CRISPR-methode blijft voorlopig nog beloftevolle aanpak

CRISPR-methode voor regeneratieve geneeskunde

Er zijn nog heel wat hindernissen weg te nemen voor de toepassing van de CRISPR-methode in de regeneratieve geneeskunde (afb: Kam Leong et al./Tissue Engineering)

Regeneratieve geneeskunde richt zich op het herstellen of vervangen van beschadigd weefsel en organen en biedt daarmee hoop aan patiënten met verschillende aandoeningen. Traditionele strategieën, zoals het gebruik van voorlopercellen en biologische stimuli, hebben enig succes gehad, maar ze kampen met beperkingen zoals onbedoelde veranderingen en een gebrek aan precisie. Genoombewerking, met name op CRISPR/Cas9 gebaseerde systemen, biedt een nauwkeuriger en efficiënter alternatief, maar voorlopig is die aanpak nog lang niet vrij van mankementen en zal voorlopig nog wel een (dure) belofte blijven. Lees verder

Weer een veiliger CRISPR-techniek ontwikkeld? Niet echt

CRISPR/Cas9 aan het werk met DNA

Het CRISPR/Cas9-complex aan het werk aan DNA (rood) (afb: univ. van Californië)

De CRISPR-methode om genetische fouten te repareren (of nieuwe functies te introducen) is ook in dit blog vaak ter sprake gekomen. De aanvankelijke hoerastemming is inmiddels wat geluwd, omdat die methode niet altijd even netjes (en dus onveilig) werkt. Er wordt verdurend gesleuteld aan het opschroeven van de effectiviteit (dus veiligheid) en het minimaliseren van onbedoelde veranderingen. Nu hebben onderzoekers van het befaamde ETH in Zürich aangetoond dat zo’n nieuwe, verfijnde methode allesbehalve veilig is. Toch blijven ze in de CRISPR-methode geloven als veilige manier om genetische mankementen te rapareren Lees verder

Leidt gentherapie bij bloedstamcellen tot extra mutaties?

klontering sikkelcellen

Een (getekende) klontering van sikkelcellen (afb: UChicago)

In het VK is net een genbehandeling voor patiënten met sikkelcelanemie goedgekeurd, maar nu ontdekten onderzoekers dat bloedstamcellen die genetisch zijn gerepareerd bij sikkelcelanemiepatiënten mutaties vertonen die ze sneller doen groeien. Sommige van die mutaties worden aangetroffen bij sommige ouderen en bij mensen met bepaalde bloedkankers zoals leukemie. Die mutaties zouden vaker optreden bij oudere patiënten dan bij jongere. Overigens was het aantal proefpersonen bij dit onderzoek erg beperkt (zes) en daarmee de zeggingskracht. Lees verder

CRISPR-gentherapie voor sikkelcelanemie geeft bemoedigend resultaat

klontering sikkelcellen

Een (getekende) klontering van sikkelcellen (afb: UChicago)

Al enige jaren wordt er geprobeerd sikkelcelanemie te genezen met gentherapieën, maar tot nu toe lijkt dat niet erg succesvol.  Nu melden onderzoekers een gentherapie te hebben ontwikkeld, waarbij de inmiddels welbekende CRISPR-methode wordt ingezet, die succesvol lijkt te zijn. Er lijken meer van dergelijke gentherapieën in de maak te zijn. Lees verder

Mogelijk dat basebewerking werkt tegen sikkelcelanemie

Hemoglobine

Structuur van hemoglobine (afb: WikiMedia Commons)

Het lijkt er op dat de basebewerking van het DNA van sikkelcelanemie– en beta-thalassemie-patiënten een manier zou kunnen worden om die ziekte succesvol te bestrijden. Het bleek dat de toepassing van die techniek die zich bepaalt op het vervangen van een enkele DNA-base de hemoglobine-expressie van foetuscellen verkregen uit cellen van die patiënten verhoogde. Dat zou een gunstiger resultaat hebben opgeleverd dan het gebruik van de genschaar Cas9 om het genoom te bewerken in menselijke bloedstamcellen. Lees verder

Worden genbehandelingen zelfs te duur voor rijke landen?

