Juno-baas Hans Bishop

Het Amerikaanse bedrijf Juno Therapeutics heeft klinische proeven met een gentherapie bij leukemiepatiënten gestaakt nadat er drie proefpersonen zijn overleden. Dat stelt de medische en voedingsautoriteit FDA. De koers van Juno zakte met meer dan een kwart.

Volgens Hans Bishop, de baas van Juno, zijn de problemen ontstaan door een combinatie van de gebruikte cellen en het chemomiddel. Juno wil de FDA voorstellen de proef voort te zetten zonder dat chemomiddel. Het is nog niet duidelijk van de FDA daar mee zal instemmen. Volgens Juno kan dat binnen 30 dagen gebeurd zijn.
Juno werkt aan wat genoemd wordt een CAR-T-therapie. Dat is een immuuntherapie waarbij afweercellen (T-cellen) genetisch zo veranderd worden dat ze zich niet langer laten misleiden door kankercellen en in de aanval gaan (na transplantatie, uiteraard). De therapie zou goed gescoord hebben bij bepaalde typen bloedkanker (leukemie) en lymfekanker, maar kan vervelende en zelfs levensgevaarlijke bijwerkingen hebben, zoals een overactiviteit van het afweersysteem tot zelfs zwelling van de hersens (hersenoedeem). Die bijwerkingen (dat woord klinkt in dit geval te onschuldig) hebben geleid tot verschillende doden, meldt de the New York Times.
Het bedrijf is gehuisvest in Seattle in de staat Washington. Juno concurreert met Kite Pharma en Novartis om als eerste zo’n therapie op de markt te brengen. Het overlijden van drie proefpersonen zou betekenen dat de streefdatum eind 2017 niet gehaald zal worden. Als ik dit lees vraag ik me af of zo’n therapie überhaupt zou moeten worden toegelaten.

Chemotherapie

De chemotherapie vormt een onderdeel van de behandeling om een deel van het afweersysteem van de patiënt uit te schakelen om ruimte te maken voor de ‘fitte’ T-cellen. Oorspronkelijk gebruikte het bedrijf daar het middel cyclofosfamide voor, maar voegde onlangs fludarabine toe, dat de behandeling effectiever zou maken. De drie doden behoorden tot de kleine groep van zo’n zes patiënten die beide chemomiddelen kregen. In de groep die alleen cyclofosfamide kreeg, 13 patiënten, is (nog) niemand overleden. Juno wil de proef voortzetten met alleen cyclofosfamide. De proefpersonen hebben acute lymfoblastische leukemie.
In een eerdere klinische proef zou bij 80% van de proefpersonen met dat type kanker na de immuuntherapie de kanker ten minste tijdelijk zijn verdwenen (een wat vreemde formulering van de Times;as). Het bedrijf zou in andere proeven fludarabine blijven gebruiken, omdat daar de T-cellen anders genetisch zouden zijn veranderd.

Bron: New York Times