Stamcel- en gentherapieën zijn nog verre van bewezen

Ziekte van ParkinsonIn 2012 leverde de ontdekking van een manier om volwassen muizen- en menselijke cellen te ‘herprogrammeren’ naar een primitieve (stamcel-)staat van waaruit ze zich konden ontwikkelen tot elk celtype in het lichaam. Die ontdekking leverde  Shinya Yamanaka, bioloog aan de universiteit van Kyoto, een halve Nobelprijs voor Fysiologie/Geneeskunde op.
Zijn demonstratie van hoe deze cellen, geïnduceerde pluripotente stamcellen, gemaakt kunnen worden, wekte ook de hoop dat gepersonaliseerde behandelingen snel mogelijk zouden zijn om beschadigd weefsel te herstellen, maar beloftes zijn nog geen feiten. Veel is nog onzeker over de (on)veiligheid en effectiviteit van dit soort behandeling, die vaak ook nog buitengewoon duur zijn. Lees verder

‘Nieuwe’ Ssn-genschaar knipt enkelstrengs-DNA op specifieke plaats

Ssn-endonuclease 'schaar' voor specifieke enkelstrengs-DNA-knip

De Ssn-endonucelase knipt enkelstrengs-DNA heel specifiek bij een bepaalde basevolgorde door (afb: Frédéric Veyrier et al./Nature Communications)

Onderzoekers in Canada rond Frédéric Veyrier van INRS ontdekten een nieuwe familie enzymen (aangeduid met Ssn) die in staat is om heel gericht een enkele DNA-streng door te knippen. Ze denken dat deze nieuwe genoombewerkers weer nieuwe mogelijkheden zouden kunnen bieden dan de nu overheersende CRISPR-techniek op het gebied van genoombewerking. Lees verder

Nieuwe genoombewerker STICHR gebruikt retrotransposon(techniek)

Retransposon

Een retrotransposon gebruikt omgekeerde transcriptie om zich elders in het genoom opnieuw te vestigen (afb: WikiMedia Commons)

Onderzoekers hebben genoombewerker STITCHR ontwikkeld die gezonde genen op specifieke plaatsen kan invoegen zonder dat daarbij onbedoelde mutaties zouden ontstaan. STITCHR zou de inmiddels welbekende CRISPR-techniek kunnen aanvullen, denken de onderzoekers. Vooralsnog zal de genoombewerker zich nog moeten bewijzen. Bij de introductie van CRISPR ruim tien jaar geleden werd die techniek ook als feilloos gezien, maar dat bleek toch niet helemaal te kloppen. Lees verder

De reuzenwolf weer tot leven gewekt? De legogenetica slaat weer toe

Wat beweegt mensen (bedrijven) om uitgestorven dieren weer tot leven te wekken? Willen ze het bewijs leveren dat de mens de heerser is van de aardse natuur of wat? De mammoet lijkt al talloze malen ‘ontstorven’ te zijn (maar niet heus), maar nu moet de reuzenwolf het ontgelden. Lees verder

Netvlies muisjes hersteld door met antilichaam ‘storend’ eiwit te verwijderen

Zichtherstel door herstel netvlies

Door het PROX1-eiwit te verwijderen met een antilichaam bleken beschadigde netvliezen te worden gerepareerd (afb: Jin Woo Kim et al./Nature Communications)

Het lijkt snel te gaan met de pogingen om het verlies van netvliescellen (en zicht) te repareren. Nu heeft een onderzoeksgroep onder aanvoering van Jin Woo Kim van KAIST (ZKor) met succes het herstel van het netvlies en van het gezichts-vermogen bij muisjes bewerkstelligd door een verbinding toe te dienen die het PROX1-eiwit (prospero homeobox 1) blokkeert. Dat eiwit onderdrukt, waarom dan ook, dat herstel. Het effect van die ingreep zou meer dan zes (muizen)maanden hebben voortgeduurd. Nog niet duidelijk is of dat herstel permanent is. Lees verder

Bestaan er dan toch netvliesstamcellen????

