Klinische proeven met gentherapieën voor Huntington stilgelegd

Hersens van een HuntingtonpatiëntTwee klinische proeven met een gentherapie ter bestrijding van de ziekte van Huntington (een erfelijke hersenziekte) zijn stilgelegd. De behandelingen, bedoeld om de aanmaak van een gemuteerd eiwit (huntingtine oftewel HTT) te verlagen, zouden niet tot de verwachte resultaten hebben geleid, zo meldden Roche in het Zwitserse Bazel en Wave Life Sciences in Cambridge (VS). Lees verder

Worden retrons de nieuwe middelen voor genoombewerking ?

Retronrecombinatie

De retronsequentie bevat en mutatiesequentie (rood), die ingebouwd wordt in het bacteriële DNA (afb: Max Schubert/Harvard)

De CRISPR-methode heeft in een relatief korte tijd grote furore gemaakt als manier om het genoom te bewerken, maar er kleven wel wat problemen aan zoals ongewenste mutaties in het DNA en ook een bescheiden ‘actieradius’. Onderzoekers van, onder meer, Harvard hebben nu een nieuwe techniek ontwikkeld waarbij zogeheten retrons (zie voor uitleg verderop onder ‘Retrons’) worden ingezet om tegelijkertijd miljoenen veranderingen in het genoom aan te brengen en waarmee een groot aantal cellen is te verifiëren. Die techniek, retronbibliotheekrecombinatie genoemd (in Engels afko RLR), zou kunnen worden gebruikt als de CRISPR-methode niet (goed) werkt en de bewerkingsresultaten beter zouden moeten zijn, stellen de onderzoekers. Lees verder

Sommige fagen hebben afwijkende Z-nucleotide

Z-DNA

De fagen hebben een Z-nucleotide in plaats van een A (afb: Nature)

Sommige bacteriofagen (virussen die het op bacteriën gemunt hebben) hebben in plaats van de vier geijkte DNA-letters (A, C, T en G) een afwijkend Z-nucleotide in plaats van A. Dat was ruim veertig jaar geleden al ontdekt, maar nu schijnen onderzoeksters er achter gekomen te zijn hoe dat werkt. Lees verder

Kunstmatige metaalenzymen helpen kanker bestrijden

SeCT-therapie

De SeCT-therapie uitgebeeld. GArM is het metaalenzym, voorzien van specifieke suikers (glycanen) (afb: RIKEN)

Onderzoekers rond Katsunori Tanaka en Kenward Vong van het RIKEN-instituut zouden succes hebben gehad bij het bestrijden van kanker door gebruik te maken van verschillende synthetische verbindingen. In een geval bleek de groei van tumoren bij muisjes geremd te worden door te voorkomen dat ze samenklonteren. Lees verder

Afweersysteem komt hersens binnen door ‘achterdeur’

bloed/hersenbarrière

Bloed/hersenbarrière (afb: WikiMedia Commons)

Het lijkt er op dat, hoewel afweercellen normaal geweerd worden uit het centrale zenuwstelsel, die via een ‘achterdeur’ oog houden op het functioneren van dat belangrijke systeem (inclusief hersens). Lees verder

DNA zou hoofdrol hebben in verouderingsproces

Björn Schuhmacher

Björn Schuhmacher (afb: univ. van Keulen)

Veroudering is een ingewikkeld proces dat leidt tot achteruitgang in organen en weefsels. Hoe dat komt is nog voornamelijk duister. Nu denken onderzoekers van de universiteit van Keulen en de Rotterdamse Erasmusuniversiteit aanwijzingen gevonden te hebben dat DNA bij de veroudering de hoofdrol speelt. Lees verder

Vier embryo’s van met uitsterven bedreigde neushoorn ‘gemaakt’

noordelijke witte neushoorn

Nieuwe noordelijke witte neushoorns fokken is nog niet zo makkelijk (afb: Biorescue)

Onderzoekers van het BioRescueplatform zijn druk bezig de noordelijke witte neushoorn voor uitsterven te behoeden. De afgelopen maanden zijn vier nieuwe embryo’s van de dikhuid ‘gemaakt’.  Dit zou de succesvolste serie zijn in de procedure. Dan praten we over het ‘oogsten’ van eicellen in Kenia, kunstmatige inseminatie en diepvriesopslag in Italië. Tevens, vervolgt het persbericht dan, kan gemeld worden dat de sterilisering van een neushoornstier van de zuidelijke witte neushoorn in december 2020 geslaagd is. Die kan dan zijn vrouwelijke soortgenoten niet meer bezwangeren die als draagmoeder worden gezien voor de ‘noordelijke’ embryo’s. Lees verder

Dieren gefokt met al ‘genschaar’ Cas9 in al hun cellen

Varkens en kippen met Cas9

Deze varkens en kippen hebben genschaar Cas9 in al hun cellen. Lekker handig voor het genonderzoek (afb: PNAS)

Bij het biomedisch onderzoek spelen genetisch veranderde proefdieren een grote rol. Vaak worden daar muisjes voor gebruikt omdat die zou ‘handig’ te fokken en te houden zijn (en niet te veel rommel geven bij het opruimen). De voorspellende kracht van proeven met muisjes is lang niet een op een te vertalen naar mensen. Proeven met varkens zouden meer ‘zeggingskracht hebben, maar het duurt veel langer om varkens te fokken (en te houden) en het schijnt nogal lastig te zijn die genetisch te veranderen. Geen nood, dan fokken we toch gewoon varkens (en kippen?) met een genschaar in hun cellen? Zo bedacht zo gedaan. Ik (=as) vind het iets zieks hebben.  Lees verder

‘Lekke’ bloed/hersenbarrière oorzaak van o.m. schizofrenie?

bloed/hersenbarrière

Bloed/hersenbarrière (afb: WikiMedia Commons)

Onderzoekers van, onder meer, de universiteit van Pennsylvania denken schizofrenie en mogelijke andere hersenaandoeningen een gevolg zouden kunnen zijn van een ‘lekke’ bloed/hersenbarrière. Lees verder

Genactiviteit te regelen met nieuwe CRISPR-methode

genactiviteitsturing

Door een methylgroep aan een C (naast een G) te koppelen wordt een gen inactief. Met CRISPRon wordt de boel weer ingeschakeld (afb: Cell)

De CRISPR-methode is inmiddels een breed geprezen (maar nog lang niet volmaakt) middel om DNA te bewerken. Nu lijkt het er op dat onderzoekers die methode zo hebben veranderd dat daarmee ook de expressie van genen (de genactiviteit) is te veranderen. Dat biedt nieuwe mogelijkheden die buiten het louter genetische liggen. Lees verder