Kan de CRISPR-methode nu eindelijk haar belofte waarmaken?

Integrase-invoeging in DNA

Kennelijk moet voor de integrase-invoeging van een DNA-sequentie het genoom eerst met de priemtechniek bewerkt worden (afb: Jesse Owens et al.)

Sinds de introductie van de bacteriële CRISPR-methode voor het bewerken van DNA werd alo gedroomd van een revolutionaire manier om erfelijke ziektes en andere genetische afwijkingen uit te bannen, maar dat bleek iets te rooskleurig gedacht. Een van de grotere belemmeringen voor de CRISPR-methode is het afleveren van het CRISPR-gereedschap met het genetisch materiaal aan de cellen. Nu beweren onderzoekers rond Jesse Owens van de universiteit van Hawaii een veilige en efficiënte manier gevonden te hebben om met aangepaste enzymen, integrases, hele genen te vervangen. Dat is overigens niet voor het eerst. Lees verder

Ringvormig RNA zou effectiever zijn in RNA-therapieën

'Ringvormig' RNA

Echt ringvormig is het RNA niet (afb: Pashan Mali et al./UCSD)

RNA-therapieën zijn momenteel erg in zwang, maar dan gaat het altijd om RNA-strengen.  Ringvormige RNA’s effectiever en stabieler zijn dan hun ‘rechtlijnige’ tegenhangers, maar het was nogal lastig die te maken Onderzoekers van de universiteit van Californië in San Diego zouden nu een effectieve manier hebben ontwikkeld om ringRNA’s te maken . Lees verder

Een gepersonifiëerd RNA-vaccin werkt snel tegen hersenkanker

Gepersonifiëerde RNA-vaccins tegen glioom,

De (gepersonifiëerde) RNA-vaccins zouden het afweersysteem snel activeren (afb: Elias Sayour et. al/Cell)

In een proef met vier patiënten hebben onderzoekers met een op de persoon afgestemd RNA-vaccin het afweersysteem zo ‘omgebouwd’ dat het een hersentumor (glioom) agressief aanviel. Die (bescheiden) klinische proef had dezelfde uitkomst als een proef met tien honden met hersentumoren (uiteraard met toestemming van de eigenaars). Dat is een eerste aanwijzing dat glioom, een zeer dodelijke vorm van hersenkanker, wellicht te genezen is, maar of dat werkelijk zo is zal nog in een groter opgezette klinische proef moeten worden bewezen.
Lees verder

Leidt CAR-T-celbehandeling soms tot kanker? Ehh…

CAR-T-cellen vallen kankercel aan

CAR-T-cellen (blauw) vallen kankercel aan (afb: SKI)

De immuun-behandeling CAR-T-celtherapie wordt gezien als beloftevol in, vooral, de bestrijding van kanker, maar in een aantal gevallen (er zijn drie-endertig zaken bekend) kregen de behandelde patiënten (weer) kanker. Er wordt nu allerwegen hard gezocht of dat door de gebruikte therapie komt of dat de oorzaken elders liggen. Voorlopig is het definitieve antwoord nog niet gevonden. Lees verder

Vernietigen bloedstamcellen verjongt de afweer (bij muisjes)

Cellen in het beenmerg

Cellen in het beenmerg (afb: WikiMedia Commons)

Door bloedstamcellen te vernietigen met antilichamen bleek het afweersysteem van 18 tot 24 maanden oude muisjes (56 tot 70 jaar bij mensen) te worden verjongd, zo bleek onderzoekers van, onder meer, de Stanforduniversiteit rond Irving Weissman. Lees verder

Klinische proeven in VS met CAR-T-cellen tegen MS

CAR-T-behandeling MS?

CAR-T-behandeling tegen MS op komst? (afb: BMS)

In de VS worden klinische proeven opgetuigd om de CAR-T-techniek in te zetten tegen de automimmunziekte multipele sclerose (MS). Bij proeven met muisjes lijkt deze aanpak succesvol te zijn geweest. Nu moet worden bewezen dat deze aanpak voor mensen veilig en ook effectief is. “We beginnen op onontgonnen terrein”, zegt James Chung van Kyverna Therapeutics, die de proeven gaat uitvoeren.
Lees verder

CAR-T-celmethode mogelijk werkzaam tegen vaste tumoren

Immuuntherapie vrij succesvol bij agressieve leukemiesoort

De CAR T-behandeling in beeld gebracht (afb: hematon.nl)

CAR-T-therapieën worden al met enig succes ingezet tegen bloedkankers, maar onderzoekers zijn voortdurend bezig die immuuntherapie ook tegen andere kankersoorten. Onderzoekers rond Kole Roybal van de universiteit van Californië in San Francisco en collega’s hebben een mutatie van het eiwit CARD11PIK3R3 (volgens GeneCards twee eiwitten) gevonden waarmee de CAR-T-cellen ook in vaste tumoren binnendrongen en daar hun dodelijke werk deden. Lees verder

Eeuwig jong met CAR-T-behandeling (?)

Corina Amor Vegas CSH-lab

Corina Amor Vegas van het Cold Spring Harbor-lab (afb: CSH-lab)

Er is al heel wat afgeprutst om veroudering te bestrijden op zoek naar de eeuwige jeugd. Nu lijkt het er op dat met een immuuntherapie, CAR-T, T-cellen kunnen worden geïnstrueerd om uitgewerkte cellen op te ruimen. Op die manier behandelde oudere muisjes leken fitter, minder dik en bevattelijk voor ouderdomsziekten te worden, maar is die proef al niet eerder gedaan? Jawel. Door de leidster van dit onderzoek, Lees verder

FDA: CAR-T-therapieën kunnen ook kankerverwekkend zijn

De Amerikaanse Voedings- en geneesmiddelenautoriteit FDA wil dat bedrijven die CAR-T-therapieën in hun pakket hebben tegen kanker vermelden dat die behandeling ook kanker kan veroorzaken. Volgens het FDA wegen de voordelen van deze immuunbehandeling nog altijd wel op tegen de risico’s. Lees verder

Kunnen autoimmuunziektes worden genezen? Wellicht

Navacims, nanodeeltjes tegen autoimmuunziektes

De navacims die autoimmuunziektes zouden kunnen bestrijden (afb: parvustx.com)

Immunoloog Pere Santamaria is al tientallen jaren bezig om ‘hoofdschakelaar’ te vinden om autoimmuun-ziektes zoals suikerziekte type I en multiple sclerose te genezen. Het begint er zo langzamerhand naar uit te zien dat hij en collega’s een begin van een oplossing hebben weten te vinden die bij muisjes goed uitpakte. Lees verder