Jiankui He is terug op het CRISPR-front (zegt hij)

Jankui He, manipulator van embryogenoom (?)

Jiankui He op genoomcongres in Hongkong

Jiankui He schrikte enkele jaren geleden de wereld op door in Hongkong te melden dat hij het DNA van twee embryo’s had bewerkt om ze ongevoelig voor het hi-virus te maken. Hij werd in de wereld van CRISPR wereldwijd uitgekotst, werd ontslagen bij de universiteit va Shenzhen  en kreeg een gevangenisstraf (in China), maar hij lijkt terug te zijn. Hij zegt met een eigen  bedrijf mensen te willen helpen met erfelijke ziektes. Hij zou genezen zijn van zijn drang om het genoom van embryo’s te ‘repareren’. Lees verder

Gentherapie ‘Duchenne’ werkt bij proefdieren

Dystrofine

Dystrofine is heel wat groter dan utrofine (afb: WikiMedia Commons)

De ziekte van Duchenne is een vrij zeldzame spierziekte die wordt veroorzaakt doordat spiercellen het eiwit dystrofine niet aanmaken. Door proefdieren met een vorm van Duchenne een verre verwant van dat eiwit (utrofine) toe te dienen werd schade aan spieren – kenmerkend voor deze progressieve (zich steeds verergerende) ziekte – voorkomen, zonder dat het afweersysteem op hol sloeg. Het gen dat voor dat eiwit codeert werd bij pasgeboren muisjes met behulp van een virus in (ook spier)cellen ingebouwd. Lees verder

Immuuntherapie tegen kanker succesvol maar ook bijwerkingen

T-cellen vallen kankercel aan

Twee T-cellen vallen een kankercel aan (foto: Science)

Controlepost-remmers lijken een effectieve manier om (uitgezaaide) kankers te bestrijden, maar het blijkt dat je niet altijd ongestraft met het afweersysteem kunt spelen. Het blijkt dat door die behandeling ongewenste bijwerkingen kunnen optreden zoals reumatische en spieraandoeningen. Ook kunnen patiënten met een autoimmuunziekte extra last krijgen door controlepostremmers. Dat blijkt uit een meta-analyse van Italiaanse onderzoekers. Lees verder

Hondjes van spierdystrofie bevrijd door genoombewerking

Genoombewerking helpt hondjes van Duchenne-spierdystrofie af

De structuur van dystrofine (afb: WikiMedia Commons)

Met behulp van CRISPR/Cas9 zijn puppies ontdaan van een genmutatie die Duchenne-spierdystrofie (afbraak van spierweefsel) veroorzaakt. Eerder al zijn dergelijke ingrepen gedaan bij muisjes en menselijke spiercellen, maar nog niet eerder in een groot zoogdier, stelt onderzoeker Eric Olson van de universiteit van Zuidwest-Texas. Lees verder

CRISPR repareert Duchenne (bij muizen)

Structuur van het eiwit dystrofine

Het ‘plakeiwit’ dystrofine (afb: Wiki Commons)

Onderzoekers van de Duke-universiteit (VS) zouden met behulp van CRISPR/Cas9-techniek met succes het genoom van een volwassen muis hebben bewerkt die was opgezadeld met de spierziekte van Duchenne. Ze verwijderden in het genoom van de spiercellen het gemuteerde exon 23 uit het dystrofine-gen. Als het waar is, dan zou dat voor het eerst zijn dat die behandeling met succes is toegepast op een volwassen zoogdier(tje).  Lees verder

Muis ‘accepteert’ kweekspieren

Kweekspieren

Het geïmplaneerde spierweefsel

Celkweken van skeletspieren blijken in spierweefsel van muizen snel te worden opgenomen, zo hebben onderzoekers van de Amerikaanse Duke-universiteit laten zien. Het zou volgens de onderzoekers voor het eerst zijn dat kweekspieren even krachtig en snel zijn als spieren van pasgeboren muisjes. In de studie werd het gedrag van de gekweekte spiermassa via een ‘venster’ in de rug van de muis direct bekeken. Daardoor konden de onderzoekers volgen hoe de kweekspieren zich integreerden met de al aanwezige spiermassa van een levende, wandelde muis. Lees verder

Spierziekte in de toekomst mogelijk te genezen

Een preklinische studie in de VS bij muizen, geeft aanleiding tot de veronderstelling dat spierdystrofie is te behandelen. Spierdystrofie is een ziekte waarbij de spieren ernstig worden aangetast. In een studie gepubliceerd in het tijdschrift van de Europese moleculair-biologische organisatie EMBO blijkt dat het medicijn VPB15, ontwikkeld door Reveragen Biopharma, de ontstekingen vermindert bij muizen met symptomen die lijken op Duchenne-spierdystrofie. De onderzoekers ontdekten dat het medicijn spieren  beschermt en versterkt, zonder dat het de nare bijeffecten heeft van de medicijnen die nu gebruikelijk zijn zoals glucocorticosteroïden en prednison. De Duchenne-variant van spierdystrofie leidt tot ernstige aantasting van de spieren. Wereldwijd zijn er zo’n 180 000 patiënten. Langdurig gebruik van glucocorticosteroïden veroorzaakt uiteindelijk broze botten, leidt tot onderdrukking van het afweersysteem en van de productie van het groeihormoon.

De onderzoekers van het nationaal kinderziekenhuis in Washington DC zagen ook dat VBP15 de transcriptiefactor NF-kB remt, een signaalmolecuul dat in verband wordt gebracht met ontstekingen en weefselschade. Eerder hadden ze al ontdekt dat NF-kB actief is in spiercellen met een dystrofine-tekort, jaren voordat de ziekte merkbaar wordt. Het idee is daarom ook dat een vroegtijdige behandeling met VBP15  de ziekte zou kunnen voorkomen of tenminste vertragen. “Het wordt steeds duidelijker dat het celmembraan en de reparatie daarvan belangrijke factoren zijn in spier-, hart- en zenuwziektes en bij ademhalingsproblemen”, zegt hoofdauteur Kanneboyina Nagaraju. “De chemische eigenschappen van VBP15 doen ook mogelijkheden vermoeden bij de behandeling van andere ziektes dan spierdystrofie.” Reveragen Biopharma is niet financieel betrokken geweest bij de studie, zo meldt EMBO.

Bron: E`urekalert