CRISPR nadert de praktijk

CRISPR-Cas9 met gids-RNA en doel-DNA

Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (rood) en DNA (geel) (afb: Bang Wong)

Of het helemaal klopt weet ik niet, maar Science News meldt dat de eerste klinische proeven op stapel staan waarbij ziektes worden behandeld met de CRISPR/Cas9-methode. De eerste zou een aangeboren blindheid betreffen die de betreffende onderzoekers met de CRISPR-genschaar willen repareren. De proefpersonen krijgen daarbij het CRISPR-gereedschap in de ogen ingespoten in de hoop dat dat daar zijn heilzame werk doet…. Lees verder

Genonderzoek kent ook ‘modes’

Meest bestudeerde genen

Topgenen door de jaren heen. Wit is hemoglobine, ononderbroken blauw TP53 (afb: Nature)

Peter Kerpedjiev is programmeur en heeft ook een opleiding in bioinformatica. Hij wilde promoveren en wilde weten welke genen nu belangrijk zijn voor onderzoekers. Hij verliet zich daarbij op de Amerikaanse geneeskundebibliotheek die in zijn PubMed-databank precies bijhoudt waarover gepubliceerd is. Daaruit haalde Kerpedjev de artikelen waarin de structuur, functie en/of locatie van genen wordt beschreven en voor welke eiwitten die coderen.  Daaruit destilleerde hij een genentoplijst van het menselijk genoom. Het blijkt dat ook  van genonderzoek last heeft modes. Lees verder

Genschaar CRISPR/CAs9 knipt één nucleotide uit DNA

Aangepaste genschaar vervangt een enkele nucleotide

Met de verfijnde ‘genschaar'(onder) kun je een nucleotide in een gen vervangen. De cytidinedeaminase is in lichtrood aangegeven. Het gids-RNA (groen leidt de genschaar naar de juiste plek. (afb: IBS)

Mensen-DNA bestaat uit ruim driemiljard nucleotiden in vier variaties: A, C, G en T. De genschaar CRISPR/Cas9 is de laatste jaren de hemel in geprezen om zijn grote precisie, maar daarbij gaat het meestal om hele genen. Genen bestaan uit, pak weg, enkele duizenden nucleotiden. Nu schijnt het Koreaanse onderzoekers gelukt te zijn met een aangepaste vorm van de genschaar één nucleotide uit die driemiljard bouwstenen te knippen. Ze denken dat dat handig is voor ziektes die worden veroorzaakt door de mutatie van slechts één bouwsteen in een gen, zoals de taaislijmziekte en sikkelcelanemie. Het idee is dan dat ene ‘foute’ steentje te vervangen door het ‘goede’ steentje’. Bij muisjes schijnt dat gelukt te zijn. Lees verder