Kan een stamceltherapie iets betekenen voor ALS?

ALS

De zenuw- en s[piercellen van ALS-patiënten verschrompelen (afb: www.als.nl)

Amyotrofe laterale sclerose (ALS) is zo’n ongeneselijke, verwoestende spierziekte, die onlangs weer een slachtoffer maakte: Stephen Hawking. Het opmerkelijke bij Hawking is dat hij na de diagnose nog dik vijftig jaar heeft geleefd. Onderzoekers van de Spaanse Miguel Hernández-universiteit zouden bij muisjes de voortgang van ALS hebben gestopt door beenmergstamcellen in het spierweefsel te transplanteren. Zoiets geeft moed, maar betekent nog niet meteen dat dat bij mensen ook werkt. Daarover moeten klinische proeven een uitsluitsel geven. Het neurowetenschappelijke instituut van de universiteit is nu op zoek naar geld voor die klinische proef.
Lees verder

CRISPR/Cas9 voor het eerst bij mensen gebruikt (?)

CRISPR-Cas9 met gids-RNA en doel-DNA

Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (geel) en doel-DNA (rood) (afb: Bang Wong)

Voor het eerst zouden onderzoekers op 28 oktober de CRISPR/Cas9-techniek bij mensen hebben toegepast om het genoom te bewerken van (afweer)cellen. Onderzoekers van de universiteit van Chengdu in China rond onderzoeker Lu You zouden de methode hebben toegepast op een patiënt met longkanker in het kader van een klinische proef. Er zijn meer groepen in de VS en China die klinische proeven met deze methode op stapel hebben staan voor het behandelen van kanker.

Lees verder

Nieuw middel direct in klinische proeven getest

Bang muisje

Preklinische proeven bij dieren zijn vaak weinig nuttig

In Nederland worden binnenkort twee nieuwe celtherapieën op mensen getest, zonder dat deze eerst uitgebreid op dieren zijn uitgeprobeerd, zoals te doen gebruikelijk. In beide gevallen gaat het om een experimentele behandeling waarbij afweercellen genetisch veranderd worden en vervolgens weer worden teruggeplaatst in het eigen lichaam. Joachim Aerts van het Erasmus MC hoopt het afweersysteem bij asbestkankerpatiënten te activeren tegen tumoren. Diabetoloog Bart Roep van het LUMC (Leiden) wil het afweersysteem van diabetes type 1-patiënten juist kalmeren, zodat het de alvleesklier met rust laat. De betrokken onderzoekers beargumenteerden tegenover de centrale commissie mensgebonden onderzoek (CCMO) dat extra dierproeven weinig nuttige informatie opleveren, omdat muizen te veel van mensen verschillen. Lees verder

Hoe meer ongerijmdheden hoe succesvoller stamcelonderzoek?

Stamceltherapie hart

Links (A) het controleweefsel. B zijn de stamcellen in het hart en bij C zijn de cellen omgevormd tot hartcellen (foto: Kennislink)

Af en toe geloof je je ogen toch niet, maar het staat er toch echt in het persbericht en in het blad British Medical Journal: klinische proeven met stamceltherapieën lijken  succesvoller te zijn als er meer ongerijmdheden in de verslaggeving voorkomen. Het ging bij deze meta-analyse om klinische proeven met beenmergstamcellen ter verbetering van de hartfunctie. De onderzoekers bestudeerden 133 rapporten van 49 klinische proeven en ontdekten 600 ongerijmdheden.

Lees verder

Dierproeven zeggen lang niet alles

Dierproeven vaak 'misbruikt'

Het ALS-instituut vond grote verschillen tussen de gepubliceerde onderzoeksgegevens (blauwgroen) en de eigen gereproduceerde gegevens (zwart) (afb: Nature)

Hebben we net (weer eens) het schandaal aan de orde gesteld dat farmaceutische bedrijven de boel vaak belazeren, komt het Franse dagblad Le Monde op zijn webstek met het verhaal dat er veel geld wordt weggesmeten aan klinische proeven van (gedachte) medicijnen of behandelmethoden die bij muizen werken, maar bij mensen niks uit halen. Le Monde spreekt over de honderden miljoenen die er gemoeid zijn met dit ‘schandaal’, die er verspild worden met de klinische proeven met deze voor de mens nuttelozen geneesmiddelen of -wijzen. Le Monde schrijft het  naar aanleiding van een artikel in het wetenschapsblad Nature van Steve Perrin, verbonden aan het ALS-instituut in het Amerikaanse Cambridge (ALS is een verwoestende spierziekte) . Perrin constateert dat veel van die dierproeven methodologisch niet deugen.
Lees verder