CRISPR-schaar knipt genoom hiv aan stukken

EBT-101

In feite worden er stukken uit het virus-genoom geknipt (afb: EBT)

In de VS staat een klinische proef op de rol met een methode om het hiv-genoom aan stukken te knippen en zo patiënten definitief te verlossen van dat virus. De methode, EBT-101 gedoopt, is mede ontwikkeld door het Amerikaanse bedrijf Excision Biotherapeutices. Lees verder

RNA-reparatie van mossen werkt ook in mensencellen

RNA-herschrijvers

RNA-herschrijvers PPR56 en PPR65 veranderen de basen van nucleotiden van RNA’s in de mitochondriën in plantencellen van cystidine (C) in uracil (U). Ze werken ook in mensencellen. De herschrijvers zouden kunnen worden aangepast voor ‘eigen gebruik’ (afb: Schallenberg-Rüdiger et.al.)

Een reparatie-mechanisme dat mossen gebruiken om fouten in DNA te corrigeren via een omweg (dat repareert namelijk RNA), blijkt ook in cellen van mensen te werken, ontdekten onderzoeksters van de universiteit Bonn. Dat doet dat overigens volgens de eigen regels en die regels zijn nog niet bekend. Lees verder

Synthetisch b-RNA lijkt effectiever in de eiwitproductie

Nieuw DNA-alfabet

Al eerder is er met vreemde ‘letters’ (in DNA) geëxperimenteerd. De onnatuurlijk basen X en Y uit dit voorbeeld coderen voor onnatuurlijke aminozuren PrK en PaZF (afb: Nature)

Onderzoeksters van de universiteit van Keulen hebben boodschapper-RNA gesynthetiseerd waarmee cellen efficiënter eiwitten zouden kunnen produceren. Ze denken dat daar wel emplooi voor zal zijn, zowel in het onderzoek als in klinisch gebruik. Lees verder

Er zou een micro-RNA-therapie zijn voor de ziekte van Huntington

Kunstmatig micro-RNA

Het selectieptoces om het beste micro-RNA er uit te pikken (afb: Voyager Therapeutics)

De ziekte van Huntington is een erfelijke hersenziekte als gevolg van mutaties in het huntingtine-gen (HTT). Onderzoekers van Voyager Therapeutics in Cambridge (VS) zouden met een kunstmatige micro-RNA het boodschapper RNA voor het mutante HTT hebben verstoord, waardoor dat verkeerde eiwit minder wordt aangemaakt. De micro-RNA-behandeling, waarbij die micro-RNA’s aan de hersencellen worden afgeleverd door ‘kreupel’ gemaakte adenovirussen, zou jaren effect hebben. De aanpak zou bij proefdieren (muisjes en apen) zijn getest. Lees verder

Veranderd gids-RNA vat RNA om genen effectiever te deactiveren

Cas13

RNA-bewerker Cas13. Ook bij bewerking RNA wordt een gids-RNA gebruikt om de RNA-schaar naar de juiste plaats te dirigeren (afb: zlab.bio)

Iedereen, ook deze leek, riep blij dat met de CRISPR-methode er een prima instrument was gekomen om fouten op het genoom te herstellen. Dat bleek toch een beetje tegen te vallen en gaandeweg zijn er steeds meer methodes ontwikkeld om die methode nog te verbeteren. Onderzoekers hebben nu een chemisch veranderd gids-RNA ontwikkeld, dat de genschaar naar de goede plek op het genoom moet leiden, dat niet het DNA aanpakt om genen uit te schakelen maar het RNA om dat te bewerken en/of uit te schakelen in mensencellen. Daarmee zou de effectiviteit van gids-RNA met een factor twee tot vijf zijn verbeterd. De nieuwe methode werkt ook twee maal langer de de bestaande CRISPR-methodes. Lees verder

Zijn aso’s de oplossing voor hersenziektes?

HersensEvZiektes zijn vaak het gevolg van noodlottige veranderingen in ons genoom. Sedert enkele tientallen jaren zijn er nu technieken om dergelijke genoomfouten te repareren. Vooral de vrij recente opkomst van de CRISPR-methode heeft die zoektocht een fikse impuls gegeven en daarmee de hoop op een oplossing voor vaak onbehandelbare ziektes. Hoewel het veld te kampen heeft met nogal wat ‘kinderziektes’ groeit toch het idee dat gentherapieën iets kunnen betekenen voor de ‘reparatie’ ver hersenziektes. Daarbij spelen aso’s, zo lijkt het, een belangrijke rol. Terecht? Lees verder

Bewerken b-RNA

Door het b-RNA te bewerken met gids-RNA (plus enzym) wordt blauwfluorescent eiwit groenfluorescent (afb: AIST)

Nogal wat genetische ziektes zijn het gevolg van C-naar-T-puntmutaties. Toshifumi Tsukahara van het Japanse instituut voor technologie en wetenschap en collega’s hebben een bijzonder listige (vind ik; as) manier ontwikkeld om puntmutaties te herstellen. Ze maakten een kunstmatig RNA-editase-enzym en combineerden dat met een gids-RNA. Daarmee werd, als blijkt van bruikbaarheid, een cytosine-nucleotide van boodschapper-RNA dat codeert voor een blauwfluorescent eiwit omzetten in uracil van het boodschapper-RNA dat codeert voor groenfluorescent eiwit. Volgens de onderzoekers is deze RNA-techniek veel veiliger en zekerder om ziekmakende puntmutaties te restaureren dan de veel geprezen CRISPR/Cas9-methode. Lees verder