Wordt taaislijmziekte een behandelbare aandoening?

Het lijkt er op dat taaislijmziekte een behandelbare ziekte aan het worden is. Onderzoekers van de Duitse Charitéziekenhuis constateerden dat een combinatietherapie met drie medicijnen (elexacaftor, tezacaftor en ivacaftor samen verkocht als Trikafta) die sedert 2020 in Europa wordt toegepast, prima werkt voor schoolgaande kinderen met die ziekte. Onderzoekers van het Broadinstituut, onderdeel van het MIT, stellen dat met een priembewerking van het genoom, een eenmalige behandeling, net zo goed werkt als bestaande behandelingen zoals Trikafta. De therapie zou de oorzaak, een mutatie, van de ziekte wegnemen, althans in 85% van de gevallen van cystische fibrose (de dure term voor taaislijmziekte). Lees verder

Knipenzym TnpB is een stuk kleiner dan de Cas-eiwitten

Cas9

Cas9 is nogal ‘omvangrijk’ (afb: WkiMedia Commons)

Cas-ewitten die worden gebruikt zijn nogal omvangrijk en maken het lastig om bepaalde CRISPR-genoom-bewerkingen uit te voeren. De bezorgers (vectoren), meestal kreupel-gemaakte virus-sen, kunnen al die gigantische moleculen niet bergen. Nu hebben onderzoekers de nuclease TnpB, een enzym, gevonden dat hetzelfde werk als de Cas-eiwitten zou doen dan maar een stuk kleiner is dan de alternatieve eiwitten. Ze zien hun vinding vooral voor toepassing in planten. Lees verder

Bacteriën in darmflora muisjes met basebewerker genetisch veranderd

DNA-basen

De DNA-basen (afb: WikiMedia Commons)

Onderzoekers rond Xavier Duportet van het Franse bedrijf Eligo Bioscience hebben het DNA van Escherichia coli-bacteriën in de darmen van (levende) muisjes genetisch veranderd. Dat zou gelukt zijn bij ruim 90% van de E. coli’s in de muizendarmpjes. De onderzoekers waren er op uit het genoom van de bacteriën te veranderen zonder de darmflora te vernietigen. Lees verder

Labs leveren vaak foutieve DNA-sequenties aan

Voorbeeld van een DNA-vaccin (plasmide)

Een voorbeeld van een DNA-vaccin dat in de vorm van een ring (plasmide) wordt ingespoten (afb: biology.kenyon.edu)

Onderzoekers van het het Amerikaanse bedrijf VectorBuilder hebben in een, niet beoordeeld, artikel in BioRXiv gemeld dat  bijna de helft van de 2500 plasmides van laboratoria die ze onderzochten fouten bevatten, ook in de basevolgorde, van plasmides die onder meer bedoeld zijn om voor gentherapieën te worden gebruikt. VectorBuilder noemt zichzelf de grootste op het gebied van vectoren (bezorgers van, onder meer, DNA-sequenties) die al of niet met behulp van kreupel gemaakte virussen worden afgeleverd aan cellen. Lees verder

Retrons maken complexere genoombewerking mogelijk

Fröbelen met het erfgoed

De mogelijkheden van multibewerking van het genoom. Je zou het bijna fröbelen met DNA noemen (afb: Seth Shipman et. al/Nature Chemical Biology)

Onderzoekers hebben een nieuwe methode ontwikkeld waarmee ze tegelijkertijd nauwkeurige genoom-bewerkingen zouden kunnen uitvoeren op meerdere locaties binnen een cel. Met behulp van wat retrons of retronen worden genoemd, creëerden ze een hulpmiddel dat DNA in bacteriën, gisten maar ook menselijke cellen efficiënt zou kunnen veranderen. De onderzoekers denken die nieuwe methode vooral voor fundamenteel onderzoek te gebruiken en niet zo zeer voor het repareren van genetische afwijkingen. Lees verder

Met een wisseltruc kankercelresistentie omzeilen (?)

