo effectief zijn als de bekende CRISPR-genscharen als Cas9 of Cas-12 maar zou nauwkeuriger zijn, dat wil zeggen minder onbedoelde genveranderingen veroorzaken; een groot manco van de CRISPR-methode. Bovendien zou de Fanzorschaar en hulpmiddelen makkelijker af te leveren zijn aan de cellen. Waarom Nature zo’n haast had met publicatie is (mij=as) niet bekend. Lees verder
Mogelijk dat basebewerking werkt tegen sikkelcelanemie

Structuur van hemoglobine (afb: WikiMedia Commons)
Het lijkt er op dat de basebewerking van het DNA van sikkelcelanemie– en beta-thalassemie-patiënten een manier zou kunnen worden om die ziekte succesvol te bestrijden. Het bleek dat de toepassing van die techniek die zich bepaalt op het vervangen van een enkele DNA-base de hemoglobine-expressie van foetuscellen verkregen uit cellen van die patiënten verhoogde. Dat zou een gunstiger resultaat hebben opgeleverd dan het gebruik van de genschaar Cas9 om het genoom te bewerken in menselijke bloedstamcellen. Lees verder
EU wil toelating gentechnisch veranderde planten versoepelen
Duchennepatiënt die gentherapie onderging hoogstwaarschijnlijk door virus overleden

Het CRISPR-complex
Een proefpersoon met de ziekte van Duchenne, een spierziekte, die een CRISPR-behandeling had gehad om het gemuteerde dystrofine-gen te repareren is hoogstwaarschijnlijk overleden door het virus dat werd gebruikt om het CRISPR-gereedschap in de cellen af te leveren, zo kwamen onderzoekers onder aanvoering van Terence Flotte van de universiteit van Massachusetts tot een voorlopige conclusie. Lees verder
Bacteriofaag aangepast om ‘fors’ DNA af te leveren

De nieuwe T4-postbode met een volle ’tas’ (afb: V. Rao et. al)
Onderzoekers rond Venigalla Rao van de Katholieke universiteit in Washington DC hebben de bacteriofaag T4 aangepast waarmee veel grotere stukken DNA (genen) kunnen worden afgeleverd aan cellen om genetische schade te repareren dan nu mogelijk. De virussen die daar nu voor gebruikt worden in de genoombewerkingtechniek CRISPR zijn wat dat betreft beperkt, waardoor het lastig is grote genen te ‘repareren’. Lees verder
RNA-bewerker ADAR2 wijst afweercellen de onheilsplek

ADAR-2 zet adenosine (A) om in inosine (I) maar stuurt ook afweercellen naar de plek met zuurstoftekort
Een eiwit dat RNA bewerkt, ADAR2, in de endotheelcellen (wandcellen) van bloedvaten wijst afweercellen waar ze moeten zijn om heilzame werking ten toon te spreiden, ontdekten onderzoekers. Dat opent nieuwe wegen naar behandelingen, maar die route zou ook veiliger alternatief kunnen vormen voor genoombewerking met de CRISPR-methode, denken de onderzoekers. Lees verder