Aangeboren Alzheimer te genezen met genoombewerking?

bloed/hersenbarrière

Bloed/hersenbarrière (afb: WikiMedia Commons)

Bij een klein deel van de Alzheimer-patiënten is die ziekte erfelijk bepaald. Onderzoekers van, onder meer, de universiteit van Hongkong denken een manier gevonden hebben die genetische afwijking te restaureren. Bij muisjes met aangeboren Alzheimer schijnt de genoombewerking gelukt te zijn.
In China zouden in 2010 9,2 miljoen demente en dementerende mensen zijn; een fikse stijging ten opzichte van 1990 (3,7 miljoen). Hoeveel dat er nu zijn is (mij) onbekend, maar het lijkt niet raar als dat getal dik boven de 10 miljoen zou liggen. Daarvan hebben 500 000 patiënten die ziekte gekregen door een erfelijke afwijking. Hoewel die vorm kan worden vastgesteld door genoomonderzoek is er nog steeds geen effectief middel tegen (ook die vorm van) Alzheimer.
Om het genoom van hersencellen te repareren moet je het bewerkingsgereedschap (CRISPR/Cas9) in de cellen zien te krijgen en onze hersens worden vrij adequaat beschermd tegen de ‘boze’ buitenwereld door de bloed/hersenbarrière. Ook als het lukt die barrière te omzeilen/doorbreken is het nog steeds problematisch dat CRISPR-gereedschap in alle hersencellen te krijgen.
Recentelijk zouden onderzoeksters rond Nancy Ip van de Hongkongse universiteit er in zijn geslaagd een genoombewerkingssysteem te ontwikkelen dat niet alleen die bloed/hersenbarrière doorbreekt maar ook zijn heilzame werk uitvoert in alle cellen. Daartoe ontwikkelden ze een nieuw afleversysteem (dat schijnt toch weer een (adenogeassocieerd) virus te zijn), dat eenvoudig wordt toegediend via inspuiting in de bloedbaan. De muisjes, met aangeboren (?) Alzheimer bleken baat te hebben bij de genoombewerking, waarbij de verkeerde code (gen/genen) met behulp van CRISPR/Cas9 wordt vervangen door een gezonde code.

Het bleek ook dat bij de behandelde muisjes de beta-amyloïdespiegel (de eiwitklontering die specifiek is voor Alzheimer) zeker tot zes maanden na de genoombewerking laag bleef (zo’n derde van hun hele leven). Er zouden bij de muisjes geen bijwerkingen zijn geconstateerd. Ip noemt de experimenten een mijlpaal op het gebied van het behandelen van erfelijke hersenziektes. Nu kijken of dat ook werkt bij mensen, maar vooraleer het zover is moet absoluut zeker zijn of deze methode veilig is toe te passen.

Bron: Science Daily

Geef een antwoord

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze site gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.