Genetherapie is geen appeltje-eitje

Een adenovirus

Een adenovirus heeft wel iets weg van een kunstmaantje (afb: Wiki Commons)

Ook in dit blog wordt regelmatig aandacht aan gentherapieën besteed die beloven foute mutaties te repareren of het afweersysteem weerbaarder te maken tegen ziektes als kanker, maar prutsen aan het ingewikkelde systeem dat (menselijk) leven heet gaat niet zo maar en niet zonder risico. Soms blijkt het middel erger dan de kwaal of zijn er op zijn minst onbedoelde neveneffecten. Daar wordt dan weer aan gesleuteld, maar komt het ooit zover dat deze technieken breed kunnen worden ingezet of blijft het martelen?
Lees verder

Een ‘vermenselijkt’ virus als kankerdoder (?)

Het genetisch veranderde pokkenvirus zou alleen kankercellen doden en het afweersysteem activeren. Het menselijk gen hNIS codeert voor een ionkanaal waardoor kankercellen zouden kunnen worden bestookt met radioactieve jodium- rheniumisotopen (afb: Imugene)

Het Australische bedrijf Imugene is gestart met klinische proeven met een genetisch veranderd pokkenvirus (Vaccinia), aangeduid met CF33-hNIS, bij kankerpatiënten met tripelnegatieve borstkanker met uitzaaiingen. Dat virus is genetisch zo veranderd dat het een menselijk gen bevat waardoor het gemodificeerde virus een ‘kankerdoder’ wordt (moet worden). De proefpersonen hebben gemeen dat eerdere behandelingen geen effect meer hadden op de ziekte. Lees verder

Er wordt gewerkt aan een hiv-vaccin

Vaccins

Onder meer door Modern en het AMC wordt gewerkt aan een vaccin tegen hiv (afb: webmd.com)

Het hi-virus muteert te snel om er een ‘ouderwets’ vaccin voor te ontwikkelen. Tijdens de coronapandemie raakte de ontwikkeling van bRNA-vaccins in een stroomversnelling.  Nu lijken die ook het hi-virus ‘in het oog’ te krijgen. Voorlopig is het nog zoeken. Lees verder

Helpt een afweersysteem op een chip onze kennis vergroten?

Lymfeknoop

Lymfeknoop vaak, ten onrechte, ook lymfeklier genoemd (afb: voedingengezondheid.nl)

Het vervelende van wetenschappelijk werk is dat je constant geconfronteerd wordt met je onkunde en onwetendheid. Hoe langer je met een onderwerp bezig bent hoe meer gaten je in je kennis ontdekt. Alle organismen hebben een vorm van afweer om zich te verdedigen tegen de ‘boze krachten’ van deze wereld, maar hoewel wetenschappers een aardig idee hebben van het menselijke (en ander zoogdierlijke) afweersysteem, het is nog steeds duister hoe dat precies werkt. Nu hebben onderzoekers het afweersysteem op een chip gezet (feitelijke zijn het onderdelen van lymfeklieren) om dat systeem beter te leren kennen. Lees verder

Eiwit van adenovirussen beschermt hun erfgoed

Celkerntoegang adenovirus

Het adenovirus (AdV) komt in het kernporiecomplex (NPC) terecht en daar zorgt Mind bomb 1 (Mib1) voor de afbraak van de eiwitmantel van eiwit V, zodat het DNA in de kern kan worden afgelezen zonder dat de er in de cel een alarm afgaat. (afb: Michael Bauer en Alfonso Gomez-Gonzalez, UvZ)

Adenovirussen bevatten een eiwit dat hun genoom beschermt totdat die binnengedrongen zijn in de celkern van de ‘gastheer’. Daar werpen de virussen hun omhulling af en komt het virusgenoom in de celkern terecht waar het wordt gekopieerd. Dat proces is ook wezenlijk voor verschillende coronavaccins. Onderzoekers zochten uit hoe dat proces in elkaar steekt. Die kennis zou kunnen leiden tot nieuwe methoden om virussen te bestrijden, tot betere gentherapieën en ook tot nieuwe kankerbehandelingen, denken ze. Lees verder

