Compact CRISPR-systeem zou genbewerking in het lijf beter mogelijk maken

Al3Cas12f

Het compacte ‘knipenzym’ Al3Cas12f zou genoombewerking ‘normaler’ maken (afb: David Taylor et al./Nature Structural & Molecular Biology)

Onderzoekers rond David Taylor van de universiteit van Texas hebben een compacte CRISPR-genbewerkingssysteem ontdekt dat gerichte toediening in het menselijk lichaam mogelijk zou kunnen maken. Ze denken dat dit een belangrijke stap op weg naar een breder klinisch gebruik van deze techniek. Ze kwamen uit bij het natuurlijke knipenzym Al3Cas12f, dat klein genoeg is om te worden vervoerd door (onwerkzaam gemaakt) virussen, een een veelgebruikte techniek om het CRISPR-gereedschap de cellen binnen te loodsen. Vervolgens ontwikkelden ze een verbeterde versie die de genbewerkingsprestaties in menselijke cellen aanzienlijk zou hebben verbeterd. Lees verder

De CRISPR-methode kan ook hele genen in een keer vervangen

Hele genen invoegen met traposonasen

Tranposasen voegen hele genen in (afb: David Liu et al./Science)

De van bacteriën geleende CRISPR-methode kan veel, maar het was nog steeds erg lastig om hele genen te vervangen. Dat had(?)/heeft vooral vooral te maken om die relatief grote DNA-sequenties in de kern van cellen af te leveren. Nu zou dat wel met de enzymen transposasen zijn gelukt die ‘samenspannen’ met springende genen. Dat zou meer mogelijk maken bij het bewerken van genmutaties (je hoeft de mutatie er niet uit te knippen, maar vervangt het hele gemuteerde gen). Ook op het gebied van fundamenteel onderzoek biedt dat vordelen. Lees verder

CRISPR-methode blijft voorlopig nog beloftevolle aanpak

CRISPR-methode voor regeneratieve geneeskunde

Er zijn nog heel wat hindernissen weg te nemen voor de toepassing van de CRISPR-methode in de regeneratieve geneeskunde (afb: Kam Leong et al./Tissue Engineering)

Regeneratieve geneeskunde richt zich op het herstellen of vervangen van beschadigd weefsel en organen en biedt daarmee hoop aan patiënten met verschillende aandoeningen. Traditionele strategieën, zoals het gebruik van voorlopercellen en biologische stimuli, hebben enig succes gehad, maar ze kampen met beperkingen zoals onbedoelde veranderingen en een gebrek aan precisie. Genoombewerking, met name op CRISPR/Cas9 gebaseerde systemen, biedt een nauwkeuriger en efficiënter alternatief, maar voorlopig is die aanpak nog lang niet vrij van mankementen en zal voorlopig nog wel een (dure) belofte blijven. Lees verder