Lijders aan de bloederziekte hemofilie A hebben geen gen dat codeert voor stollingsfactor VIII
Onderzoekers in Groot-Brittannië denken dat gentherapie genezing van de bloederziekte (hemofilie A) mogelijk maaakt. Lijders aan die ziekte, voornamelijk mannen, missen een gen dat codeert voor stollingsfactor VIII, waardoor hun bloed niet stolt. Dertienkunnen patiënten kregen een genbehandeling en hoefden niet meer voor de ziekte behandeld te worden. Lees verder
Rechts de spiercellen van muisjes die behandeld zijn met CRISPRa, links de spiercellen (magenta) van onbehandelde muisjes met spierdystrofie (afb: Salk-instituut)
Al zo’n drie jaar geleden is ontdekt dat met CRISPR niet alleen genen te knippen en/of uit te wisselen zijn, maar dat je daarmee ook de genactiviteit kunt veranderen. Spaanse en Amerikaanse onderzoekers gebruikten die mogelijkheid om muisjes te behandelen voor suikerziekte (type I), nierbeschadiging en spierdystrofie (de muizelijke variant daarvan). Met succes, naar het schijnt. Toepassing bij mensen zal nog veel onderzoek vergen. Lees verder
Hier een variant van de genschaar Cas9, nCas9, die slechts een DNA-streng doorknipt in plaats van twee. Daarmee kunnen afzonderlijk basen vervangen worden
Waarschijnlijk is de ontdekking en ingebruikneming van het bacteriële systeem om het genoom te bewerken, CRISPR, een van de belangrijkste wetenschappelijke ontwikkelingen van, op zijn minst, de laatste tien jaar. Onderzoek op het gebied van biologie en geneeskunde zijn sinds een paar jaar ingrijpend veranderd door de komst van die methode. Daarvoor waren er als zinkvingers en TALEN , maar die genoombewerkingsmethoden vallen in het niet bij CRISPR. Die methode geeft hoop op, onder meer, genezing van ernstige ziektes maar houdt ook de dreiging in van kinderen-op-maat en mensverbetering. Lees verder
Een bacteriofaag
Onderzoekers hebben met behulp van bacteriofagen (bacterievreters) en bacteriën een ‘evolutiemachine’ gemaakt in de hoop dat daar interessante biomoleculen uit rollen. Antibiotica, bijvoorbeeld! Lees verder
Een zinkvinger waarmee DNA kan worden doorgeknipt (afb: WikiMedia Commons)
In de VS zou onlangs voor het eerst een ‘inwendige’ gentherapie zijn uitgevoerd, waarbij het de bedoeling is dat het genoom in (lever)cellen vanuit het lichaam wordt/kan worden bewerkt om een genetische ziekte te ‘repareren’. De therapie is uitgevoerd bij de 44-jarige Amerikaan Brian Madeux die een vrij zeldzame stofwisselingsziekte heeft, de ziekte van Hunter. Madeux kreeg miljoenen exemplaren van het juiste gen ingespoten, tezamen met de zogeheten een kreupel virus voor de aanmaak van zogeheten zinkvingers, die het gen in het DNA inbouwen. “Hopelijk helpt dat mij en anderen”, zei de patiënt. Binnen een maand moet duidelijk zijn of de aanpak werkt. Lees verder
Het ziet er naar uit dat mensen die blind zijn geworden door een erfelijke netvliesziekte Leber-amaurose (Leber-blindheid) een deel van hun zich weer kunnen terugkrijgen door behandeling met een nieuwe gentherapie. Die therapie is bij de Amerikaanse gezondheidsautoriteit FDA aangeboden voor toelating tot de medische praktijk. Voor die erfelijke oogaandoening is momenteel geen (vorm van) genezing beschikbaar. De studie waar die toelatingsaanvraag op gebaseerd is wordt gepresenteerd op een congres van de Amerikaanse vereniging van oogheelkunde AAO. Lees verder
De onderzoekers Miguel Chillón en Assumpció Bosch in het lab (afb: UAB)
Een rasterelektronenmikroskoopopname van virusdeeltjes op een witte bloedcel
Het humane immunoindefi-ciëntievirus (hiv) is deels zo lastig te bestrijden omdat dat virus zich weet schuil te houden. Het virus is in bedwang te houden, maar je komt er nooit helemaal van af. Onderzoekers van de universiteit van Sydney (Aus) denken nu te weten hoe dat beestje zich onttrekt aan de aandacht van het afweersysteem: in CD4+-T-cellen (ook T-helpercellen genoemd), nota bene een onderdeel van dat systeem. Lees verder
De aflevereenheid met de benodigde CRISPR-componenten en de gouddeeltjes (afb: UCB)
Onderzoekers van de universiteit van Californië in Berkeley hadden eerder een nieuwe methode ontwikkeld om de genschaar CRISPR/Cas9 in cellen af te leveren. Ze hebben nu bij muizen aangetoond dat met die techniek een mutatie is te repareren die leidt tot de ziekte van Duchenne, een ernstige spierziekte. Met één injectie van het CRISPR-Goud, zoals het afleversysteem is gedoopt, werden al bemoedigende resultaten bereikt, zo stellen de onderzoekers. Lees verder
Staphylococcus aureus (afb: WikiMedia Commons)
Eigenlijk is het lood om oud ijzer: bacteriofagen of antibiotica. Beide ‘verslinden’ bacteriën, met dat verschil dat bacteriofagen wat kieskeuriger zijn. Ze werken alleen bij een bepaalde bacterie terwijl zogeheten breedspectrum-antibiotica grote delen van het bacteriële leven verdelgen. Groot nadeel van antibiotica is dat bacteriën er immuun voor kunnen worden. Dan kan veel moeilijker met fagen. Dat zijn virussen. Nu steeds meer antibiotica onwerkzaam zijn bij steeds meer bacterisoorten zijn de fagen misschien een alternatief. Twee patiënten in Frankrijk met chronische gewrichtsontstekingen zijn daar dankzij de fagen vanaf. Lees verder