Er zou een micro-RNA-therapie zijn voor de ziekte van Huntington

Kunstmatig micro-RNA

Het selectieptoces om het beste micro-RNA er uit te pikken (afb: Voyager Therapeutics)

De ziekte van Huntington is een erfelijke hersenziekte als gevolg van mutaties in het huntingtine-gen (HTT). Onderzoekers van Voyager Therapeutics in Cambridge (VS) zouden met een kunstmatige micro-RNA het boodschapper RNA voor het mutante HTT hebben verstoord, waardoor dat verkeerde eiwit minder wordt aangemaakt. De micro-RNA-behandeling, waarbij die micro-RNA’s aan de hersencellen worden afgeleverd door ‘kreupel’ gemaakte adenovirussen, zou jaren effect hebben. De aanpak zou bij proefdieren (muisjes en apen) zijn getest. Lees verder

Computer berekent veilige ‘landingsplaatsen’ op genoom

Veilige landingsplaatsen op genoom

De invoeging of vervanging van een gen mag geen effect hebben op de (activiteit van) andere genen. Dat kan op een veilige ‘landingsplaats’ (GSH in Engelse afko) (afb: Churchlab)

Het schijnt zo te zijn dat je niet zo maar ergens in het DNA een (therapeutisch of anderszins nuttig) gen kunt plaatsen. Er zijn op het genoom ‘landingsplaatsen’ waar dat betrekkelijk veilig kan gebeuren. Het menselijk genoom schijnt zo’n groot aantal van die veilige ‘landingsplaatsen’ te hebben (in afko VL’s). Nu hebben onderzoekers een computerprogramma ontwikkeld dat die VL’s kan ‘aanwijzen’. Ze kwamen op tweeduizend VL’s. Ter controle hebben ze twee van de ‘aangewezen’, belofterijkste VL’s beproefd in glaswerk via een T-celtherapie en een ander om een huidziekte te repareren. De op die twee plaatsen ingevoegde genen bleken langdurig effectief te zijn. Lees verder

Vetten en RNA hebben onverwachte wederzijdse aantrekkingskracht

RNA/lipidewisselwerking

Een getekende impressie van de wisselwerking tussen RNA’s (groen) en lipiden in het membraan (geel) (afb: Pryanka Oberoi)

Uit onderzoek van de TU Dresden blijkt dat vetten (lipiden) en RNA-moleculen onderling wisselwerken. De onderzoekers ontdekten ook dat en hoe de lipiden de activiteit van RNA kunnen reguleren. Die kennis zou synthetisch biologen kunnen helpen om kunstmatige biologische systemen te ontwikkelen, maar zou ook de ontwikkeling van RNA-vaccins kunnen versterken. Lees verder

Kernloze cellen als postbodes voor medicijnafgifte?

Gerichte afgifte met ontkernde stamcellen

Vrachtcellen die zich spoeden naar een doelwitmolecuul (afb: beeld uit filmpje van Kemkelab/UCSD)

Vaak worden (kreupel gemaakte) virussen of ook wel andere nanodeeltjes gebruikt om ‘spullen’ in cellen af te leveren, maar waarom geen cellen gebruikt (moeten de onderzoekers gedacht hebben)? Die onderzoekers van, onder meer, de universiteit van Californië in San Diego (UCSD) hebben cellen zonder kern voorzien van reeceptoren en gebruikt om bepaalde geneeskrachtige stoffen af te leveren aan beschadigd weefsel in muisjes. Dat zou effectiever zijn en minder bijwerkingen geven dan de normale toediening van medicijnen. Lees verder

Plantencellen sturen elkaar RNA-berichten

Plantencommunicatie

Via plasmodesmata (gaatjes in wanden van plantencellen; blauw) versturen cellen in planten elkaar onderling berichten (oranje) (afb: schermafdruk van een filmpje van het CSH-lab)

Het lijkt er op dat plantencellen met elkaar communiceren via RNA-berichten. Onderzoekers ontdekten welk eiwit daarbij als postbode speelt. Die wetenschap zou mogelijkheden bieden planten sneller te laten groeien of om zich beter aan te passen aan een veranderende omgeving. Lees verder

Binnenkort een nieuwe huid uit het lab (?)

biochip voor weefselkweek

Een doorsnee van de biochip van Valencia et. al (afb: UC3M)

Onderzoeksters van de Carlos III-universiteit in Madrid hebben een ‘biochip’ gemaakt waarmee het makkelijker wordt om stukjes huid maar ook andere complexe weefsels in het lab te kweken. Die kweekhuiden zouden dan gebruikt kunnen worden om geneesmiddelen e.a.z. op te testen. Dat zou de kosten van preklinisch onderzoek verlagen. Op den duur mikken de onderzoekster op het kweken van een volledige huid. Lees verder

Peptiden + DNA zouden supermoleculen opleveren

Chiraliteit

Elkaars spiegelbeelden (afb: WikiMedia Commons)

Peptiden zijn korte eiwitten en wat DNA is hoef ik hier niet uit te leggen. Onderzoekers van, onder meer, de universiteit van Zuid-Demarken zouden DNA aan peptiden te hebben ‘geknoopt’ en denken daarmee supermoleculen te hebben gemaakt waarmee de nanotechnologie op zijn kop zou worden gezet. Daarnaast denken ze daarmee ook het mysterie van de ziekte van Alzheimer te kunnen ontrafelen. Of dat allemaal uitkomt moeten we nog maar even afwachten. Lees verder

Celherprogrammering zou kunnen helpen na hartaanval

hartspiercellen uit bindweefselcellen

Hartspiercellen van een rat van geherprogrammeerde bindweefselcellen klopten synchroon met medehartspiercellen (afb: Baylorcollege)

Bij een hartaanval of beroerte gaan cellen verloren of komt er bindweefsel (littekenweefsel) in de plaats. Onderzoekers dachten dat het herprogrammeren van die bindweefselcellen misschien misschien een oplossing zou kunnen zijn om, na een hartaanval, hartfalen te voorkomen. Het bleek bij ratten mogelijk. Wellicht dat deze aanpak ook helpt bij ruggenmerglaesies. Lees verder

Voor het eerste bloedvatcellen geCRISPeRd

Genoombewerking endotheelcellen

Voor het eerste zouden bloedvatcellen (endotheelcellen) geCRSPeRd zijn (afb: Cell)

Onderzoekers zouden met behulp van nanodeeltjes voor het eerst bloedvatcellen genetisch  hebben veranderd met de CRISPR-methode. ‘Normaal’ wordt het CRISPR-gereedschap om het DNA te bewerken afgeleverd door (‘kreupele’) virussen, maar dat schijnt bij de cellen voor de bloedvaten (endotheelcellen) niet te werken. Lees verder

CAR-T-cellen leveren ‘medicijnen’ aan kankercellen

SEAKER-technologie

De CAR-T-cellen  (paars) in de SEAKER-technologie maken een knipenzym aan (groen) dat het ‘masker’ (rood) van het gif (blauw) knipt (afb: SKI)

We hebben het in dit blog al vaker gehad over de immuuntherapie CAR-T (CAR staat voor chimere antigeenreceptor en de T is van T-cel, een bepaald soort afweercel). Die techniek werkt vrij goed tegen bloedkankers en er worden manier ontwikkeld om CART-T ook tegen andere kankersoorten effectiever te maken. Nu schijnen onderzoekers CAR-T-cellen (T-cellen die reageren op een voor kankercellen kenmerkende receptor) te hebben gebrouwen die zelf medicijnen/gif aanmaken. Lees verder