In New Scientist las ik een stukje van een verhaal over Rylae-Ann Poulin die in 2019 een gentherapie had gehad voor de zeer zeldzame erfelijke ziekte AADC-deficiëntie. Net als bij de ziekte van Parkinson krijgen patiëntjes al snel problemen met de motoriek. Daardoor ontstaat, net als bij Parkinson een tekort aan dopamine. Rylae-Ann huppelt vrolijk rond en zou honderduit praten in diverse talen (ze woont in Thailand met haar ouders). Vorig jaar al werd op een medisch congres melding gemaakt van de succesvolle genvervanging in de hersens van verschillende patiëntjes. Tot tien jaar na de genbehandeling zouden de patiëntjes zowel geestelijk als lichamelijk gezond of ten minste sterk verbeterd zijn. Lees verder
Categorie archieven: Hersenen
Nieuw ‘medicijn’ tegen Alzheimer remt ziekte wat af
Volgens een persbericht van Eisai zou het door Eisai en Biogen ontwikkelde antilichaam lecanemab de voortgang van de ziekte van Alzheimer aanzienlijk vertragen. Dat zou geconcludeerd zijn op basis van de resultaten van een klinische proef met 1800 patiënten met beginnende Alzheimer. Lees verder
Maakt één gen de mens zo uitzonderlijk?
Het ARHGAP11B-gen zouden alleen mensen hebben. Het eiwit waarvoor dat gen codeert heeft een belangrijke rol in de ontwikkeling van de neocortex. Daar zouden onze geestelijke vaardigheden vandaan komen. Onderzoekers in Duitsland onderzochten wat dat gen doet in weefselkweken van chimpanseehersens. Lees verder
Gentherapie tegen ALS in ontwikkeling (?)
Onderzoekers hebben een gecombineerde stamcel- en gentherapie ontwikkeld die, vooralsnog in theorie, motorneuronen in de hersens of het ruggenmerg kan beschermen tegen afsterving in patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). De methode is getest op veiligheid. De werkzaamheid moet nog aan bod komen.
Lees verder
Eindelijk oplossing voor ruggenmergbeschadiging (?)
Al tientallen jaren wordt gezocht naar een methode om ruggenmerg-beschadiging te helen, maar ondanks talloze pogingen schijnt die nog steeds te zijn gevonden. Nu denken onderzoekers (weer) een manier gevonden te hebben die succes zou kunnen hebben. Daarvoor hebben ze bepaalde stamcellen in het vizier die in muisjes zijn ontdekt. Lees verder
Wat meer ontdekt wat tau doet in ziekte van Alzheimer
Het lijkt er op dat tau-eiwitten, die een nog steeds onopgehelderde rol spelen bij de ziekte van Alzheimer, de communicatie tussen hersencellen kan verstoren, zo stellen onderzoekers van het Japanse onderzoeks-instituut OIST. Ze denken dat het peptide PHDP5 mogelijkheden kan hebben als (genees?)middel tegen Alzheimer.
Lees verder
Genetherapie is geen appeltje-eitje
Ook in dit blog wordt regelmatig aandacht aan gentherapieën besteed die beloven foute mutaties te repareren of het afweersysteem weerbaarder te maken tegen ziektes als kanker, maar prutsen aan het ingewikkelde systeem dat (menselijk) leven heet gaat niet zo maar en niet zonder risico. Soms blijkt het middel erger dan de kwaal of zijn er op zijn minst onbedoelde neveneffecten. Daar wordt dan weer aan gesleuteld, maar komt het ooit zover dat deze technieken breed kunnen worden ingezet of blijft het martelen?
Lees verder
Groeifactor Fgf17 lijkt hersens oude muisjes te revitaliseren
Hersen- en ruggenmergvocht van jonge muisjes (tien weken) in spuiten in de hersentjes van oude muisjes (zo’n 20 maanden oud) bleek het geheugen van de oudjes weer te revitaliseren. Dingen die ze aangeleerd hadden herinnerden ze zich ineens weer. In dit verhaal lijkt de groeifactor Fgf17 een sleutelrol te spelen naast de functies van bepaalde gliacellen (oligodendrocyten), verantwoordelijk voor myelineisolatie van uitlopers van zenuwcellen, zo ontdekten onderzoekers van, onder meer, de Standforduniversiteit onder aanvoering van Tony Wyss-Coray. Dat is nog niet meteen het begin van een geheugenpil voor mensen (waarschuw ik maar vast; as). Lees verder
Ultrageluid stuurt activiteit hersencellen van muisjes
De muisjes hadden genetisch aangepaste hersencellen gekregen. Die konden de onderzoekers manipuleren met behulp van ultrageluid. Die denken dan meteen aan oplossingen of behandelingen voor ziektes als Parkinson en epilepsie, maar ik (=totale leek as) zie dat nog niet zo gauw gebeuren. Lees verder
Met een chip biologische weefsels veranderen in het lijf (?)
Onderzoekers van de universiteit van de universiteit van Indiana (VS) zouden een siliciumnanochip ontwikkeld hebben waarmee cellen in een levend organisme mee kunnen worden omgeprogrammeerd tot een ander celtype. Die ontwikkeling schijnt reproduceerbare resultaten te geven. Het lijkt op een grap. Hoe serieus is dit, vraag ik me af. Lees verder