Komt er een gentherapie voor frontotemporale dementie?

KopFrontotemporale dementie is een van de vormen van dementie. In een deel (5% tot 12%) van de gevallen zou die hersenziekte worden veroorzaakt door een achteruitgang in de aanmaak van progranuline veroorzaakt. De onderzoeksters spoten muisje met een tekort aan dat eiwit in met een onschadelijk gemaakt virus met het progranuline-gen in haarzijn erfgoed.  Daardoor verdwenen de dementieverschijnselen bij de muisjes voor een groot deel.
Lees verder

Gentherapie ADA-SCID blijkt tien jaar later nog effectief

ADA-SCID

Evangelina Vaccaro, een van de tien (afb: Alysia Padilla-Vaccaro)

Zo’n tien jaar geleden zijn tien kinderen met de zeldzame afweerziekte ADA-SCID genetisch behandeld. Die erfelijke ziekte maakt dat ze te weinig adenosinedeaminase aanmaken. Dat eiwit is wezenlijk voor de opbouw van het afweersysteem. Het blijkt dat die ‘proefkonijnen’ de gentherapie goed doorstaan hebben. Lees verder

Gentherapie zenuwcellen ruggenmerg pakt verkeerd uit bij dieren

Omslag Human Gene Therapy

De omslag van het jongste nummer

Gentherapie bedoeld voor zenuwcellen in de ruggengraat van apen en varkens om met behulp van en adenoachtig virus een menselijk gen aan motorneuronen af te leveren pakte heel verkeerd uit.  De doelwitten, de motorneuronen, en de lever raakten vergiftigd. Dezelfde virusvector (aav9) was ook gebruikt bij kinderen met de spierziekte sma, met succes.  Het blijft dus oppassen met gentherapieën. Lees verder