Het lijkt er op dat de basebewerking van het DNA van sikkelcelanemie– en beta-thalassemie-patiënten een manier zou kunnen worden om die ziekte succesvol te bestrijden. Het bleek dat de toepassing van die techniek die zich bepaalt op het vervangen van een enkele DNA-base de hemoglobine-expressie van foetuscellen verkregen uit cellen van die patiënten verhoogde. Dat zou een gunstiger resultaat hebben opgeleverd dan het gebruik van de genschaar Cas9 om het genoom te bewerken in menselijke bloedstamcellen. Lees verder
Categorie archieven: DNA-bewerking
EU wil toelating gentechnisch veranderde planten versoepelen
Duchennepatiënt die gentherapie onderging hoogstwaarschijnlijk door virus overleden
Een proefpersoon met de ziekte van Duchenne, een spierziekte, die een CRISPR-behandeling had gehad om het gemuteerde dystrofine-gen te repareren is hoogstwaarschijnlijk overleden door het virus dat werd gebruikt om het CRISPR-gereedschap in de cellen af te leveren, zo kwamen onderzoekers onder aanvoering van Terence Flotte van de universiteit van Massachusetts tot een voorlopige conclusie. Lees verder
Bacteriofaag aangepast om ‘fors’ DNA af te leveren
Onderzoekers rond Venigalla Rao van de Katholieke universiteit in Washington DC hebben de bacteriofaag T4 aangepast waarmee veel grotere stukken DNA (genen) kunnen worden afgeleverd aan cellen om genetische schade te repareren dan nu mogelijk. De virussen die daar nu voor gebruikt worden in de genoombewerkingtechniek CRISPR zijn wat dat betreft beperkt, waardoor het lastig is grote genen te ‘repareren’. Lees verder
RNA-bewerker ADAR2 wijst afweercellen de onheilsplek
Een eiwit dat RNA bewerkt, ADAR2, in de endotheelcellen (wandcellen) van bloedvaten wijst afweercellen waar ze moeten zijn om heilzame werking ten toon te spreiden, ontdekten onderzoekers. Dat opent nieuwe wegen naar behandelingen, maar die route zou ook veiliger alternatief kunnen vormen voor genoombewerking met de CRISPR-methode, denken de onderzoekers. Lees verder
Eiwitten in cellen gespoten met bacteriële ‘spuit’
Vaak worden er lam gemaakte virussen gebruikt om allerlei ‘spullen’ in cellen af te leveren, zoals CRISPR-gereedschap, maar ditmaal leenden de onderzoekers een methode van bacteriën om eiwitten in (menselijke) cellen te spuiten. Daartoe hebben sommige bacteriën en groot molecuul dat fungeert als een soort injectienaald en onmiddellijk hebben onderzoekers het dan weer over een ‘doorbraak’ (van het celmembraan misschien). De ‘spuit’ zou, met enige veranderingen, ook kunnen fungeren om het werk van die lamme virussen over te nemen, denken de onderzoekers.
Lees verder
Worden genbehandelingen zelfs te duur voor rijke landen?
A
Al jaren achtereen wordt de de ‘genschaartechnologie’ die gebruikt maakt van de CRISPR-methode als (bijna perfect) middel gezien om genetische ziektes te helen. Nu schijnt in een klinische proef in de VS de methode met succes te zijn gebruikt tegen sikkelcelanemie, een ziekte waarbij de rode bloedlichaampjes worden misvormd tot sikkels, en tegen een vorm van thalassemie. Beide ziektes leiden tot problemen met de zuurstofvoorziening. De CRISPR-behandeling wordt daarbij toegepast in combinatie met een stevige chemokuur. Bovendien is zo’n behandeling schreeuwend duur. Zijn dat kinderziektes van een veelbelovende behandelingsmethode? Lees verder
Voorlopig geen CRISPR-kinderen
Na de onbekookte ingreep van de Chinese onderzoeker Jiankui He in het genoom van embryo’s om de (toekomstige) kinderen immuun te maken voor het humaan immuundeficiëntievirus (hiv) sprak de wereld daar schande van en sprak af voorlopig niet te gaan ‘rommelen’ aan de genomen van nog niet geboren kinderen (embryo’s, dus). Wetenschappers op dit terrein hebben in Londen op een bijeenkomst over genoombewerking van de mens in het Francis Crickinstituut in Londen afgesproken dat zoiets voorlopig onaanvaardbaar is, met het oog op de grote risico’s van die ingrepen. Lees verder
Bloed/hersenbarrière passeren met nanodeeltjes om CRISPR-tuig af te leveren
Een groot probleem voor artsen om medicamenten of CRISPR-tuig af te leveren in ons brein is de bloed/hersen-barrière die onze hersenen beschermt tegen vreemde indringers. Daar zijn al vele trucs voor bedacht, maar kennelijk voldoen die niet, want nu komen onderzoeksters van de universiteit van Wisconsin met nanodeeltjes die hun last veilig door die barrière zouden kunnen loodsen. Lees verder
‘Nieuwe’ genschaar zou iets kunnen betekenen voor virusdiagnoses
Cas9 is voor bezoekers van dit blog inmiddels een bekende. Dit van bacteriën geleende eiwit fungeert als genschaar. Daarmee kan, met nog wat andere ingrediënten, het genoom worden bewerkt. Deze genschaar is inmiddels vrij populair, maar andere bacteriestammen gebruiken andere Cas-eiwitten. Onderzoekers hebben ontdekt dat de genschaar Cas12a2 door virussen besmette cellen uit de roulatie haalt. Die eigenschap zou iets kunnen betekenen voor het stellen van diagnoses en wellicht meer dan dat. Lees verder