Kan de CRISPR-methode nu eindelijk haar belofte waarmaken?

Integrase-invoeging in DNA

Kennelijk moet voor de integrase-invoeging van een DNA-sequentie het genoom eerst met de priemtechniek bewerkt worden (afb: Jesse Owens et al.)

Sinds de introductie van de bacteriële CRISPR-methode voor het bewerken van DNA werd alo gedroomd van een revolutionaire manier om erfelijke ziektes en andere genetische afwijkingen uit te bannen, maar dat bleek iets te rooskleurig gedacht. Een van de grotere belemmeringen voor de CRISPR-methode is het afleveren van het CRISPR-gereedschap met het genetisch materiaal aan de cellen. Nu beweren onderzoekers rond Jesse Owens van de universiteit van Hawaii een veilige en efficiënte manier gevonden te hebben om met aangepaste enzymen, integrases, hele genen te vervangen. Dat is overigens niet voor het eerst. Lees verder

Is Alzheimer in een vroeg stadium te genezen?

Anticaline H1GA

De hyperactiviteit van hersencellen van Alzheimer nam af na inspuiting met anticaline H1GA in hun hippocampus (afb: Benedikt Zott et al./Nature Communications)

Het is altijd gevaarlijk om al te optimistische berichten te verspreiden rond tot nu toe ongeneesbare ziektes. Alzheimer is daar een van. Nu denken onderzoekers van de technische universiteit München (TUM) een eiwit gesynthetiseerd te hebben, anticaline H1GA gedoopt, dat de kwalijke gevolgen van beta-amyloïdeophopingen zou neutraliseren en daarmee de ontwikkeling van de ziekte van Alzheimer in een vroeg stadium zou stoppen of zelfs ongedaan maken.
Voorlopig is de methode alleen nog maar op celkweken en bij proefdieren (muisjes) toegepast en de onderzoekers waarschuwen dat, als het al zover komt, het nog wel even zal duren voordat deze aanpak in de klinische praktijk kan worden toegepast. Lees verder

Wordt taaislijmziekte een behandelbare aandoening?

Het lijkt er op dat taaislijmziekte een behandelbare ziekte aan het worden is. Onderzoekers van de Duitse Charitéziekenhuis constateerden dat een combinatietherapie met drie medicijnen (elexacaftor, tezacaftor en ivacaftor samen verkocht als Trikafta) die sedert 2020 in Europa wordt toegepast, prima werkt voor schoolgaande kinderen met die ziekte. Onderzoekers van het Broadinstituut, onderdeel van het MIT, stellen dat met een priembewerking van het genoom, een eenmalige behandeling, net zo goed werkt als bestaande behandelingen zoals Trikafta. De therapie zou de oorzaak, een mutatie, van de ziekte wegnemen, althans in 85% van de gevallen van cystische fibrose (de dure term voor taaislijmziekte). Lees verder

Aptameren zou allergieën ongedaan kunnen maken

Anti-allergiezalf met aptameren

De aptamerenaanpak werkte bij de muisjes ook als die in de vorm van een zalf werden ’toegediend’ (afb: Günter Mayer et. al/Cell)

Aptameren zijn stukken eenstrengig DNA of RNA die zich, afhankelijke van hun basevolgorde kunnen hechten aan bepaalde biomoleculen. Als dat een bepaald chemokine (stof die het afweersysteem activeert) is dan zou het het overgevoelige reactie van dat systeem (=allergie) kunnen temperen. Dergelijke aptameren werken zelfs in een huidzalf, stellen de onderzoekersters. Lees verder

Methode gevonden om eigen cellen helende eiwitten te laten aanmaken (?)

De etanerceptbehandeling met de SEND-methode

De etanerceptbehandeling met de SEND-methode. Links de nanodeeltjes met lading, rechts het resultaat (afb: Siegwart et. al/PNAS)

Eiwitten worden aangemaakt aan de hand van boodschapper-RNA, dat weer een ‘afdruk’ is van een gen. Als die b-RNA’s worden voorzien van de code voor een klein signaaleiwit dan worden die daaruit gevormde eiwitten naar bepaalde celonderdelen gestuurd of zelfs naar de bloedbaan. Die truc hebben onderzoekers gebruikt om cellen om te bouwen tot ‘medicijnproducenten’. Ze hebben hun ’truc’ al bij muisjes uitgeprobeerd met psoriase maar ook met kanker. Die leken daar baat bij te hebben. Lees verder

Eiwitstructuurvoorspeller AlphaFold kan dat nu ook met niet-eiwitten

eiwitstructuur

De structuur van eiwitten zegt veel over zijn functionaliteit

De vorm van een eiwit zegt veel over waar dat voor dient. Tot niet zo heel lang geleden moest die vorm vaak met veel moeite worden achterhaald, tot Google in 2019 met AlphaFold op de proppen kwam. Dat schijnt het eiwitonder-zoek, in combi-natie met kunst-matige intelligentie, een heel eind op weg gebracht te hebben. Nu kan AlphaFold ook de structuur (en daarmee wisselwerking met andere verbindingen) voorspellen van andere biomoleculen dan eiwitten. Lees verder

Truc waarbij T-cellen B-cellen doden de oplossing voor reuma (?)

Blinatumomab en ALL

Blinatumomab verbindt bij de bestrijding van ALL (acute lymfatische leukemie) kankercel en de cytotoxische T-cel (afb: National Cancer Institute)

Onderzoekstersters van, onder meer, de Friedrich-Alexander-universiteit in Erlangen-Neurenberg hebben een antilichaam, BLINA, gebruikt om T-cellen aan B-cellen te koppelen. Die gedwongen verbinding loopt slecht af voor de B-cellen. Dat zou bij (zes) reumapatiënten een eind hebben gemaakt aan de ontstekingsreacties van het eigen afweersysteem. Lees verder

E. coli’s genetisch zo veranderd dat ze op elektronen reageren.

E. coli-bacteriën

E. coli-bacteriën

Onderzoekers rond William Bentley van het Fischellinstituut van de universiteit van Maryland hebben laten zien dat processen in, genetisch veranderde, cellen te ‘sturen’ zijn door elektrische signalen. Daardoor zouden die cellen te gebruiken zijn om stoffen af te leveren of om het verloop van ziektes te volgen, is het idee. Ook in de landbouw of het milieu zou er emplooi voor dit soort systemen zijn. Lees verder

Is herstel mitochondriën hersencellen de oplossing voor Alzheimer?

Dimethylsuccinaat

De structuur van dimethylsuccinaat (afb: chemoxy.com)

Hersencellen vragen een enorme hoeveelheid energie. Bij de ziekte van Alzheimer is die energievoorziening, die wordt geleverd door de mitochondriën, ernstig verstoord. Daardoor worden de verbindingen tussen hersencellen via de synapsen slechter en verdwijnen die, met alle kwalijke gevolgen van dien. In kweken van hersencellen van Alzheimerpatiënten wisten onderzoekers die energiecentrales weer te activeren, waardoor neuron/neuronverbindingen weer hersteld werden. Zou dat een adequate behandeling van deze ziekte zijn? Lees verder

FDA: CAR-T-therapieën kunnen ook kankerverwekkend zijn

De Amerikaanse Voedings- en geneesmiddelenautoriteit FDA wil dat bedrijven die CAR-T-therapieën in hun pakket hebben tegen kanker vermelden dat die behandeling ook kanker kan veroorzaken. Volgens het FDA wegen de voordelen van deze immuunbehandeling nog altijd wel op tegen de risico’s. Lees verder