De onderzoekers Miguel Chillón en Assumpció Bosch in het lab (afb: UAB)
Vroegtijdige gentherapie houdt hersens ‘jong’
Beantwoorden
Categorie archieven: Gentherapie
Nieuwe CRISPR- ‘scharen’ knippen nu base voor base
Onderzoekers vervingen in het DNA van embryonale niercellen afzonderlijke basen (afb: Nature)
We hadden sinds een aantal jaren al de genschaar CRISPR/Cas9, maar er zijn nu ook twee molecuulscharen ontwikkeld die base voor base kunnen losknippen, waarmee deze techniek nog een stuk preciezer wordt (kan worden), niet alleen bij DNA, maar ook bij RNA. Een base (preciezer nucleobase) is de bouwsteen van het DNA, ook wel letters genoemd: A.C. G en T, voor RNA komt de U (uracil) in plaats van de T. De nieuwe baseschaar voor DNA is ontwikkeld door een groep van de Harvard-universiteit, de RNA-schaar door een groep van het Broad-instituut van MIT. Dat zou betekenen dat de CRISPR-schaartechniek nu te gebruiken zou zijn voor meer dan de helft van de genetische ziektes, maar pin me daar alsjeblieft niet op vast… Lees verder
Wada verbiedt genbewerking in de sport vanaf volgend jaar
Het wereldantidopingagentschap Wada verbiedt al sedert 2003 wat genoemd wordt ‘gendoping’. Met ingang van volgend jaar mogen sporters ook geen gebruik maken van genbewerking om hun sportprestaties op te vijzelen. Het is onduidelijk hoe de Wada dat decreet denkt te handhaven. Lees verder
Nieuwe gouden CRISPR-techniek ‘repareert’ Duchenne-muizen
De aflevereenheid met de benodigde CRISPR-componenten en de gouddeeltjes (afb: UCB)
Onderzoekers van de universiteit van Californië in Berkeley hadden eerder een nieuwe methode ontwikkeld om de genschaar CRISPR/Cas9 in cellen af te leveren. Ze hebben nu bij muizen aangetoond dat met die techniek een mutatie is te repareren die leidt tot de ziekte van Duchenne, een ernstige spierziekte. Met één injectie van het CRISPR-Goud, zoals het afleversysteem is gedoopt, werden al bemoedigende resultaten bereikt, zo stellen de onderzoekers. Lees verder
Gentherapie keert multiple sclerose bij muizen
Bij muisjes met multiple sclerose schijnt het ziekteproces tot staan te zijn gebracht en zelfs te zijn teruggedrongen door middel van een gentherapie. Dat betekent niet meteen dat dat ook bij mensen het geval zou zijn (mutatis mutandis), maar geeft wel hoop. Lees verder
Helpt zika-virus tegen hersenkanker?
Zonder en met (afb: univ. van Washington)
Virussen zijn eng, vinden we, maar begrijp goed dat gentherapie zonder virussen zo niet onmogelijk dan toch een stuk problematischer zou zijn. Onderzoekers gebruiken virussen om in gentherapie allerlei klusjes te laten doen zoals het inbouwen van ‘nieuwe’ genen. Virussen schijnen nog andere onvermoede talenten te hebben. Zo kan een virus dat sedert kort een zekere beruchtheid heeft opgebouwd, het zika-virus, mogelijk iets betekenen bij de bij de bestrijding van een glioblastoom (of glioom), een agressieve vorm van hersenkanker die vrijwel niet te genezen is.
Lees verder
Is de CRISPR-genschaar echt zo veilig als voorgesteld?
Een menselijke embryo bestaand uit acht cellen
Op diverse plaatsen, ook in dit blog, is de loftrompet gestoken over de CRISPR/Cas9-genschaar. Er zijn weliswaar studies waaruit blijkt dat CRISPR ook op ongewenste plaatsen mutaties aanbrengt in het genoom, maar over het algemeen wordt de genschaar als nauwkeurig en betrouwbaar gekenschetst door onderzoekers; onderhand al (bijna?) ‘menswaardig’. Toch zijn er ook nog steeds onderzoekers die waarschuwen voorzichtig te zijn met de CRISPR-techniek. “Er zijn nog steeds veel onbeantwoorde vragen”, zegt embryoloog Anthony Perry van de universiteit van Bath (Eng) . Die zullen moeten worden beantwoord vooraleer CRISPR kan worden losgelaten op de mensheid, vinden onderzoekers. Lees verder
LeXis in muizen succesvol tegen hoog cholesterol
LeXis-locus in het muizengenoom (afb: Nature)
Onderzoekers van, onder meer, de universiteit van Californië in Los Angeles hebben bij muizen het gen LeXis gebruikt om hun cholesterolpeil te verlagen om aankoekingen in de aders te verminderen. De muizen hadden van nature een (te) hoog cholesterolgehalte. LeXis verlaagt het cholesterolgehalte en voorkomt daardoor dat aderen dichtslibben. Ook lijkt een actief LeXis-gen de vervetting in de lever te verminderen. Lees verder
Albumine levert genblokkerend siRNA-molecuul af bij tumor
De penetratie van de genblokkeerder siRNA-L2 met behulp van albumine (links) en een synthetische drager (rechts) (afb: Vanderbildt-universiteit)
Onderzoekers van de Amerikaanse Vanderbildt-universiteit hebben het bloedeiwit albumine gebruikt als ideale drager voor een RNA-molecuul dat kankercellen aanzet tot zelfdoding. De zoveelste veelbelovende remedie voor kanker? Lees verder
CRISPR gebruikt om oogaandoening (deels) te repareren
Confocale-microscoopopname van een muizennetvlies (afb: UCSD)
Met behulp van de genbewerkings-techniek CRISPR/Cas9 lijken onderzoekers er in geslaagd te zijn muisjes af te helpen van een netvliesaan-doening die retinitis pigmentosa heet. Daarmee herprogram-meerden de onderzoekers lichtgevoelige staafjes in kegeltjes. Lees verder