Zelfmoordbehandeling van longkanker

Zo zou de behandeling van longkanker, hier met osimertinib, er uit kunnen zien (afb: Justin Pritchard et. al/Nature Biotechnology)

Onderzoekers rond Justin Pritchard van de universiteit van Pennsylvanië hebben weer eens een nieuwe methode ontwikkeld om de afweer van kankercellen tegen medicatie onklaar te maken. Ze voegden twee ‘schakelaars’ toe aan het genoom van kankercellen. De eerste zorgt ervoor dat de onbehandelde tumorcellen snel in ondertal geraken ten opzichte van de genetisch veranderde. De tweede ‘schakelaar’ zorgt voor de aanmaak van gif dat de resterende tumorcellen, inclusief de genetisch behandelde, doodt. Bij muisjes met kanker verdween met deze behandeling de tumor volledig. Lees verder

Fagen gebruiken springende genen om concurrent te ontregelen

Bacteriofaag

Een bacteriofaag oftewel bacterie-eter

Tientallen jaren vroegen genetici afgevraagd wat ze met die vervelende springende genen aan moeten die zich willekeurig door het genoom verspreiden. Nu hebben onderzoekers bij reuzenfagen gezien dat ze die springende genetische elementen gebruiken om concurrentie de voet dwars te zetten. Kennis daarover zou het gebruik van fagen als antibiotica een stuk vooruit helpen in de strijd tegen de dreigende antibioticumresistentie. Lees verder

Aptameren zou allergieën ongedaan kunnen maken

Anti-allergiezalf met aptameren

De aptamerenaanpak werkte bij de muisjes ook als die in de vorm van een zalf werden ’toegediend’ (afb: Günter Mayer et. al/Cell)

Aptameren zijn stukken eenstrengig DNA of RNA die zich, afhankelijke van hun basevolgorde kunnen hechten aan bepaalde biomoleculen. Als dat een bepaald chemokine (stof die het afweersysteem activeert) is dan zou het het overgevoelige reactie van dat systeem (=allergie) kunnen temperen. Dergelijke aptameren werken zelfs in een huidzalf, stellen de onderzoekersters. Lees verder

Methode gevonden om eigen cellen helende eiwitten te laten aanmaken (?)

De etanerceptbehandeling met de SEND-methode

De etanerceptbehandeling met de SEND-methode. Links de nanodeeltjes met lading, rechts het resultaat (afb: Siegwart et. al/PNAS)

Eiwitten worden aangemaakt aan de hand van boodschapper-RNA, dat weer een ‘afdruk’ is van een gen. Als die b-RNA’s worden voorzien van de code voor een klein signaaleiwit dan worden die daaruit gevormde eiwitten naar bepaalde celonderdelen gestuurd of zelfs naar de bloedbaan. Die truc hebben onderzoekers gebruikt om cellen om te bouwen tot ‘medicijnproducenten’. Ze hebben hun ’truc’ al bij muisjes uitgeprobeerd met psoriase maar ook met kanker. Die leken daar baat bij te hebben. Lees verder

Zijn enzymen voor springende genen de nieuwe CRISPR?

Springende genen in maïs

Springende genen in maïs zogen voor zeer diverse kleurpatronen van de korrels (afb: WikiMedia Commons)

Een moleculaire eigenaardigheid gevonden in bacteriën zou wel eens een nieuwe grote stap in de genoombe-werking kunne zijn, waardoor onderzoekers grote segmenten DNA kunnen invoegen, verwijderen of omdraaien. De techniek, beschreven in drie artikelen die deze maand in Nature (1 en 2) en in Nature Communications  zijn gepubliceerd, maakt gebruik van het natuurlijke vermogen van de zogenaamde springende genen om zichzelf in genomen in te voegen. Als deze ’truc’ van bacteriën ook in zoogdierencellen werkt, dan zou deze techniek weleens een concurrent kunnen worden van de CRISPR-methode om het genoom te bewerken. Tot nu toe lijkt die techniek haar belofte nog steeds niet echt te hebben ingelost. Lees verder