De nieuwe T4-postbode met een volle ’tas’  (afb: V. Rao et. al)

Onderzoekers rond Venigalla Rao van de Katholieke universiteit in Washington DC hebben de bacteriofaag T4 aangepast waarmee veel grotere stukken DNA (genen) kunnen worden afgeleverd aan cellen om genetische schade te repareren dan nu mogelijk. De virussen die daar nu voor gebruikt worden in de genoombewerkingtechniek CRISPR zijn wat dat betreft beperkt, waardoor het lastig is grote genen te ‘repareren’.
Bacteriofagen zijn virussen die het uitsluitend gemunt hebben op bacteriën. Ze zijn groter dan de virussen die nu worden gebruikt voor het afleveren van CRISPR-gereedschap en bijbehorende RNA- en DNA-materiaal. Die fagen kunnen stukken DNA bergen die zo’n 171 000 baseparen (DNA-bouwstenen) lang zijn, zo’n twintig keer groter dan de virussen kunnen bergen die daar nu voor gebruikt worden. Daarnaast kan die faag nog een duizend moleculen bergen, zoals eiwitten en RNA-moleculen.

Zo wordt de de ziekte van Duchenne (een spierziekte) veroorzaakt door een mutatie in het gen dat codeert voor het eiwit dystrofine. Gentherapieën voor die ziekten strandden op de lengte van het dystrofine-gen dat rond elfduizend baseparen telt. Ook zou het met deze nieuwe ‘postbode’ mogelijk worden meer dan een gen tegelijk te bewerken in cellen.

Smetje

Er is echter een klein smetje: Rao en de zijnen hebben nog niet aangetoond dat de T4-postbode ook daadwerkelijk werkt. Dat schijnt lastig te zijn, maar wat heb je aan gereedschap (of postbodes) dat (die) je niet kunt gebruiken? Ik zou denken dat het handiger was geweest om de methode eerst uit te proberen, maar ja, wie ben ik (een leek op elk terrein).

Bron: New Scientist