Xue (Sherry) Gao (afb: univ. van Penn)
Onderzoeksters van, onder meer, de universiteit van Pennsylvania hebben een genoombewerker gecombineerd met een ‘knop’ om de genactiviteit te veranderen. Daarmee zouden genen nauwkeurig zijn te bewerken terwijl tegelijkertijd ook de genexpressie (mate waarin gen actief is) kan worden veranderd. Die techniek zou zowel voor geneeskundige als voor onderzoeksdoelen kunnen worden ingezet, stellen de onderzoeksters. Lees verder
Jiankui He op genoomcongres in Hongkong in 2018
Veel erfelijke ziektes zijn het gevolg van mutaties op verschillende genen. Met de nieuwe methoden om het genoom te bewerken, groeit de hoop die fouten ooit te kunnen corrigeren met wat polygene genoombewerking heet. Op basis van recent onderzoek van Peter Visscher van de universiteit van Queensland en collega’s stellen de onderzoekers dat die polygene genoombewerking over enkele tientallen jaren tot de mogelijkheden gaat behoren, maar de redactie van het wetenschappelijke blad Nature vindt dat we daar eerst goed over moeten praten voor we daaraan gaan beginnen. Daar zijn Visscher c.s. het roerend mee eens. Lees verder
Mannetjes lozen hun giftige lading. Die methode zou effectiever zijn dan gendruk (boven) (afb: Samuel Beach et al./Nature Communications)
Een gen is opgebouwd uit exonen en intronen (afb: WikiMedia Commons)
Het CRISPR/Cas9-complex aan het werk aan DNA (rood) (afb: univ. van Californië)
De CRISPR-methode om genetische fouten te repareren (of nieuwe functies te introducen) is ook in dit blog vaak ter sprake gekomen. De aanvankelijke hoerastemming is inmiddels wat geluwd, omdat die methode niet altijd even netjes (en dus onveilig) werkt. Er wordt verdurend gesleuteld aan het opschroeven van de effectiviteit (dus veiligheid) en het minimaliseren van onbedoelde veranderingen. Nu hebben onderzoekers van het befaamde ETH in Zürich aangetoond dat zo’n nieuwe, verfijnde methode allesbehalve veilig is. Toch blijven ze in de CRISPR-methode geloven als veilige manier om genetische mankementen te rapareren Lees verder
Hersencellen (paars) waar DNA-schade wordt gerepareerd (geel). DNA zelf is lichtblauw (cyaan), maar met geel wordt dat groen. (afb: Nussenzweig et al.)
Een cel heeft verschillende mechanismes om schade aan DNA te herstellen. Een groep van wetenschappers rond Kaspar Burger van de Julius-Maximilians-universiteit Würzburg (JMU) heeft nu een van deze signaalpaden wat nader bekeken. Ze zagen een nieuw mechanisme van de DNA-schaderespons dat gebruik maakt een RNA-transcript NEAT1. De resultaten helpen een beter zicht te krijgen op de manieren waarop cellen schade aan DNA herstellen en mogelijk ook de basis te leggen voor het ‘repareren’ van genetische ziektes. Lees verder
Cas9 is nogal ‘omvangrijk’ (afb: WkiMedia Commons)
CRISPR-Cas wordt wereldwijd gebruikt om genen in organismen te bewerken, in te voegen, te verwijderen of te reguleren. TnpB, een veel kleinere voorloper van de bekende ‘genschaar’ Cas-eiwitten, is gemakkelijker cellen te krijgen. Onderzoekers van, onder meer, de universiteit van Zürich hebben dat minder effectieve alternatief voor Cas-eiwitten nu verbeterd (met de onontkoombare ki) verbetert om een reëel alternatief te worden van die veel gebruikte maar erg ‘gewichtige’ Cas-eiwitten. Overigens lijkt de Chinese onderzoeker Guanghai Xiang daarin geslaagd te zijn door allerlei TnpB’s ‘door te lichten’ en daaruit de effectiefste twee heeft te kiezen: ISAam1 en ISYmu1
De CRISPR-methode gecombineerd met retrons zou het DNA van zowel prokaryoten (bacteriën) als eukaryoten nauwkeuriger bewerken (afb: shipmanlab.org)
In bacteriecellen verijdelen stukjes DNA, retrons genaamd, virale aanvallen, maar ze kunnen meer. Onderzoekers rond Seth Shipman van Gladstone-instituten hebben aangetoond dat retrons ook heel nauwkeurig DNA kunnen bewerken. Ze kunnen zelfs worden gecombineerd met CRISPR, het veel bekendere bacteriële verdedigingssysteem dat tot veel gebruikt DNA-bewerker is uitgegroeid. Die combinatie zou nog nauwkeuriger zijn (maar dat heb ik=as al iets te vaak gehoord). Lees verder
Het netvlies is nog knap ingewikkeld en bestaat uit zo’n tien lagen
Groene staar (vaak glaucoom genoemd) is een oogziekte waarbij netvliescellen afsterven. Die lijkt op droge netvliesver-oudering. Daar is geen genees-middel voor. Onderzoeksters van het Trinitycollege in Dublin stellen nu een gentechniek ontwikkeld te hebben die bij muisjes en menselijke oogcellen de ziekte een halt zouden toeroepen. De therapie zou ook werken bij netvliesveroudering (maculadegeneratie), is al eerder aangetoond. Er zijn overigens experimenten gaande met stamcellen om de afgestorven netvliescellen te vervangen. Lees verder
Kennelijk moet voor de integrase-invoeging van een DNA-sequentie het genoom eerst met de priemtechniek bewerkt worden (afb: Jesse Owens et al.)
Sinds de introductie van de bacteriële CRISPR-methode voor het bewerken van DNA werd alo gedroomd van een revolutionaire manier om erfelijke ziektes en andere genetische afwijkingen uit te bannen, maar dat bleek iets te rooskleurig gedacht. Een van de grotere belemmeringen voor de CRISPR-methode is het afleveren van het CRISPR-gereedschap met het genetisch materiaal aan de cellen. Nu beweren onderzoekers rond Jesse Owens van de universiteit van Hawaii een veilige en efficiënte manier gevonden te hebben om met aangepaste enzymen, integrases, hele genen te vervangen. Dat is overigens niet voor het eerst. Lees verder