Het ‘plakeiwit’ dystrofine (afb: Wiki Commons)
Onderzoekers van de Duke-universiteit (VS) zouden met behulp van CRISPR/Cas9-techniek met succes het genoom van een volwassen muis hebben bewerkt die was opgezadeld met de spierziekte van Duchenne. Ze verwijderden in het genoom van de spiercellen het gemuteerde exon 23 uit het dystrofine-gen. Als het waar is, dan zou dat voor het eerst zijn dat die behandeling met succes is toegepast op een volwassen zoogdier(tje). Lees verder
Het Cas9-complex (blauw) ‘omarmt’ het gids-RNA (geel) en doel-DNA (rood) (afb: Bang Wong)
Onderzoekers op het gebied van menselijk erfgoed hebben onlangs in Washington afgesproken de nieuwe bewerkings-technieken voor het genoom voorlopig niet toe te passen op menselijke geslachtscellen of embryo’s die zijn bedoeld voor de voortplanting. Het gaat dan vooral om de CRISPR/Cas9-techniek waarmee het DNA vrij nauwkeurig kan worden ‘geredigeerd’. Onlangs werd er door verschillende, vooral Amerikaanse, onderzoekers opgeroepen tot de instelling van een moratorium, een pas op de plaats, bij dit onderzoek, onder meer naar aanleiding van Chinees onderzoek aan menselijke embryo’s. Overigens mocht de overeenstemming geen moratorium genoemd worden.
Lees verder
Plaatsen waar de ingeplante antilichaamgenen actief zijn lichten blauw op in de muggen (afb: Science)
Resistent gemaakte malariamuggen zouden een wapen in de strijd tegen malaria moeten zijn, zo bedachten onderzoekers van, onder meer, de universiteit van Notre Dame in South Bend (VS). Daarbij gebruikten ze een relatief nieuwe techniek om het gen zo snel mogelijk en compleet door te geven aan de volgende generaties. Een enkele mug met een parasietblokkerend gen (de parasieten gaan niet dood) is dan genoeg om, in theorie, dat gen in een seizoen door de hele populatie te verspreiden. Voorlopig staat deze techniek, gendruk (gene drive in het Engels), nog erg ter discussie, zodat veldproeven nog moeten wachten. Lees verder
Onderdrukking van het SH2B3-gen bij (bloed)stamcellen geeft een betere opbrengst aan rode bloedlichaampjes (een erytroïde is een voorlopercel van een rood bloedlichaampje) (afb: Cell Stem Cell)
Het ontwikkelen van bloedcellen uit stamcellen is een manier om het tekort aan donorbloed op te vangen, maar de opbrengst en kwaliteit van de bloedcellen laat nogal wat te wensen over. Onderzoeker Vijay Sankaran van de Harvard-universiteit en medeonderzoekers hebben met behulp van CRISPR/Cas9-techniek in (bloed)stamcellen een gen ‘onschadelijk’ gemaakt, waardoor in ieder geval de kwaliteit van de daaruit ontstane bloedcellen in orde is. Lees verder
Waren het onlangs Britse onderzoeksorganisaties die opriepen tot een publiek debat over het knutselen aan het menselijk genoom, nu hebben Duitse wetenschappelijke organisaties opgeroepen tot een bredere discussie over genetische manipulatie in een verklaring die als, in het Nederlands vertaalde, titel heeft: ‘De mogelijkheden en beperkingen van het bewerken van het genoom’. De aanleiding is dezelfde: de steeds verfijndere technieken die wetenschappers hebben om genetisch materiaal te bewerken. Lees verder
De Cpf1-schaar werkt net even anders als Cas9 (afb: Cell)
CRISPR/Cas9 is de een paar jaar geleden ontdekte van bacteriën geleende ‘schaar’ waarmee DNA vrij nauwkeurig is te bewerken. Cas9 is in feite de schaar die het beoogde stuk DNA weg knipt. Nu schijnt er een ander eiwit te zijn dat knipvermogen heeft: Cpf1. Waarschijnlijk zijn er meer, zo vermoeden onderzoekers van, voornamelijk, het MIT in Cambridge (VS) en de Harvard-universiteit. Lees verder
Met de PITCh-techniek bouwden de onderzoekers een gen in in de cellen van de kieuw van een kikkerembryo
Onderzoekers van de universiteit van Horosjima zeggen een nieuwe techniek te hebben ontwikkeld om effectief en precies genen in te bouwen. Die techniek, PITCh gedoopt, zou niet alleen toe te passen zijn bij cellen maar ook bij hele organismes zoals zijderupsen en kikkers. De techniek zou de doelmatigheid van het veranderen van DNA verbeteren, zo stellen de onderzoekers. Ze gebruiken de nieuwe methode in combinatie met ‘conventionele’ DNA-bewerkingstechnieken als TALEN en het verfijndere CRISPR/Cas9.
Lees verder
Kamel Khalili van de Temple-universiteit
Het humaan immuno-deficiëntievirus, beter bekend als hiv, is met antivirale middelen in bedwang te houden, maar nooit helemaal uit te roeien. Het virus laat namelijk zijn erfgoed achter in dat van de ‘aangevallen’ cellen. Medisch onderzoeker Kamel Khalili en medewerkers van de Amerikaanse Temple-universiteit hebben het in celkweken voor elkaar gekregen dat virus-DNA er weer ‘uit te knippen’ met behulp van knipenzym Cas9 (CRISPR/Cas9). Lees verder
Inactieve Cas9 (blauw) wordt door gids-RNA naar de juiste plek op DNA geleidt, waar Fok1-nucleases (geel) het knipwerk doen (afb: Joung)
Onderzoekers van het algemeen ziekenhuis in Massachusetts, onderdeel van de Harvard-universiteit, hebben het zogeheten CRISPR/Cas-systeem om genveranderingen aan te brengen zodanig aangepast dat het risico op misproducties aanzienlijk kleiner is geworden, zo valt te lezen in Nature Biotechnology. Ze gebruikten daarvoor twee gids-RNA’s.”Dit systeem combineert het gemak van het breed toegepaste CRISPR/Cas-systeem met een dimerisatie-afhankelijke nuclease-activiteit, hetgeen leidt tot een grotere graad van nauwkeurigheid”, zegt onderzoeker Keith Joung, “Een hoger nauwkeurigheid is essentieel voor de klinische toepassing in de toekomst van deze nucleases en de nieuwe eiwitten die wij beschrijven zouden van grote betekenis kunnen zijn voor het therapeutisch redigeren van het genoom.” Lees verder