Categorie archieven: DNA-bewerking

Gentherapie met succes toegepast bij AADC-deficiëntie

Geplaatst op door
Beantwoorden
Wuh-Liang Hwu

Wuh-Liang Hwu

In New Scientist las ik een stukje van een verhaal over Rylae-Ann Poulin die in 2019 een gentherapie had gehad voor de zeer zeldzame erfelijke ziekte AADC-deficiëntie. Net als bij de ziekte van Parkinson krijgen patiëntjes al snel problemen met de motoriek. Daardoor ontstaat, net als bij Parkinson een tekort aan dopamine. Rylae-Ann huppelt vrolijk rond en zou honderduit praten in diverse talen (ze woont in Thailand met haar ouders). Vorig jaar al werd op een medisch congres melding gemaakt van de succesvolle genvervanging in de hersens van verschillende patiëntjes. Tot tien jaar na de genbehandeling zouden de patiëntjes zowel geestelijk als lichamelijk gezond of ten minste sterk verbeterd zijn. Lees verder →

CRISPR-techniek werkt ook in cellen in het lichaam

Geplaatst op door
Beantwoorden
Intellia-onderzoeker

Intellia-onderzoeker (afb: Intellia)

Ik was in de overtuiging of had zelfs de zekerheid dat de CRSIPR-techniek ook in cellen in een lichaam (van mens of proefdieren) werkt. Nu komt het toch niet achterlijke blad uit de VS Wired met een verhaal dat er nu ook bewijs is dat die CRISPR-techniek ook in cellen in het lichaam werkt. Lees verder →

Groot insectenvirus ‘leert’ CRISPR-gereedschap af te leveren

Geplaatst op door
Beantwoorden

Baculovirussen

Bucolavirussoorten (afb.: WUR)

Voor het inbrengen van het reparatiegereedschap van de CRISPR-techniek in cellen worden vaak kreupelgemaakte menselijke virussen gebruikt, maar die hebben maar een beperkt laadvermogen. Voor het repareren van een genetisch defect dat tot een nierziekte leidt ‘leerden’ onderzoekers een flexibeler insectenvirus, een baculovirus, hun CRISPR-lading af te leveren in mensencellen. Die CRSIPR-ingrepen met het baculovirus zouden zijn geslaagd. Lees verder →

Genetische fouten hartcellen repareren via een prik (?)

Geplaatst op door
Beantwoorden
Hart

1. Rechter atrium (boezem) 2. Linker atrium (boezem) 3. Bovenste holle ader 4. Aorta 5. Longslagader 6. Vier longaders 7. Mitralisklep 8. Aortaklep 9. Linkerventrikel (kamer) 10. Rechterventrikel (kamer) 11. Onderste holle ader 12. Tricuspidalisklep 13. Pulmonalisklep (afb: WikiMedia Commons)

Het klinkt vrij onaannemelijk maar het nieuws wordt door de serieuze Britse krant the Guardian gebracht, dus dan groeit (voor mij; as) de geloofwaardigheid. Onderzoekers uit het Verenigd Koninkrijk, de VS en Singapore zijn bezig met een methode om via een prik fouten in de genen van hartcellen te repareren. Bij dierproeven zou de aanpak een succes zijn geweest. Lees verder →

CRISPR-behandeling kan het genoom beschadigen

Geplaatst op door
Beantwoorden

T-cellen vallen kankercel aan

Twee T-cellen vallen een kankercel aan (foto: Science)

Toen CRISPR ontdekt werd bij bacteriën, die bij die organismen dient als afweer, werden al snel weidse vergezichten geschetst van een (mensen)wereld vrij van genetische afwijkingen. Dat de CRISPR-methode geen probleemloos terrein is, werd al snel bekend. De methode ‘repareert’ het genoom ook nogal eens op de verkeerde, onbedoelde plaatsen. Nu stellen onderzoekers in Israël dat de stabiliteit van chromosomen wel eens zou kunnen worden aangetast door een CRISPR-ingreep. Lees verder →

‘Zachte’ CRISPR zou nauwkeuriger zijn en ‘natuurlijker’

