Lijders aan de bloederziekte hemofilie A hebben geen gen dat codeert voor stollingsfactor VIII
Onderzoekers in Groot-Brittannië denken dat gentherapie genezing van de bloederziekte (hemofilie A) mogelijk maaakt. Lijders aan die ziekte, voornamelijk mannen, missen een gen dat codeert voor stollingsfactor VIII, waardoor hun bloed niet stolt. Dertienkunnen patiënten kregen een genbehandeling en hoefden niet meer voor de ziekte behandeld te worden. Lees verder
Rechts de spiercellen van muisjes die behandeld zijn met CRISPRa, links de spiercellen (magenta) van onbehandelde muisjes met spierdystrofie (afb: Salk-instituut)
Al zo’n drie jaar geleden is ontdekt dat met CRISPR niet alleen genen te knippen en/of uit te wisselen zijn, maar dat je daarmee ook de genactiviteit kunt veranderen. Spaanse en Amerikaanse onderzoekers gebruikten die mogelijkheid om muisjes te behandelen voor suikerziekte (type I), nierbeschadiging en spierdystrofie (de muizelijke variant daarvan). Met succes, naar het schijnt. Toepassing bij mensen zal nog veel onderzoek vergen. Lees verder
Een zinkvinger waarmee DNA kan worden doorgeknipt (afb: WikiMedia Commons)
In de VS zou onlangs voor het eerst een ‘inwendige’ gentherapie zijn uitgevoerd, waarbij het de bedoeling is dat het genoom in (lever)cellen vanuit het lichaam wordt/kan worden bewerkt om een genetische ziekte te ‘repareren’. De therapie is uitgevoerd bij de 44-jarige Amerikaan Brian Madeux die een vrij zeldzame stofwisselingsziekte heeft, de ziekte van Hunter. Madeux kreeg miljoenen exemplaren van het juiste gen ingespoten, tezamen met de zogeheten een kreupel virus voor de aanmaak van zogeheten zinkvingers, die het gen in het DNA inbouwen. “Hopelijk helpt dat mij en anderen”, zei de patiënt. Binnen een maand moet duidelijk zijn of de aanpak werkt. Lees verder
Het ziet er naar uit dat mensen die blind zijn geworden door een erfelijke netvliesziekte Leber-amaurose (Leber-blindheid) een deel van hun zich weer kunnen terugkrijgen door behandeling met een nieuwe gentherapie. Die therapie is bij de Amerikaanse gezondheidsautoriteit FDA aangeboden voor toelating tot de medische praktijk. Voor die erfelijke oogaandoening is momenteel geen (vorm van) genezing beschikbaar. De studie waar die toelatingsaanvraag op gebaseerd is wordt gepresenteerd op een congres van de Amerikaanse vereniging van oogheelkunde AAO. Lees verder
De onderzoekers Miguel Chillón en Assumpció Bosch in het lab (afb: UAB)
Onderzoekers vervingen in het DNA van embryonale niercellen afzonderlijke basen (afb: Nature)
We hadden sinds een aantal jaren al de genschaar CRISPR/Cas9, maar er zijn nu ook twee molecuulscharen ontwikkeld die base voor base kunnen losknippen, waarmee deze techniek nog een stuk preciezer wordt (kan worden), niet alleen bij DNA, maar ook bij RNA. Een base (preciezer nucleobase) is de bouwsteen van het DNA, ook wel letters genoemd: A.C. G en T, voor RNA komt de U (uracil) in plaats van de T. De nieuwe baseschaar voor DNA is ontwikkeld door een groep van de Harvard-universiteit, de RNA-schaar door een groep van het Broad-instituut van MIT. Dat zou betekenen dat de CRISPR-schaartechniek nu te gebruiken zou zijn voor meer dan de helft van de genetische ziektes, maar pin me daar alsjeblieft niet op vast… Lees verder
Het wereldantidopingagentschap Wada verbiedt al sedert 2003 wat genoemd wordt ‘gendoping’. Met ingang van volgend jaar mogen sporters ook geen gebruik maken van genbewerking om hun sportprestaties op te vijzelen. Het is onduidelijk hoe de Wada dat decreet denkt te handhaven. Lees verder
De aflevereenheid met de benodigde CRISPR-componenten en de gouddeeltjes (afb: UCB)
Onderzoekers van de universiteit van Californië in Berkeley hadden eerder een nieuwe methode ontwikkeld om de genschaar CRISPR/Cas9 in cellen af te leveren. Ze hebben nu bij muizen aangetoond dat met die techniek een mutatie is te repareren die leidt tot de ziekte van Duchenne, een ernstige spierziekte. Met één injectie van het CRISPR-Goud, zoals het afleversysteem is gedoopt, werden al bemoedigende resultaten bereikt, zo stellen de onderzoekers. Lees verder
Bij muisjes met multiple sclerose schijnt het ziekteproces tot staan te zijn gebracht en zelfs te zijn teruggedrongen door middel van een gentherapie. Dat betekent niet meteen dat dat ook bij mensen het geval zou zijn (mutatis mutandis), maar geeft wel hoop. Lees verder
Zonder en met (afb: univ. van Washington)
Virussen zijn eng, vinden we, maar begrijp goed dat gentherapie zonder virussen zo niet onmogelijk dan toch een stuk problematischer zou zijn. Onderzoekers gebruiken virussen om in gentherapie allerlei klusjes te laten doen zoals het inbouwen van ‘nieuwe’ genen. Virussen schijnen nog andere onvermoede talenten te hebben. Zo kan een virus dat sedert kort een zekere beruchtheid heeft opgebouwd, het zika-virus, mogelijk iets betekenen bij de bij de bestrijding van een glioblastoom (of glioom), een agressieve vorm van hersenkanker die vrijwel niet te genezen is.
Lees verder