Het CRISPR-complex

Een proefpersoon met de ziekte van Duchenne, een spierziekte, die een CRISPR-behandeling had gehad om het gemuteerde dystrofine-gen te repareren is hoogstwaarschijnlijk overleden door het virus dat werd gebruikt om het CRISPR-gereedschap in de cellen af te leveren, zo kwamen onderzoekers onder aanvoering van Terence Flotte van de universiteit van Massachusetts tot een voorlopige conclusie.
De 27-jarige Terry Horgan overleed vorig jaar bij een van de eerste op de persoon gerichte genbehandelingen. Er waren wetenschappers die zich afvroegen of het CRISPR-gereedschap daarin een rol kon hebben gespeeld, maar die virussen worden ‘kreupel’ gemaakt zodat ze geen andere schade kunnen aanrichten dan het afleveren van het CRISPR-spul in de cellen.
Nu stellen de onderzoekers dat zo’n ‘postbode’ (dat ‘kreupele’ virus) in combinatie met de algehele gezondheidstoestand van de patiënt heeft geleid tot zijn dood. Horgans afweerreactie was heftiger dan normaal bij toediening van soortgelijke doses virussen (met CRISPR-lading).

Niet ongevaarlijk

Dat gentherapieën zich nog steeds in het zeer experimentele stadium bevinden en alles behalve gesneden kost zijn hebben eerdere proeven laten zien. Zo overleden in 2016 drie leukemiepatiënten die een gentherapie ondergingen. Vorig jaar overleden twee kinderen met de spierziekte SMA (spinale spieratrofie) na een genbehandeling.

Bron: ABC News