Zicht van LCA-patiënten verbetert door CRISPR-behandeling

Genoombewerking oogziekte OHSU

Al in 2020 werden de eerste ingrepen verricht om het CEP290-gen te repareren in netvliescellen (afb: OHSU/Kristyna Wentz-Graff)

In een proef zijn veertien deelnemers (waaronder twee kinderen) een zeldzame vorm van aangeboren slechtziendheid/blindheid, zou het grootste deel baat hebben gehad  bij een in vivo-genoombewerking met de CRISPR-techniek. Zes van de veertien deelnemers stelden dat met de behandeling hun levenskwaliteit vooruit was gegaan. Er zouden geen ernstige bijverschijnselen zijn geconstateerd. Lees verder