A

Crispr Therapeutics

Schermafdruk Crispr Therapeutics (afb: crisprtx.com)

Al jaren achtereen wordt de de ‘genschaartechnologie’ die gebruikt maakt van de CRISPR-methode als (bijna perfect) middel gezien om genetische ziektes te helen. Nu schijnt in een klinische proef in de VS de methode met succes te zijn gebruikt tegen sikkelcelanemie, een ziekte waarbij de rode bloedlichaampjes worden misvormd tot sikkels, en tegen een vorm van thalassemie. Beide ziektes leiden tot problemen met de zuurstofvoorziening. De CRISPR-behandeling wordt daarbij toegepast in combinatie met een stevige chemokuur. Bovendien is zo’n behandeling schreeuwend duur. Zijn dat kinderziektes van een veelbelovende behandelingsmethode? Lees verder

Bloedlichaampjes in het lab geproduceerd

Bloedcellen

Vlnr: rode bloedcel, bloedplaatje en witte bloedcel

De geneeskunde is nog erg afhankelijk van vrijwilligers die bloed afgeven. Al langere tijd proberen wetenschappers bloedcellen te maken en dat schijnt onderzoekers in Groot-Brittannië nu te zijn gelukt. Die cellen zijn ook in minihoeveelheden ingebracht bij mensen. Het gaat om rode bloedlichaampjes, die zuurstof door het lichaam transporteren. Lees verder

Het blijft martelen met de CRISPR-methode (of niet?)

Bao

Gang Bao (r) met medewerkers (afb: Rice)

De CRISPR-methode om het genoom te bewerken werd alom toegejuicht als een efficiënte manier om DNA en zelfs RNA te bewerken, maar daar zaten nog wel wat haken en ogen aan. Soms wordt het genoom ook bewerkt op plaatsen waar dat niet de bedoeling was, maar ook als de knip/vervang naar behoren geschiedt, zo lijkt het althans, kan er toch iets misgaan. Die tot nu toe ongeziene missers moeten ook in beeld gebracht worden wil de CRISPR-methode als echt veilig en doeltreffend kan/mag worden ingezet. Lees verder

Experimentele gentherapie werkt enigzins tegen sikkelcelanemie

Sikkelcel

Sikkelcellen zijn misvoormde rode bloedlichaampjes (afb: WikiMedia Commons)

Kortgeleden nog is een klinische proef met een gentherapie tegen sikkelcelanemie gestaakt omdat twee behandelde patiënten kanker kregen. Nu lees ik weer een persbericht waarin staat dat een experimentele gentherapie sikkelcelanemie geneest, althans voor een aantal jaren. Of dat dan ook de oplossing is valt nog te bezien, zeker ook omdat die genbehandeling is voorafgegaan door een chemotherapie en dat ging niet helemaal goed. Lees verder

Gentherapieën werken maar zijn vreselijk duur

RetrovirusGentherapieën zijn al jaren een belofte om genetische aberraties te herstellen, maar proeven daarmee bleken ook vaak op te lopen tegen niet voorziene problemen. Het lijkt er op dat er nu zo langzamerhand een paar ‘winnaars’ zijn komen bovendrijven al is het ook daar nog allesbehalve koek en ei. Sommige behandelingen werken wel, maar halen de oorzaak niet weg en verreweg de meeste (misschien wel alle) genbehandelingen zijn vreselijk duur. We hebben het dan over honderdduizenden of zelfs miljoenen euro’s (eigenlijk dollars), schrijft Nature en een verhaal over min of meer succesvolle therapieën.  Het blad geeft vier voorbeelden daarvan. Uitsluitend Amerikaans, overigens Lees verder