Foetaalnetvlies netvliesstamcellen

In de ciliaire zone (CMZ) zijn de netvliesstamcellen gevonden (afb: Jianzhong Su/univ. van Wenzhou

Onderzoekers rond Jianzhong Su van de universiteit van Wenzhou (China) hebben in de buurt van het netvlies in menselijke foetussen (???; as) voorlopercellen gevonden die schade aan het netvliescellen zouden kunnen repareren. Waarom die cellen die schade niet spontaan herstellen als die bij mensen ontstaat is (mij=as) onbekend, maar tot nu toe geldt de achteruitgang van het netvlies door groene staar (glaucoom) of macula-achteruitgang als onherstelbaar. Lees verder

Een tipje van de sluier van de eiwitafbraak door ubiquitine opgelicht

Eiwitafbraak en de ubiquitinecode

Eiwitafbraak, de ontsleuteling van de ubiquitinecode (afb: Leo Kiss et al./Molecular Cell)

Ubiquitine markeert eiwitten voor afbraak, waarbij ubiquitine-moleculen op verschillende manieren en in verschillende aantallen kunnen worden gecombineerd en  ketens met vertakkingen kunnen vormen. Onderzoekers van het Max Planckinstituut voor biochemie hebben een nieuwe -technologie (UbiREAD gedoopt) ontwikkeld om de verschillende combinaties van ubiquitinmoleculen te ontcijferen (de ubiquitincode) die bepalen hoe eiwitten in cellen worden afgebroken. Lees verder

Stamcelbehandeling dwarslaesiepatiënt zou enig succes hebben gehad

Hydeyuki Okano

Hydeyuki Okano (afb: univ. van Keio)

Een man kan die deels verlamd was door een dwarslaesie zou weer op eigen benen kunnen staan ​​nadat hij een injectie met zenuwstamcellen had gekregen om de schade aan zijn ruggenmerg te behandelen. De Japanse man was een van de vier personen in een onderzoek waarbij geherprogrammeerde stamcellen werden gebruikt bij mensen te met een dwarslaesie. Een andere man kan nu zijn armen en benen bewegen na de behandeling, maar de twee anderen vertoonden geen substantiële verbeteringen. Het onderzoek werd geleid door Hideyuki Okano, een stamcelwetenschapper aan de Keio-universiteit in Tokio, en zijn collega’s. Vooralsnog is er nog geen beoordeeld artikel over het voorval verschenen. Ook zou de proef op grotere schaal herhaald moeten worden om de waarde ervan te kunnen beoordelen. Lees verder

Er is meer dan Cas9 in het ondermaanse: Cas12a, bijvoorbeeld

Cas9 tov Cas12a

De Cas12a-schaar schijnt betrouwbaarder te zijn dan Cas9

De CRISPR-methode is een gevulde gereedschapskist van bacteriën om zich virussen (bacteriofagen) van het ‘lijf’ te houden. Nu gebruiken onderzoekers voornamelijk een ‘genschaar’ in die methode om genomen te veranderen” Cas9. Onderzoekers hebben hun blik verlegd naar Cas12a (niet als eersten, overigens), die ‘schaar’ schijnt het anders en op sommige punten beter te doen. Het lijkt er op dat die toepassingen vooral liggen op het gebied van onderzoek en niet zo zeer van geneeskunde (maar dat kan mijn=as’s misvatting zijn). Lees verder

Huidcellen direct omgezet in motorneuronen met een hoge opbrengst

Huidcellen direct omzetten in motorneuronen

Een opsomming van de vele voordelen van directe omzetting van huidcellen in motorneuronen (volgens de onderzoeksters) (afb: Kate Galloway et al./Cell Systems)

Het omzetten van een type cel in een ander type, bijvoorbeeld een huidcel in een hersencel, was al mogelijk via een proces waarbij de huidcel eerst moet worden geprest een pluripotente stamcel te worden en vervolgens moest die worden gedifferentieerd tot een hersencel. Onderzoeksters van MIT hebben nu een vereenvoudigd proces bedacht dat de stamcelfase omzeilt en een huidcel direct omzet in een hersencel (motorneuron). Dat zou veel sneller zijn dan de ‘oude’ methode en ook een veel hogere opbrengst opleveren. Lees verder