Een behandeling met Zolgensma om kinderen van een zeldzame erfelijke spierziekte (SMA) af te helpen heeft geleid tot de dood van twee patiëntjes. Toch stelt het verantwoordelijke farmabedrijf Novartis dat de behandeling ‘per saldo’ goede resultaten oplevert. Lees verder
Twee klinische proeven met een gentherapie ter bestrijding van de ziekte van Huntington (een erfelijke hersenziekte) zijn stilgelegd. De behandelingen, bedoeld om de aanmaak van een gemuteerd eiwit (huntingtine oftewel HTT) te verlagen, zouden niet tot de verwachte resultaten hebben geleid, zo meldden Roche in het Zwitserse Bazel en Wave Life Sciences in Cambridge (VS). Lees verder
De zenuw- en s[piercellen van ALS-patiënten verschrompelen (afb: www.als.nl)
Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (geel) en doel-DNA (rood) (afb: Bang Wong)
Voor het eerst zouden onderzoekers op 28 oktober de CRISPR/Cas9-techniek bij mensen hebben toegepast om het genoom te bewerken van (afweer)cellen. Onderzoekers van de universiteit van Chengdu in China rond onderzoeker Lu You zouden de methode hebben toegepast op een patiënt met longkanker in het kader van een klinische proef. Er zijn meer groepen in de VS en China die klinische proeven met deze methode op stapel hebben staan voor het behandelen van kanker.
Preklinische proeven bij dieren zijn vaak weinig nuttig
In Nederland worden binnenkort twee nieuwe celtherapieën op mensen getest, zonder dat deze eerst uitgebreid op dieren zijn uitgeprobeerd, zoals te doen gebruikelijk. In beide gevallen gaat het om een experimentele behandeling waarbij afweercellen genetisch veranderd worden en vervolgens weer worden teruggeplaatst in het eigen lichaam. Joachim Aerts van het Erasmus MC hoopt het afweersysteem bij asbestkankerpatiënten te activeren tegen tumoren. Diabetoloog Bart Roep van het LUMC (Leiden) wil het afweersysteem van diabetes type 1-patiënten juist kalmeren, zodat het de alvleesklier met rust laat. De betrokken onderzoekers beargumenteerden tegenover de centrale commissie mensgebonden onderzoek (CCMO) dat extra dierproeven weinig nuttige informatie opleveren, omdat muizen te veel van mensen verschillen. Lees verder
Links (A) het controleweefsel. B zijn de stamcellen in het hart en bij C zijn de cellen omgevormd tot hartcellen (foto: Kennislink)
Af en toe geloof je je ogen toch niet, maar het staat er toch echt in het persbericht en in het blad British Medical Journal: klinische proeven met stamceltherapieën lijken succesvoller te zijn als er meer ongerijmdheden in de verslaggeving voorkomen. Het ging bij deze meta-analyse om klinische proeven met beenmergstamcellen ter verbetering van de hartfunctie. De onderzoekers bestudeerden 133 rapporten van 49 klinische proeven en ontdekten 600 ongerijmdheden.
Het ALS-instituut vond grote verschillen tussen de gepubliceerde onderzoeksgegevens (blauwgroen) en de eigen gereproduceerde gegevens (zwart) (afb: Nature)
Hebben we net (weer eens) het schandaal aan de orde gesteld dat farmaceutische bedrijven de boel vaak belazeren, komt het Franse dagblad Le Monde op zijn webstek met het verhaal dat er veel geld wordt weggesmeten aan klinische proeven van (gedachte) medicijnen of behandelmethoden die bij muizen werken, maar bij mensen niks uit halen. Le Monde spreekt over de honderden miljoenen die er gemoeid zijn met dit ‘schandaal’, die er verspild worden met de klinische proeven met deze voor de mens nuttelozen geneesmiddelen of -wijzen. Le Monde schrijft het naar aanleiding van een artikel in het wetenschapsblad Nature van Steve Perrin, verbonden aan het ALS-instituut in het Amerikaanse Cambridge (ALS is een verwoestende spierziekte) . Perrin constateert dat veel van die dierproeven methodologisch niet deugen.
Lees verder