Geplaatst op door
Beantwoorden
Nickasereparatie

Nickases werken beter bij reparatie van ziekmakende genen dan genschaar Cas9, waarbij een DNA-reaparatiesysteem van de cel het herstelwerk doet (afb: UCSD)

De van bacteriën geleende genoom-bewerkings-techniek CRISPR (eigenlijk een afweersysteem) wordt een grote toekomst toegedicht in het repareren van genetische fouten, maar kampt met nogal wat ‘kinderziektes’ waaronder onbedoelde effecten. Nu zou en groep biologen van de universiteit van Californië in San Diego in de groep van Ethan Bier een ‘zachte’ variant van de CRISPR-methode hebben ontwikkeld die gebruik maakt van nickases en van de natuurlijke DNA-reparatiemethodes, die daardoor ook nauwkeuriger zou zijn. Lees verder →

Genetherapie is geen appeltje-eitje

Geplaatst op door
Beantwoorden
Een adenovirus

Een adenovirus heeft wel iets weg van een kunstmaantje (afb: Wiki Commons)

Ook in dit blog wordt regelmatig aandacht aan gentherapieën besteed die beloven foute mutaties te repareren of het afweersysteem weerbaarder te maken tegen ziektes als kanker, maar prutsen aan het ingewikkelde systeem dat (menselijk) leven heet gaat niet zo maar en niet zonder risico. Soms blijkt het middel erger dan de kwaal of zijn er op zijn minst onbedoelde neveneffecten. Daar wordt dan weer aan gesleuteld, maar komt het ooit zover dat deze technieken breed kunnen worden ingezet of blijft het martelen?
Lees verder →

Een ‘vermenselijkt’ virus als kankerdoder (?)

Geplaatst op door
Beantwoorden

Het genetisch veranderde pokkenvirus zou alleen kankercellen doden en het afweersysteem activeren. Het menselijk gen hNIS codeert voor een ionkanaal waardoor kankercellen zouden kunnen worden bestookt met radioactieve jodium- rheniumisotopen (afb: Imugene)

Het Australische bedrijf Imugene is gestart met klinische proeven met een genetisch veranderd pokkenvirus (Vaccinia), aangeduid met CF33-hNIS, bij kankerpatiënten met tripelnegatieve borstkanker met uitzaaiingen. Dat virus is genetisch zo veranderd dat het een menselijk gen bevat waardoor het gemodificeerde virus een ‘kankerdoder’ wordt (moet worden). De proefpersonen hebben gemeen dat eerdere behandelingen geen effect meer hadden op de ziekte. Lees verder →

Genoombewerking richt zich steeds vaker op landbouwgewassen

Geplaatst op door
Beantwoorden
Procédé priembewerking

In de priembewerking worden stukjes DNA streng voor streng vervangen (afb: Nature)

Ook in dit blog ligt de nadruk bij genoom-bewerking vooral op geneeskundige toepassingen, maar dat betekent niet dat die op andere terreinen niet belangrijk is of kan worden. Als we het wetenschapsblad Nature mogen geloven (en waarom niet?) grijpen steeds meer landbouwbiologen naar die methoden om landbouwgewassen aan te passen, maar dat blijkt niet zonder problemen. Er zijn nog heel wat hobbels te nemen om landbouwgewassen genetisch zo te veranderen dat ze de honger en de ondervoeding in de wereld tot het verleden verbannen (of gaat het daar niet om?; as). Lees verder →

Aanvullende methode voor bewerking mitochondriaal DNA gevonden

Geplaatst op door
Beantwoorden
Bewerking mitochondriaal DNA

Drie factoren nodig voor de bewerking van mitochondriaal DNA. (afb: Cell)

Je denkt als je je jaren bezighoudt met genetica en genoombewerking dat je onderhand wel weet wat er speelt en wat wel en niet bekend is. Niet dus. Volgens een bericht in bdw.de zou voor het eerst mitochondriaal DNA (het omwisselen van een A-nucleotide in een G-nucleotide) DNA zijn aangepast. Huh? Dat was toch al eerder gedaan? Dat was zo, maar met de huidige techniek kunnen andere nucleotiden worden uitgewisseld. Dus…. Lees verder →