Een zinkvinger waarmee DNA kan worden doorgeknipt (afb: WikiMedia Commons)
In de VS zou onlangs voor het eerst een ‘inwendige’ gentherapie zijn uitgevoerd, waarbij het de bedoeling is dat het genoom in (lever)cellen vanuit het lichaam wordt/kan worden bewerkt om een genetische ziekte te ‘repareren’. De therapie is uitgevoerd bij de 44-jarige Amerikaan Brian Madeux die een vrij zeldzame stofwisselingsziekte heeft, de ziekte van Hunter. Madeux kreeg miljoenen exemplaren van het juiste gen ingespoten, tezamen met de zogeheten een kreupel virus voor de aanmaak van zogeheten zinkvingers, die het gen in het DNA inbouwen. “Hopelijk helpt dat mij en anderen”, zei de patiënt. Binnen een maand moet duidelijk zijn of de aanpak werkt. Lees verder
Het ziet er naar uit dat mensen die blind zijn geworden door een erfelijke netvliesziekte Leber-amaurose (Leber-blindheid) een deel van hun zich weer kunnen terugkrijgen door behandeling met een nieuwe gentherapie. Die therapie is bij de Amerikaanse gezondheidsautoriteit FDA aangeboden voor toelating tot de medische praktijk. Voor die erfelijke oogaandoening is momenteel geen (vorm van) genezing beschikbaar. De studie waar die toelatingsaanvraag op gebaseerd is wordt gepresenteerd op een congres van de 
