Ik was in de overtuiging of had zelfs de zekerheid dat de CRSIPR-techniek ook in cellen in een lichaam (van mens of proefdieren) werkt. Nu komt het toch niet achterlijke blad uit de VS Wired met een verhaal dat er nu ook bewijs is dat die CRISPR-techniek ook in cellen in het lichaam werkt. Lees verder
Categorie archieven: Gentherapie
Gentherapie tegen ALS in ontwikkeling (?)
Onderzoekers hebben een gecombineerde stamcel- en gentherapie ontwikkeld die, vooralsnog in theorie, motorneuronen in de hersens of het ruggenmerg kan beschermen tegen afsterving in patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS). De methode is getest op veiligheid. De werkzaamheid moet nog aan bod komen.
Lees verder
Gentherapie voor netvliesveroudering lijkt beloftevol
Al een aantal jaren worden er oplossingen beloofd voor mensen met netvlies-veroudering. Nu is er weer een gentherapie ontwikkeld die die ziekte bestrijdt die ‘veelbelovend wordt genoemd. Lees verder
Gentherapie activeert kegeltjes van twee kleurenblinde kinderen
Kegeltjes zijn cellen in het netvlies die het ons mogelijk maken kleuren te zien. Twee kinderen die vanaf hun geboorte kleurenblind (achromatopsie) waren konden na een gentherapie wat kleur onderscheiden. Door die behandeling zouden de (‘slapende’) communicatielijnen tussen netvlies en hersens (deels) tot stand zijn gebracht.
Lees verder
Twee kinderen met SMA na gentherapie overleden
Een behandeling met Zolgensma om kinderen van een zeldzame erfelijke spierziekte (SMA) af te helpen heeft geleid tot de dood van twee patiëntjes. Toch stelt het verantwoordelijke farmabedrijf Novartis dat de behandeling ‘per saldo’ goede resultaten oplevert. Lees verder
Groot insectenvirus ‘leert’ CRISPR-gereedschap af te leveren
Genetische fouten hartcellen repareren via een prik (?)
Het klinkt vrij onaannemelijk maar het nieuws wordt door de serieuze Britse krant the Guardian gebracht, dus dan groeit (voor mij; as) de geloofwaardigheid. Onderzoekers uit het Verenigd Koninkrijk, de VS en Singapore zijn bezig met een methode om via een prik fouten in de genen van hartcellen te repareren. Bij dierproeven zou de aanpak een succes zijn geweest. Lees verder
Genetherapie is geen appeltje-eitje
Ook in dit blog wordt regelmatig aandacht aan gentherapieën besteed die beloven foute mutaties te repareren of het afweersysteem weerbaarder te maken tegen ziektes als kanker, maar prutsen aan het ingewikkelde systeem dat (menselijk) leven heet gaat niet zo maar en niet zonder risico. Soms blijkt het middel erger dan de kwaal of zijn er op zijn minst onbedoelde neveneffecten. Daar wordt dan weer aan gesleuteld, maar komt het ooit zover dat deze technieken breed kunnen worden ingezet of blijft het martelen?
Lees verder
Mogelijk werkzame gentherapie tegen neuropathie
Bij muisjes die waren opgezadeld met een vorm van neuropathie door beschadiging van het ruggenmerg of van het perifere zenuwstelsel hadden baat bij pijnstillende neurotransmitters, zonder dat er bijwerkingen ontstonden. Die stoffen zouden signaalroutes naar bepaalde zenuwcellen blokkeren. Lees verder
Helpt CAR-T-celtherapie ook tegen darmkanker?
Voorlopige resultaten van onderzoekers in China zouden aannemelijk hebben gemaakt dat de CAR-T-celgentherapie werkt tegen vergevorderde tumoren in het maag/darmkanaal. Vooralsnog leek die therapie vooral toepasbaar bij bloedkankers zoals leukemie, maar minder succesvol in de bestrijding van vaste tumoren. Lees verder