
Door het PROX1-eiwit te verwijderen met een antilichaam bleken beschadigde netvliezen te worden gerepareerd (afb: Jin Woo Kim et al./Nature Communications)
Het lijkt snel te gaan met de pogingen om het verlies van netvliescellen (en zicht) te repareren. Nu heeft een onderzoeksgroep onder aanvoering van Jin Woo Kim van KAIST (ZKor) met succes het herstel van het netvlies en van het gezichts-vermogen bij muisjes bewerkstelligd door een verbinding toe te dienen die het PROX1-eiwit (prospero homeobox 1) blokkeert. Dat eiwit onderdrukt, waarom dan ook, dat herstel. Het effect van die ingreep zou meer dan zes (muizen)maanden hebben voortgeduurd. Nog niet duidelijk is of dat herstel permanent is. Lees verder
Gentherapieën zijn al jaren een belofte om genetische aberraties te herstellen, maar proeven daarmee bleken ook vaak op te lopen tegen niet voorziene problemen. Het lijkt er op dat er nu zo langzamerhand een paar ‘winnaars’ zijn komen bovendrijven al is het ook daar nog allesbehalve koek en ei. Sommige behandelingen werken wel, maar halen de oorzaak niet weg en verreweg de meeste (misschien wel alle) genbehandelingen zijn vreselijk duur. We hebben het dan over honderdduizenden of zelfs miljoenen euro’s (eigenlijk dollars), schrijft Nature en een verhaal over min of meer succesvolle therapieën. Het blad geeft vier voorbeelden daarvan. Uitsluitend Amerikaans, overigens
Het ziet er naar uit dat mensen die blind zijn geworden door een erfelijke netvliesziekte Leber-amaurose (Leber-blindheid) een deel van hun zich weer kunnen terugkrijgen door behandeling met een nieuwe gentherapie. Die therapie is bij de Amerikaanse gezondheidsautoriteit FDA aangeboden voor toelating tot de medische praktijk. Voor die erfelijke oogaandoening is momenteel geen (vorm van) genezing beschikbaar. De studie waar die toelatingsaanvraag op gebaseerd is wordt gepresenteerd op een congres van de 


