Zicht van LCA-patiënten verbetert door CRISPR-behandeling

Genoombewerking oogziekte OHSU

Al in 2020 werden de eerste ingrepen verricht om het CEP290-gen te repareren in netvliescellen (afb: OHSU/Kristyna Wentz-Graff)

In een proef zijn veertien deelnemers (waaronder twee kinderen) een zeldzame vorm van aangeboren slechtziendheid/blindheid, zou het grootste deel baat hebben gehad  bij een in vivo-genoombewerking met de CRISPR-techniek. Zes van de veertien deelnemers stelden dat met de behandeling hun levenskwaliteit vooruit was gegaan. Er zouden geen ernstige bijverschijnselen zijn geconstateerd. Lees verder

Blinde man kan door algen-gen weer enigszins zien

Franse RT-patiënt ziet weer wat

De Franse RT-patiënt in het lab (afb: Nature)


Met behulp van een ingebracht algen-gen heeft een nagenoeg blinde man weer de beschikking gekregen over een (bescheiden) gezichtsvermogen. Dat gen codeert voor een lichtgevoelig eiwit. Lees verder

Gentherapie lijkt sommigen van blindheid te kunnen genezen

OogdoorsneeHet ziet er naar uit dat mensen die blind zijn geworden door een erfelijke netvliesziekte Leber-amaurose (Leber-blindheid) een deel van hun zich weer kunnen terugkrijgen door behandeling met een nieuwe gentherapie. Die therapie is bij de Amerikaanse gezondheidsautoriteit FDA aangeboden voor toelating tot de medische praktijk. Voor die erfelijke oogaandoening is momenteel geen (vorm van) genezing beschikbaar. De studie waar die toelatingsaanvraag op gebaseerd is wordt gepresenteerd op een congres van de Amerikaanse vereniging van oogheelkunde AAO. Lees verder

Herstel zicht met stamceltherapie leeftijdafhankelijk

Mike May

Mike May

In 2000 ging voor Mike May uit Californië de wereld weer open. Na veertig jaar blind te zijn geweest kreeg hij het zicht weer enigszins terug door een stamceltherapie. Drie jaar na de behandeling bleek uit onderzoek dat May weer kleuren, bewegingen en simpele figuren kon zien, maar niet het ‘echte werk’. Nu hebben onderzoekers van de universiteit van Washington (VS) May weer onderzocht. Hij blijkt nog steeds niet over zijn volle gezichtsvermogen te beschikken. Verre van dat. Dat zou er mee te maken hebben dat hij op jonge leeftijd zijn gezichtsvermogen verloor, wanneer het herkennen van ruimtelijke objecten (en dus ook gezichten) nog in volle ontwikkeling is. Lees verder

Stamceltherapie verbetert zicht slechtzienden

Stamcelogen

Na het inspuiten van uit stamcellen gekweekte epitheelcellen in de ogen, bleek het zicht vaak verbeterd (foto: Dan McCoy/Getty)

Het lijkt er op of er, dankzij de vorderingen van de synthetische biologie, steeds meer succes te melden valt op het gebied van blindheid en slechtziendheid. Begin dit jaar bleek een gentherapie al een positieve werking te hebben op een patiënt met maculadegeneratie. Nu is bekend gemaakt dat 18 patiënten met een teruglopend gezichtsvermogen baat hebben gehad bij een stamceltherapie. Een van de patiënten heeft genoeg zicht om weer te kunnen paardrijden en een vrouw die bij de oogarts geen letters kon onderscheiden op de letterkaart, ziet na de operatie de eerste vier rijen. Het lijkt er op dat de behandeling aanslaat (tot 3 jaar na de operatie). Of dat ook op de langere duur het geval is moet worden afgewacht. Lees verder

Zicht terug met stamcelbehandeling

Doorsnee van het oog
Een experimentele stamcelbehandeling heeft een man die blind was geworden door netvliesveroudering zijn zicht weer teruggegeven. Netvliesveroudering, of nauwkeuriger maculadegeneratie (macula is de gele vlek op het netvlies), maakt dat de patiënt alleen nog maar wat aan de rand van zijn blikveld waarneemt. De man zou nu weer voldoende kunnen zien om te mogen autorijden. De klinische proef met embryonale stamcellen, begonnen in 2011, was bedoeld om de veiligheid van de stamcelbehandeling te testen. Andere behandelde patiënten merkten dat hun gezichtsvermogen iets verbeterde, maar deze ene patiënt sprong daar boven uit. Zijn gezichtsvermogen verbeterde van praktisch blind (gezichtsvermogen van 5%) tot redelijk (50%). De proef is uitgevoerd door het Amerikaanse bedrijf Advanced Cell Technology. De 22 patiënten waren allen slachtoffer van netvliesdegeneratie, waarvan de ene vorm het gevolg is van veroudering en de andere (macula-dystrofie) erfelijk is. In beide gevallen gaat het om verlies van zogeheten pigmentepitheelcellen van het netvlies. Die cellen zijn essentieel voor het goed functioneren van het netvlies. De patiënten kregen nieuwe pigmentepitheelcellen ingebracht die waren ontwikkeld uit embryonale stamcellen.

Bron: New Scientist