RNA-vaccins hebben furore gemaakt als bestrijders van de coronaziekte (dat heeft ook al een Nobelprijs opgeleverd), maar het probleem is dat die RNA-moleculen maar kort leven. Binnen een paar uur knabbelen enzymen die enkelstrengige moleculen aan stukken en functioneren ze niet meer. Zouden ringvormige RNA-moleculen niet een oplossing kunnen zijn voor dat (relatieve) tekort? Daar zitten geen eindjes aan waar die enzymen hun tanden in kunnen zetten? In theorie wel, maar vooralsnog moeten die ringRNA’s zich eerst maar bewijzen. Lees verder
Categorie archieven: Gentherapie
Gaat er te veel geld naar genetisch onderzoek?
Toen in 2003 het Menselijkgenoomproject werd afgesloten dachten (in ieder geval) sommige wetenschappers dat we nu eindelijk de ‘handleiding’ voor leven en gezondheid hadden. Dat onderzoek heeft dertien jaar geduurd en heeft destijds zo’n 2,7 miljard dollar gekost (nu zo’n 2,5 miljard euro, maar zonder inflatiecorrectie). James Tabery, wetenschapsfilosoof en bioethicus aan de universiteit van Utah heeft een boek over de tirannie van het gen (‘Tyranny of the Gene’) geschreven en concludeert dat de gepersonifieerde geneeskunst een grote bedreiging is voor de volksgezondheid doordat die veel geld verslindt en weinig oplevert. Lees verder
CAR-T-celtherapie voor bloedkankers ontwikkeld
De CAR-T-celtechniek is er al een tijdje. Bij die techniek worden de eigen afweercellen, in dit geval dus de T-cellen, genetisch aangepast om, na transfusie in het bloed van de patiënt, bepaalde kwaadaardige cellen aan te pakken. Er lijken zo langzamerhand verschillende technieken ontwikkeld te zijn om allerlei kankersoorten te bestrijden. Nu melden onderzoekers dat ze een manier gevonden hebben om vijf types bloedkankers aan te pakken. Lees verder
CRISPR-gentherapie voor sikkelcelanemie geeft bemoedigend resultaat
Al enige jaren wordt er geprobeerd sikkelcelanemie te genezen met gentherapieën, maar tot nu toe lijkt dat niet erg succesvol. Nu melden onderzoekers een gentherapie te hebben ontwikkeld, waarbij de inmiddels welbekende CRISPR-methode wordt ingezet, die succesvol lijkt te zijn. Er lijken meer van dergelijke gentherapieën in de maak te zijn. Lees verder
Virus met als lading cellen krijgt die in de hersens
Het is een beetje raar verhaal en een uiterst kort persbericht dat verwijst naar een artikel in een niet erg beroemd tijdschrift met als kop: Gentherapie voor herstel hersen-bloedvaten. Onderzoekers rond Servio Ramirez van de Templeuniversiteit zouden er in geslaagd zijn met een bepaald adenoachtig virus als ‘postbode’, AAV-PR genoemd, pericyten (cellen in haarvaten) en gladde spiercellen door de bloed/hersenbarrière hebben geloodst. Die methode zou iets kunnen betekenen voor de vele hersenziektes waarbij de bloedvaten in de hersens worden aangetast, is het idee. Lees verder
Duchennepatiënt die gentherapie onderging hoogstwaarschijnlijk door virus overleden
Een proefpersoon met de ziekte van Duchenne, een spierziekte, die een CRISPR-behandeling had gehad om het gemuteerde dystrofine-gen te repareren is hoogstwaarschijnlijk overleden door het virus dat werd gebruikt om het CRISPR-gereedschap in de cellen af te leveren, zo kwamen onderzoekers onder aanvoering van Terence Flotte van de universiteit van Massachusetts tot een voorlopige conclusie. Lees verder
Bacteriofaag aangepast om ‘fors’ DNA af te leveren
Onderzoekers rond Venigalla Rao van de Katholieke universiteit in Washington DC hebben de bacteriofaag T4 aangepast waarmee veel grotere stukken DNA (genen) kunnen worden afgeleverd aan cellen om genetische schade te repareren dan nu mogelijk. De virussen die daar nu voor gebruikt worden in de genoombewerkingtechniek CRISPR zijn wat dat betreft beperkt, waardoor het lastig is grote genen te ‘repareren’. Lees verder
Worden genbehandelingen zelfs te duur voor rijke landen?
A
Al jaren achtereen wordt de de ‘genschaartechnologie’ die gebruikt maakt van de CRISPR-methode als (bijna perfect) middel gezien om genetische ziektes te helen. Nu schijnt in een klinische proef in de VS de methode met succes te zijn gebruikt tegen sikkelcelanemie, een ziekte waarbij de rode bloedlichaampjes worden misvormd tot sikkels, en tegen een vorm van thalassemie. Beide ziektes leiden tot problemen met de zuurstofvoorziening. De CRISPR-behandeling wordt daarbij toegepast in combinatie met een stevige chemokuur. Bovendien is zo’n behandeling schreeuwend duur. Zijn dat kinderziektes van een veelbelovende behandelingsmethode? Lees verder
Ook RNA-methylering bepaalt expressie van genen, maar hoe?
Ooit ten tijde van het ontrafelen van de opbouw van het menselijk genoom zo’n twintig jaar geleden leefde de gedachte, ook onder wetenschappers, dat we daarmee de ‘handleiding’ van het (menselijk) leven hadden ontcijferd. Niets is minder waar. Genexpressie, welke gen is actief en in welke mate, speelt een wezenlijke rol in het proces dat we leven noemen. Nu hebben onderzoekers rond Chuan He van de universiteit van Chicago wat meer zich gekregen op een van de processen die de genexpressie sturen: de RNA-methylering. Lees verder
Jiankui He is terug op het CRISPR-front (zegt hij)
Jiankui He schrikte enkele jaren geleden de wereld op door in Hongkong te melden dat hij het DNA van twee embryo’s had bewerkt om ze ongevoelig voor het hi-virus te maken. Hij werd in de wereld van CRISPR wereldwijd uitgekotst, werd ontslagen bij de universiteit va Shenzhen en kreeg een gevangenisstraf (in China), maar hij lijkt terug te zijn. Hij zegt met een eigen bedrijf mensen te willen helpen met erfelijke ziektes. Hij zou genezen zijn van zijn drang om het genoom van embryo’s te ‘repareren’. Lees verder