DNA-reparatievorm in cellen zit CRISPR-techniek in de weg

Procédé priembewerking

De stukjes DNA worden streng voor streng vervangen (afb: Nature)

De CRISPR-techniek is inmddels breed omarmd in de genetische wetenschap, maar de toepassing in de praktijk is niet navenant. Dat heeft veel te maken met de (on)nauwkeurig-heid van de methode. Er zijn betere methoden ontwikkeld zoals de priembewerking, alle een CRISPR-variant, maar wil de methode volop klinisch worden ingezet zal ze foutloos moeten zijn. Het lijkt er op dat een van de reparatiemechanismes in de cel zelf de priembewerking in de weg zit. Lees verder

Ultrageluid stuurt activiteit hersencellen van muisjes

TRPA1

TRPA1 is een ionkanaal voor calciumionen

De muisjes hadden genetisch aangepaste hersencellen gekregen. Die konden de onderzoekers manipuleren met behulp van ultrageluid. Die denken dan meteen aan oplossingen of behandelingen voor ziektes als Parkinson en epilepsie, maar ik (=totale leek as) zie dat nog niet zo gauw gebeuren. Lees verder

Celkweken minder stabiel dan gedacht

Celkweken instabiel

Links Shannon Klein, rechts Mo Li (afb: KAUST)

Ik hoor je al denken: Nou, en?, maar dat is toch vrij schokkend nieuws. Tegenwoordig heeft in veel genetisch onderzoek de celkweek een belangrijke plaats. Je kunt daarmee allerlei zaken onderzoeken zonder dat je daarvoor proefdieren hoeft te gebruiken (die meestal het loodje leggen). Als die celkweken minder stabiel zijn dan gedacht dan is de ‘zeggingskracht’ van celkweekproeven ook minder groot. Daarom dus. De onderzoekers vinden dan ook dat de procedures beter moeten. Lees verder

Pi-RNA gebruikt om genactiviteit overerfelijk te regelen

piRNAi

Met de piRNAinterferentie-techniek zijn genen van wormpjes generaties lang uit te schakelen (afb: KAUST)

Wellicht dat je RNA-moleculen kent als ‘mal’ voor eiwitten, maar RNA’s hebben verschillende functies in de cel. Zo reguleren zogeheten piRNA’s de genactiviteit. Onderzoekers hebben die nu gebruikt om genactiviteit bij te sturen in wormpjes (rondwormen/nematoden). De ontwikkeling zou iets kunnen betekenen voor fundamenteel biomedisch onderzoek, voor de formulering van geneesmiddelen maar ook voor gentechnische behandelingen. Lees verder

Onderzoekers ontdekken wat meer over transcriptiefactoren

Optische pincetten

Twee optische pincetten met daartussen het te bestuderen DNA (afb: Morin et. al)

Wij mensen denken dat we dagelijks met ingewikkelde problemen te maken hebben, maar je zal maar onderdeel van een cel zijn. Een cel van een mens heeft zo’n 20 000 genen en daarnaast nog een heleboel sequenties op het DNA voor de aanmaak van andere moleculen die de boel aan de gang houden in zo’n cel. Hoe en wanneer genen actief worden is wel zo’n beetje bekend, maar hoe werkt dat precies? Onderzoekers hebben nu wat meer zicht gekregen op zogeheten transcriptiefactoren, eiwitten die bij het aflezen van genen een belangrijke rol spelen. Lees verder

Eiwit KAT7 zou autoimmuunziektes voorkomen

Zwezerikcellen

Zwezerikcellen met AIRE (groen) verse T-cellen (rood) om zich in te houden (afb: WEHI)

Onderzoeksters denken dat het eiwit KAT7, dat in de zwezerik wordt aangemaakt, voorkomt dat afweercellen (T-cellen) niet al te overdreven reageren op gezonde, eigen cellen. Dat enzym zou daarmee ook autoimmuunziektes voorkomen, als het afweersysteem het eigen organisme aanvalt zoals bij reuma, suikerziekte type I of MS. Lees verder

DNA te gebruiken als lijm van gelblokjes

Parende gelblokjes

Onderzoekers van het instituut voor wetenschap en technologie (OIST) in Okinawa (Jap) hebben met behulp van DNA blokjes gel aan elkaar ‘gelijmd’ die met het blote oog zijn waar te nemen. Die techniek zou mogelijk in de toekomst iets kunnen betekenen voor het kweken van organen en weefsels, denken de onderzoekers. Lees verder

Kikkers krijgen nieuwe pootjes

Herstel geamputeerd pootje bij kikkers

De BioDome (afb: Tuftsuniversiteit)

Kikkers waarvan een poot was geamputeerd kregen weer een nieuw functioneel lidmaat door het stompje bloot te stellen aan een combinatie van vijf stoffen. De nieuwe pootjes waren voldoende functioneel om de beestjes weer behulpzaam te zijn in hun bewegingen. Normaal gesproken gebeurt het weer aangroeien van ledematen bij kikkers niet, anders dan bij hagedissen, wormen en salamanders. Lees verder

Er zou een micro-RNA-therapie zijn voor de ziekte van Huntington

Kunstmatig micro-RNA

Het selectieptoces om het beste micro-RNA er uit te pikken (afb: Voyager Therapeutics)

De ziekte van Huntington is een erfelijke hersenziekte als gevolg van mutaties in het huntingtine-gen (HTT). Onderzoekers van Voyager Therapeutics in Cambridge (VS) zouden met een kunstmatige micro-RNA het boodschapper RNA voor het mutante HTT hebben verstoord, waardoor dat verkeerde eiwit minder wordt aangemaakt. De micro-RNA-behandeling, waarbij die micro-RNA’s aan de hersencellen worden afgeleverd door ‘kreupel’ gemaakte adenovirussen, zou jaren effect hebben. De aanpak zou bij proefdieren (muisjes en apen) zijn getest. Lees verder

Computer berekent veilige ‘landingsplaatsen’ op genoom

Veilige landingsplaatsen op genoom

De invoeging of vervanging van een gen mag geen effect hebben op de (activiteit van) andere genen. Dat kan op een veilige ‘landingsplaats’ (GSH in Engelse afko) (afb: Churchlab)

Het schijnt zo te zijn dat je niet zo maar ergens in het DNA een (therapeutisch of anderszins nuttig) gen kunt plaatsen. Er zijn op het genoom ‘landingsplaatsen’ waar dat betrekkelijk veilig kan gebeuren. Het menselijk genoom schijnt zo’n groot aantal van die veilige ‘landingsplaatsen’ te hebben (in afko VL’s). Nu hebben onderzoekers een computerprogramma ontwikkeld dat die VL’s kan ‘aanwijzen’. Ze kwamen op tweeduizend VL’s. Ter controle hebben ze twee van de ‘aangewezen’, belofterijkste VL’s beproefd in glaswerk via een T-celtherapie en een ander om een huidziekte te repareren. De op die twee plaatsen ingevoegde genen bleken langdurig effectief te zijn. Lees verder