Gentherapie ADA-SCID blijkt tien jaar later nog effectief

ADA-SCID

Evangelina Vaccaro, een van de tien (afb: Alysia Padilla-Vaccaro)

Zo’n tien jaar geleden zijn tien kinderen met de zeldzame afweerziekte ADA-SCID genetisch behandeld. Die erfelijke ziekte maakt dat ze te weinig adenosinedeaminase aanmaken. Dat eiwit is wezenlijk voor de opbouw van het afweersysteem. Het blijkt dat die ‘proefkonijnen’ de gentherapie goed doorstaan hebben. Lees verder

RNA bewerken minder riskant dan DNA

RNA-bewerking als alternatief voor genschaar

Bij RNA-bewerking blijft het DNA ongewijzigd (afb: Univ. van Tübbingen)

Al vele malen is ook in dit blog de lof op de CRISPR-techniek gezongen (met hier en daar een kanttekening). Probleem met DNA-bewerking is dat die nogal radicaal is en (dus) ook niet geheel ontdaan van risico’s. Thorsten Stafforst van de universiteit van Tübbingen werkt al jaren aan een alternatieve techniek: RNA-bewerking. Uiteindelijk leidt de informatie op RNA-moleculen, onder meer, tot de aanmaak van eiwitten, de werkpaarden van de cel. Het schijnt Stafforst en medewerkers nu gelukt te zijn RNA-moleculen in de cel heel precies en doeltreffend te bewerkenLees verder