Amyotrofe laterale sclerose (ALS) is zo’n ongeneselijke, verwoestende spierziekte, die onlangs weer een slachtoffer maakte: Stephen Hawking. Het opmerkelijke bij Hawking is dat hij na de diagnose nog dik vijftig jaar heeft geleefd. Onderzoekers van de Spaanse Miguel Hernández-universiteit zouden bij muisjes de voortgang van ALS hebben gestopt door beenmergstamcellen in het spierweefsel te transplanteren. Zoiets geeft moed, maar betekent nog niet meteen dat dat bij mensen ook werkt. Daarover moeten klinische proeven een uitsluitsel geven. Het neurowetenschappelijke instituut van de universiteit is nu op zoek naar geld voor die klinische proef.

Het blijft natuurlijk link om valse hoop te wekken. Mensen of familieleden van mensen die lijden aan een ongeneselijke ziekte zadel je, vrees ik, altijd op met die wellicht valse hoop, als onderzoekers op zijn minst de suggestie wekken een remedie gevonden te hebben. Dat blijft een dilemma, maar ik denk dat niet-publiceren alvorens er zekerheid is nog slechter is.

Het instituut denkt een halfmiljoen euro nodig te hebben om de proef uit te voeren bij in eerste instantie honderd ALS-patiënten in Spaanse ziekenhuizen. Dat lijkt me een schijntje. Later zou het aantal proefpersonen kunnen worden uitgebreid. De proef zal drie jaar in beslag nemen. Overigens zullen de Spaanse gezondheidsautoriteiten nog toestemming voor de proef moeten geven.
Het is vooralsnog de bedoeling dat de eigen beenmergstamcellen van de patiënt worden getransplanteerd in de tibialis anterior-spier, die over de scheen loopt en ervoor zorgt de je je voet kunt optillen, en in de handspieren. Mogelijk dat ook andere spieren zullen worden behandeld als de financiering eenmaal rond is.
Volgens onderzoeker Salvador Martinez, die zich al twintig jaar bezighoudt met ALS-onderzoek, moet hij wel op zoek naar fondsen, aangezien de farmabedrijven niet geînteresseerd zijn in een therapie met stamcellen van de patiënt zelf.

Belangstelling

De honderd proefpatiënten krijgen een keer een transplantatie en minstens een jaar lang zullen ‘spieropnames’ worden gemaakt om de vorderingen te bekijken. Dat gebeurt allemaal in de Spaanse ziekenhuizen. Onderzoeksgroepen in Noorwegen en Italië hebben belangstelling getoond om soortgelijke proeven te doen in eigen land.
ALS is een vrij zeldzame, verwoestende spierziekte. De levensverwachting na de diagnose is zo’n drie tot vijf jaar. Vandaar dat het geval Hawking zo opmerkelijk is. Hij heeft meer dan vijftig jaar met de ziekte geleefd. In eentiende van de gevallen is een genetische verandering de oorzaak van de ziekte, maar in 90% van de gevallen is de oorzaak onbekend.

Bron: Alpha Galileo