Experimentele gentherapie werkt enigzins tegen sikkelcelanemie

Sikkelcel

Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)

Kortgeleden nog is een klinische proef met een gentherapie tegen sikkelcelanemie gestaakt omdat twee behandelde patiënten kanker kregen. Nu lees ik weer een persbericht waarin staat dat een experimentele gentherapie sikkelcelanemie geneest, althans voor een aantal jaren. Of dat dan ook de oplossing is valt nog te bezien, zeker ook omdat die genbehandeling is voorafgegaan door een chemotherapie en dat ging niet helemaal goed. Lees verder

Gentherapieën werken maar zijn vreselijk duur

RetrovirusGentherapieën zijn al jaren een belofte om genetische aberraties te herstellen, maar proeven daarmee bleken ook vaak op te lopen tegen niet voorziene problemen. Het lijkt er op dat er nu zo langzamerhand een paar ‘winnaars’ zijn komen bovendrijven al is het ook daar nog allesbehalve koek en ei. Sommige behandelingen werken wel, maar halen de oorzaak niet weg en verreweg de meeste (misschien wel alle) genbehandelingen zijn vreselijk duur. We hebben het dan over honderdduizenden of zelfs miljoenen euro’s (eigenlijk dollars), schrijft Nature en een verhaal over min of meer succesvolle therapieën.  Het blad geeft vier voorbeelden daarvan. Uitsluitend Amerikaans, overigens Lees verder

‘Schakelbare’ antilichamen als kankertherapie

Afweercellen vallen kankercel aan

Afweercellen vallen kankercel aan

Antilichamen zijn belangrijke eiwitten in de strijd tegen ziektes. Normaal maakt het lichaam die stoffen aan, maar je kan ook antistoffen maken en die toedienen. Zoals met alles dat vreemd is maakt het lichaam ook met die antilichamen korte metten. Dan lijkt een ‘dekmantel’ van eiwitten een goede afscherming. Dat eiwit wordt dan afgebroken door enzymen die kenmerkend zijn voor, in dit geval, bepaalde kankercellen en zo kan het afweersysteem die foute cellen aanvatten, is het idee. Duitse onderzoekers hebben die ’truc’ al met succes toegepast op celkweken van verschillende typen kanker, maar er is nog een lange weg te gaan. Lees verder

Veranderd gids-RNA vat RNA om genen effectiever te deactiveren

Cas13

RNA-bewerker Cas13. Ook bij bewerking RNA wordt een gids-RNA gebruikt om de RNA-schaar naar de juiste plaats te dirigeren (afb: zlab.bio)

Iedereen, ook deze leek, riep blij dat met de CRISPR-methode er een prima instrument was gekomen om fouten op het genoom te herstellen. Dat bleek toch een beetje tegen te vallen en gaandeweg zijn er steeds meer methodes ontwikkeld om die methode nog te verbeteren. Onderzoekers hebben nu een chemisch veranderd gids-RNA ontwikkeld, dat de genschaar naar de goede plek op het genoom moet leiden, dat niet het DNA aanpakt om genen uit te schakelen maar het RNA om dat te bewerken en/of uit te schakelen in mensencellen. Daarmee zou de effectiviteit van gids-RNA met een factor twee tot vijf zijn verbeterd. De nieuwe methode werkt ook twee maal langer de de bestaande CRISPR-methodes. Lees verder

BioNTech wil RNA-vaccin maken tegen malaria

Ugur_Sahin

BioNTech-chef Ugur Sahin (afb: W~ikiMedia Commons)

Sedert de redelijk succesvolle RNA-vaccins tegen het coronavirus zijn geïntroduceerd, wordt die techniek ook in stelling gebracht tegen andere ziektes. Zo denkt BioNTech, die met Pfizer een coronavaccin heeft ontwikkeld, dat het  mogelijk is dat RNA-vaccins werkzaam zouden kunnen zijn tegen de malariaparasiet. Het bedrijf hoopt eind dit jaar een malariavaccin te kunnen testen op mensen. Lees verder