Mitochondriën
Verdediging hersenkankercellen ontmanteld (?)
Beantwoorden
Categorie archieven: Gentherapie
Gentherapie lijkt te helpen bij netvliesziekte (bij muisjes)
Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen
CRISPR/Cas9-nuclease nog steeds erg onnauwkeurig
De CRISPR-techniek zou nog niet precies genoeg zijn om mensen te behandelen (afb: Wiki Commons)
Al jaren woedt er een heftig dispuut over de betrouwbaarheid/nauwkeurigheid van de CRISPR-techniek om het genoom te bewerken, maar de laatste tijd werd er steeds vaker melding gemaakt van grote vooruitgang op dit terrein. Het resultaat van een onderzoek aan menselijke embryo’s in het VK moet voor het veld aanvoelen als een grote domper op het groeiende enthousiasme over de CRISPR-techniek. De helft van de embryo’s had mutaties op de verkeerde plaats en/of miste stukken DNA. In het blad Nature worden meer voorbeelden gegeven van waar het mis ging. Terug naar af? Lees verder
Bloedziektes bij drie mensen gerepareerd met CRISPR
Bot met beenmerg waarin rode bloedlichaampjes worden gevormd
Twee mensen met beta-thalassemie en een met sikkelcelanemie, beide erfelijke bloedziektes, zouden zijn ‘genezen’ nadat met behulp van de CRISPR-methode beenmergstamcellen genetisch werden aangepast, zo deelden de onderzoekers mee op een bijeenkomst van de Europese vereniging voor hematologie. Die drie namen deel aan een, voortdurende, klinische proef waarbij voor het eerst erfelijke ziektes werden behandeld met die genoombewerkingstechniek. Lees verder
Gentherapie herstelt gedeeltelijk gehoor muisjes
De haarcellen in het gehoororgaan
Gentherapie lijkt te werken bij oogziekte van jongeren
De lichtgevoelige staafjes (beige) en kegels (groen van het netvlies (afb: Nature)
Patiënten met een agressieve vorm van de erfelijke ziekte retinitis pigmentosa, die uiteindelijk tot blindheid leidt, zouden een deel van hun zicht hebben teruggekregen door een gentherapie waarmee het defecte gen in de netvliescellen werd gerepareerd. Dat gen zit op het X-chromosoom en dat betekent dat vooral jonge mannen last van die oogziekte hebben.
Lees verder
Nieuwe hersencellen ‘kweken’ met gentherapie
Een gliacel (groen) is met succes omgeprogrammeerd tot GABAergische hersencel (afb: Gong Chen en Zheng Wu)
Onderzoekers van de universiteit van Jinan in China onder aanvoering van Gong Chen (e-@dres) hebben hersencellen gevormd met behulp van een gentherapie. Ze gebruikten die therapie om muisjes met een vorm van de vrij zeldzame ziekte van Huntington te behandelen. De hersenziekte gaat gepaard met bewegingsstoornissen en ook verstandelijke achteruitgang en wordt veroorzaakt door een mutatie in het Huntingtine-gen. De muisjes zouden baat hebben gehad van de behandeling. Lees verder
Gentherapie zou beschermen tegen ALS en SMA
ALS (afb: stichting ALS)
Een ‘noodstop’ voor CRISPR moet methode veiliger maken
De werking van anti-CRISPR-eiwitten. Links in een CRISPR-bewerking type I (Cas3) en rechts in CRISPR-bewerking type 2 (Cas9) (afb: Nature)
De CRISPR-methode is in een paar jaar tijd razend populair geworden onder genetici en over de hele wereld zijn onderzoekers aan de slag gegaan met die bacteriële afweer om ‘foute’ stukjes in DNA te repareren en om het genoom te bewerken voor onderzoeksdoeleinden. Vervelend is alleen dat de methode niet zo nauw kijkt en nog wel eens een ander stukje DNA ‘meeneemt’ (ook al wordt dat door sommigen weer tegengesproken of tenminste gerelativeerd). Er zijn methoden om die onbedoelde genoombewerking een halt toe te roepen, maar voorlopig zou de enig echte en veilige ‘noodstop’ voor CRISPR er nog niet te zijn. Nature geeft een overzicht. Binnenkort in dit theater? Lees verder
Virussen voor gentherapie mogelijk kankerverwekkend
rzoekster Denise Sabatino (afb: kinderziekenhuis Philadelpia)
Elk voordeel hep zijn nadeel, zou onze nationale topfilosoof gezegd hebben. Van gentherapie wordt veel verwacht, maar om dat genoom te veranderen moet al dat ‘gereedschap’ een cel worden binnengeloodst om daar zijn heilzame werk te kunnen doen. Daarbij wordt de hulp van kreupel gemaakte (leeggehaalde) virussen gebruikt (onder meer adenogeassocieerde virussen). Die leken ongevaarlijk maar in een onderzoek bij honden met de bloederziekte (hemofilie) die tien jaar eerder met een gentherapie waren behandeld waarbij die kreupele virussen waren gebruikt bleek die aanname toch niet helemaal te kloppen. Lees verder