Via truc laat cel eiwitten met genintstructies binnen

RNA-splitsing

RNA-splitsing. De term splitsing (Engels splicing) is afkomstig van het splitsen van touw (om er een stuk aan te breien) (afb: WikiMedia Commons)

Onderzoekers hebben een truc bedacht om cellen zover te krijgen dat ze eiwitten met ‘geninstructies’ binnen laten via een normaal, natuurlijk proces. Daardoor maken die cellen eiwitten aan die de cel zelf niet aanmaakt door een genetische afwijking. Daarmee zou een nieuwe methode ontwikkeld zijn om genetische ziektes te lijf te gaan met gentherapieën. De onderzoekers denken dan aan ziektes als Alzheimer, sommige vormen van kanker en blindheid. Lees verder

Gentherapie activeert kegeltjes van twee kleurenblinde kinderen

OogdoorsneeKegeltjes zijn cellen in het netvlies die het ons mogelijk maken kleuren te zien. Twee kinderen die vanaf hun geboorte kleurenblind (achromatopsie) waren konden na een gentherapie wat kleur onderscheiden. Door die behandeling zouden de (‘slapende’) communicatielijnen tussen netvlies en hersens (deels) tot stand zijn gebracht.
Lees verder

Gentherapieën werken maar zijn vreselijk duur

RetrovirusGentherapieën zijn al jaren een belofte om genetische aberraties te herstellen, maar proeven daarmee bleken ook vaak op te lopen tegen niet voorziene problemen. Het lijkt er op dat er nu zo langzamerhand een paar ‘winnaars’ zijn komen bovendrijven al is het ook daar nog allesbehalve koek en ei. Sommige behandelingen werken wel, maar halen de oorzaak niet weg en verreweg de meeste (misschien wel alle) genbehandelingen zijn vreselijk duur. We hebben het dan over honderdduizenden of zelfs miljoenen euro’s (eigenlijk dollars), schrijft Nature en een verhaal over min of meer succesvolle therapieën.  Het blad geeft vier voorbeelden daarvan. Uitsluitend Amerikaans, overigens Lees verder

Cellen kunnen worden verjongd, lijkt het

Het netvlies

Het netvlies (afb: P. Motta, La Sapienza-universiteit, Rome)

Onderzoekers rond David Sinclair van de Harvarduniversiteit zouden een manier gevonden hebben om de veroudering van cellen om te keren. Bij muisjes schijnt het gelukt te zijn om cellen weer te herprogrammeren naar een jeugdige epigenetische staat. Op naar de eeuwige jeugd? Hoe praktisch dit is moet nog worden afgewacht. Lees verder

Gentherapie lijkt te helpen bij netvliesziekte (bij muisjes)

Netvlies

Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen

Een gentherapie heeft bij muisjes met een erfelijke netvliesziekte voorkomen dat ze blind werden. Het gaat om de ziekte van Batten waardoor kinderen al op jonge leeftijd blind kunnen worden. Lees verder

‘Primitieve’ stamcellen repareren bloedvaatjes netvlies

'Primitieve' voorlopercellen repareren bloedvaatjes netvlies

De ‘primitieve’ voorloperbloedcellen (groen) (afb: Elias Zambidis, Johns Hopkinsuniversiteit)

Volgroeide cellen teruggeprogrammeerd tot ‘primitieve’ stamcellen bleken bloedvaatjes in het netvlies beter te repareren dan via ‘conventionele’ pluripotente stamcellen. Volgens onderzoekers van de Johns Hopkinsuniversiteit zou die techniek schade aan het netvlies kunnen repareren die, onder meer, ontstaat door suikerziekte en daarmee blindheid voorkomen. Het onderzoek zou toepassing van stamcellen om weefsels te herstellen een stap dichter naar de klinische praktijk hebben gebracht. Lees verder

CRISPR voor het eerst (?) direct in het lichaam getest

Het netvlies

Het netvlies (afb: P. Motta, La Sapienza-universiteit, Rome)

Voor het eerst zou de CRISPR-methode om genetische afwijkingen te repareren direct in het lichaam van proefpersonen zijn getest. Het ging daarbij om de behandeling van een erfelijke oogziekte die tot blindheid leidt, Lebers opticusatrofie. Het zou voor het eerst zijn dat de CRISPR-methode direct in het lichaam is toegepast. Lees verder

Gentherapie lijkt te werken bij oogziekte van jongeren

netvlies

De lichtgevoelige staafjes (beige) en kegels (groen van het netvlies (afb: Nature)

Patiënten met een agressieve vorm van de erfelijke ziekte retinitis pigmentosa, die uiteindelijk tot blindheid leidt, zouden een deel van hun zicht hebben teruggekregen door een gentherapie waarmee het defecte gen in de netvliescellen werd gerepareerd. Dat gen zit op het X-chromosoom en dat betekent dat vooral jonge mannen last van die oogziekte hebben.
Lees verder

Blinde muisjes zien weer met geherprogrammeerde gliacellen

Netvlies

Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen

Muisjes met aangeboren blindheid (?) konden zien door zogeheten Müllergliacellen in het oog te herprogrammeren tot lichtgevoelige staafjes (cellen). Deze benadering zou mogelijk ook kunnen helpen tegen andere oogaandoeningen zoals netvliesveroudering, denken de onderzoekers. Lees verder

Gentherapie lijkt sommigen van blindheid te kunnen genezen

OogdoorsneeHet ziet er naar uit dat mensen die blind zijn geworden door een erfelijke netvliesziekte Leber-amaurose (Leber-blindheid) een deel van hun zich weer kunnen terugkrijgen door behandeling met een nieuwe gentherapie. Die therapie is bij de Amerikaanse gezondheidsautoriteit FDA aangeboden voor toelating tot de medische praktijk. Voor die erfelijke oogaandoening is momenteel geen (vorm van) genezing beschikbaar. De studie waar die toelatingsaanvraag op gebaseerd is wordt gepresenteerd op een congres van de Amerikaanse vereniging van oogheelkunde AAO. Lees verder